Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Informazioni relative al progetto

DITSB

ID dell’accordo di sovvenzione: 865797

DOI

10.3030/865797

Data della firma CE 24 Marzo 2020

Data di avvio 1 Giugno 2020

Data di completamento 31 Dicembre 2025

Finanziato da

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Costo totale

€ 2 000 000,00

Contributo UE

€ 2 000 000,00

Coordinato da

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Pubblicazioni

Peer reviewed articles (8)

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autori: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Pubblicato in: Stem Cells Transl Med, Numero 1, 2022, ISSN 2157-6564
Editore: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autori: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Pubblicato in: Blood, Numero continous, 2022, ISSN 0006-4971
Editore: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autori: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Pubblicato in: Mol Ther., Numero continous, 2021, ISSN 1525-0016
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autori: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Pubblicato in: Hum Gene Ther., Numero continous, 2021, ISSN 1043-0342
Editore: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autori: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Pubblicato in: Journal of Clinical Medicine, Numero 1, 2021, ISSN 2077-0383
Editore: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autori: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Pubblicato in: Bio Protoc., Numero continous, 2021, ISSN 2331-8325
Editore: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autori: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Pubblicato in: Front Genome Ed., Numero continous, 2021, ISSN 2673-3439
Editore: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autori: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Pubblicato in: Nat Commun., Numero continous, 2022, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1