Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Información del proyecto

DITSB

Identificador del acuerdo de subvención: 865797

DOI

10.3030/865797

Proyecto cerrado

Fecha de la firma de la CE 24 Marzo 2020

Fecha de inicio 1 Junio 2020

Fecha de finalización 31 Diciembre 2025

Financiado con arreglo a

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coste total

€ 2 000 000,00

Aportación de la UE

€ 2 000 000,00

Coordinado por

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Publicaciones

Peer reviewed articles (14)

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies

Autores: Megane Brusson, Annarita Miccio
Publicado en: médecine/sciences, Edición 41, 2025, Página(s) 33-39, ISSN 0767-0974
Editor: Editions E D K
DOI: 10.1051/medsci/2024191

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autores: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Publicado en: Stem Cells Transl Med, Edición 1, 2022, ISSN 2157-6564
Editor: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Base editing of β ⁰ -thalassemia mutations as a therapeutic strategy for severe β-hemoglobinopathies

Autores: Giulia Hardouin, Pierre Martinucci, Samantha Scaramuzza, Panagiotis Antoniou, Federico Corradi, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Margaux Mombled, Jessika Chermont, Sandra Manceau, Cécile Rouillon, Cécile Masson, Laure Joseph, Isabelle Thuret, Catherine Badens, Sarah Szepetowsky, Eric Allemand, Mario Amendola, Oriana Romano, Giuliana Ferrari, Annarita Miccio
Publicado en: Science Translational Medicine, Edición 17, 2025, ISSN 1946-6234
Editor: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.adt8617

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autores: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Publicado en: Blood, Edición continous, 2022, ISSN 0006-4971
Editor: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autores: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Publicado en: Mol Ther., Edición continous, 2021, ISSN 1525-0016
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Advanced delivery systems for gene editing: A comprehensive review from the GenE-HumDi COST Action Working Group

Autores: Alessia Cavazza, Francisco J. Molina-Estévez, Álvaro Plaza Reyes, Victor Ronco, Asma Naseem, Špela Malenšek, Peter Pečan, Annalisa Santini, Paula Heredia, Araceli Aguilar-González, Houria Boulaiz, Qianqian Ni, Marina Cortijo-Gutierrez, Kristina Pavlovic, Inmaculada Herrera, Berta de la Cerda, Emilio M. Garcia-Tenorio, Eva Richard, Sergio Granados-Principal, Arístides López-Márquez, Marian
Publicado en: Molecular Therapy Nucleic Acids, Edición 36, 2025, Página(s) 102457, ISSN 2162-2531
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102457

Epigenetic Regulation of β-Globin Genes and the Potential to Treat Hemoglobinopathies through Epigenome Editing

Autores: Letizia Fontana, Zoe Alahouzou, Annarita Miccio, Panagiotis Antoniou
Publicado en: Genes, Edición 14, 2025, Página(s) 577, ISSN 2073-4425
Editor: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/genes14030577

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autores: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Publicado en: Hum Gene Ther., Edición continous, 2021, ISSN 1043-0342
Editor: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autores: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Publicado en: Journal of Clinical Medicine, Edición 1, 2021, ISSN 2077-0383
Editor: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autores: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Publicado en: Bio Protoc., Edición continous, 2021, ISSN 2331-8325
Editor: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Multiplex base editing of BCL11A regulatory elements to treat sickle cell disease

Autores: Letizia Fontana, Pierre Martinucci, Simone Amistadi, Tristan Felix, Margaux Mombled, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Anne Chalumeau, Giulia Hardouin, Jeanne Martin, Oriana Romano, Mario Amendola, Panagiotis Antoniou, Annarita Miccio
Publicado en: Cell Reports Medicine, Edición 6, 2025, Página(s) 102376, ISSN 2666-3791
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102376

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autores: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Publicado en: Front Genome Ed., Edición continous, 2021, ISSN 2673-3439
Editor: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Safety and efficacy studies of CRISPR-Cas9 treatment of sickle cell disease highlights disease-specific responses

Autores: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 32, 2025, Página(s) 4337-4352, ISSN 1525-0016
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.015

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autores: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Publicado en: Nat Commun., Edición continous, 2022, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1