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Development of gene therapy and genome editing strategies to treat adenosine deaminase 2 deficiency

Pubblicazioni

Lentiviral correction of enzymatic activity restrains macrophage inflammation in adenosine deaminase 2 deficiency

Autori: Matteo Zoccolillo, Immacolata Brigida, Federica Barzaghi, Serena Scala, Raisa Jofra Hernández, Luca Basso-Ricci, Mariasilvia Colantuoni, Emanuela Pettinato, Lucia Sergi Sergi, Giulia Milardi, Paola Capasso, Angelo Lombardo, Silvia Gregori, Francesca Sanvito, Francesca Schena, Simone Cesaro, Francesca Conti, Andrea Pession, Fabio Benedetti, Marco Gattorno, Pui Y. Lee, Luigi Naldini, Maria Pia Cica
Pubblicato in: Blood Advances, Numero 5/16, 2021, Pagina/e 3174-3187, ISSN 2473-9529
Editore: The American Society of Hematology
DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003811

Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases

Autori: Francesca Tucci, Samantha Scaramuzza, Alessandro Aiuti, Alessandra Mortellaro
Pubblicato in: Molecular Therapy, Numero 29/2, 2021, Pagina/e 489-504, ISSN 1525-0016
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2020.11.020

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