Development of gene therapy and genome editing strategies to treat adenosine deaminase 2 deficiency

Información del proyecto

DADA2GT

Identificador del acuerdo de subvención: 841780

DOI 10.3030/841780

Proyecto cerrado

Fecha de la firma de la CE 11 Abril 2019

Fecha de inicio 1 Junio 2019

Fecha de finalización 31 Mayo 2021

Financiado con arreglo a

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Coste total € 183 473,28

Aportación de la UE € 183 473,28

Coordinado por

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL
Italy

Publicaciones

Peer reviewed articles (2)

Lentiviral correction of enzymatic activity restrains macrophage inflammation in adenosine deaminase 2 deficiency

Autores: Matteo Zoccolillo, Immacolata Brigida, Federica Barzaghi, Serena Scala, Raisa Jofra Hernández, Luca Basso-Ricci, Mariasilvia Colantuoni, Emanuela Pettinato, Lucia Sergi Sergi, Giulia Milardi, Paola Capasso, Angelo Lombardo, Silvia Gregori, Francesca Sanvito, Francesca Schena, Simone Cesaro, Francesca Conti, Andrea Pession, Fabio Benedetti, Marco Gattorno, Pui Y. Lee, Luigi Naldini, Maria Pia Cica
Publicado en: Blood Advances, Edición 5/16, 2021, Página(s) 3174-3187, ISSN 2473-9529
Editor: The American Society of Hematology
DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003811

Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases

Autores: Francesca Tucci, Samantha Scaramuzza, Alessandro Aiuti, Alessandra Mortellaro
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 29/2, 2021, Página(s) 489-504, ISSN 1525-0016
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2020.11.020