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Development of gene therapy and genome editing strategies to treat adenosine deaminase 2 deficiency

Publications

Lentiviral correction of enzymatic activity restrains macrophage inflammation in adenosine deaminase 2 deficiency

Auteurs: Matteo Zoccolillo, Immacolata Brigida, Federica Barzaghi, Serena Scala, Raisa Jofra Hernández, Luca Basso-Ricci, Mariasilvia Colantuoni, Emanuela Pettinato, Lucia Sergi Sergi, Giulia Milardi, Paola Capasso, Angelo Lombardo, Silvia Gregori, Francesca Sanvito, Francesca Schena, Simone Cesaro, Francesca Conti, Andrea Pession, Fabio Benedetti, Marco Gattorno, Pui Y. Lee, Luigi Naldini, Maria Pia Cica
Publié dans: Blood Advances, Numéro 5/16, 2021, Page(s) 3174-3187, ISSN 2473-9529
Éditeur: The American Society of Hematology
DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003811

Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases

Auteurs: Francesca Tucci, Samantha Scaramuzza, Alessandro Aiuti, Alessandra Mortellaro
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 29/2, 2021, Page(s) 489-504, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2020.11.020

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