Development of gene therapy and genome editing strategies to treat adenosine deaminase 2 deficiency

Informazioni relative al progetto

DADA2GT

ID dell’accordo di sovvenzione: 841780

DOI

10.3030/841780

Progetto chiuso

Data della firma CE 11 Aprile 2019

Data di avvio 1 Giugno 2019

Data di completamento 31 Maggio 2021

Finanziato da

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Costo totale

€ 183 473,28

Contributo UE

€ 183 473,28

Coordinato da

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL
Italy

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Pubblicazioni

Peer reviewed articles (2)

Lentiviral correction of enzymatic activity restrains macrophage inflammation in adenosine deaminase 2 deficiency

Autori: Matteo Zoccolillo, Immacolata Brigida, Federica Barzaghi, Serena Scala, Raisa Jofra Hernández, Luca Basso-Ricci, Mariasilvia Colantuoni, Emanuela Pettinato, Lucia Sergi Sergi, Giulia Milardi, Paola Capasso, Angelo Lombardo, Silvia Gregori, Francesca Sanvito, Francesca Schena, Simone Cesaro, Francesca Conti, Andrea Pession, Fabio Benedetti, Marco Gattorno, Pui Y. Lee, Luigi Naldini, Maria Pia Cica
Pubblicato in: Blood Advances, Numero 5/16, 2021, Pagina/e 3174-3187, ISSN 2473-9529
Editore: The American Society of Hematology
DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003811

Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases

Autori: Francesca Tucci, Samantha Scaramuzza, Alessandro Aiuti, Alessandra Mortellaro
Pubblicato in: Molecular Therapy, Numero 29/2, 2021, Pagina/e 489-504, ISSN 1525-0016
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2020.11.020