Development of gene therapy and genome editing strategies to treat adenosine deaminase 2 deficiency

Projektinformationen

DADA2GT

ID Finanzhilfevereinbarung: 841780

DOI 10.3030/841780

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 11 April 2019

Startdatum 1 Juni 2019

Enddatum 31 Mai 2021

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Gesamtkosten € 183 473,28

EU-Beitrag € 183 473,28

Koordiniert durch

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL
Italy

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (2)

Lentiviral correction of enzymatic activity restrains macrophage inflammation in adenosine deaminase 2 deficiency

Autoren: Matteo Zoccolillo, Immacolata Brigida, Federica Barzaghi, Serena Scala, Raisa Jofra Hernández, Luca Basso-Ricci, Mariasilvia Colantuoni, Emanuela Pettinato, Lucia Sergi Sergi, Giulia Milardi, Paola Capasso, Angelo Lombardo, Silvia Gregori, Francesca Sanvito, Francesca Schena, Simone Cesaro, Francesca Conti, Andrea Pession, Fabio Benedetti, Marco Gattorno, Pui Y. Lee, Luigi Naldini, Maria Pia Cica
Veröffentlicht in: Blood Advances, Ausgabe 5/16, 2021, Seite(n) 3174-3187, ISSN 2473-9529
Herausgeber: The American Society of Hematology
DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003811

Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases

Autoren: Francesca Tucci, Samantha Scaramuzza, Alessandro Aiuti, Alessandra Mortellaro
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 29/2, 2021, Seite(n) 489-504, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2020.11.020