Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Información del proyecto

DITSB

Identificador del acuerdo de subvención: 865797

DOI

10.3030/865797

Fecha de la firma de la CE 24 Marzo 2020

Fecha de inicio 1 Junio 2020

Fecha de finalización 31 Diciembre 2025

Financiado con arreglo a

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coste total

€ 2 000 000,00

Aportación de la UE

€ 2 000 000,00

Coordinado por

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Publicaciones

Peer reviewed articles (8)

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autores: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Publicado en: Stem Cells Transl Med, Edición 1, 2022, ISSN 2157-6564
Editor: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autores: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Publicado en: Blood, Edición continous, 2022, ISSN 0006-4971
Editor: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autores: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Publicado en: Mol Ther., Edición continous, 2021, ISSN 1525-0016
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autores: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Publicado en: Hum Gene Ther., Edición continous, 2021, ISSN 1043-0342
Editor: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autores: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Publicado en: Journal of Clinical Medicine, Edición 1, 2021, ISSN 2077-0383
Editor: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autores: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Publicado en: Bio Protoc., Edición continous, 2021, ISSN 2331-8325
Editor: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autores: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Publicado en: Front Genome Ed., Edición continous, 2021, ISSN 2673-3439
Editor: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autores: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Publicado en: Nat Commun., Edición continous, 2022, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1