Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Informazioni relative al progetto

DITSB

ID dell’accordo di sovvenzione: 865797

DOI

10.3030/865797

Progetto chiuso

Data della firma CE 24 Marzo 2020

Data di avvio 1 Giugno 2020

Data di completamento 31 Dicembre 2025

Finanziato da

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Costo totale

€ 2 000 000,00

Contributo UE

€ 2 000 000,00

Coordinato da

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Pubblicazioni

Peer reviewed articles (14)

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies

Autori: Megane Brusson, Annarita Miccio
Pubblicato in: médecine/sciences, Numero 41, 2025, Pagina/e 33-39, ISSN 0767-0974
Editore: Editions E D K
DOI: 10.1051/medsci/2024191

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autori: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Pubblicato in: Stem Cells Transl Med, Numero 1, 2022, ISSN 2157-6564
Editore: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Base editing of β ⁰ -thalassemia mutations as a therapeutic strategy for severe β-hemoglobinopathies

Autori: Giulia Hardouin, Pierre Martinucci, Samantha Scaramuzza, Panagiotis Antoniou, Federico Corradi, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Margaux Mombled, Jessika Chermont, Sandra Manceau, Cécile Rouillon, Cécile Masson, Laure Joseph, Isabelle Thuret, Catherine Badens, Sarah Szepetowsky, Eric Allemand, Mario Amendola, Oriana Romano, Giuliana Ferrari, Annarita Miccio
Pubblicato in: Science Translational Medicine, Numero 17, 2025, ISSN 1946-6234
Editore: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.adt8617

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autori: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Pubblicato in: Blood, Numero continous, 2022, ISSN 0006-4971
Editore: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autori: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Pubblicato in: Mol Ther., Numero continous, 2021, ISSN 1525-0016
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Advanced delivery systems for gene editing: A comprehensive review from the GenE-HumDi COST Action Working Group

Autori: Alessia Cavazza, Francisco J. Molina-Estévez, Álvaro Plaza Reyes, Victor Ronco, Asma Naseem, Špela Malenšek, Peter Pečan, Annalisa Santini, Paula Heredia, Araceli Aguilar-González, Houria Boulaiz, Qianqian Ni, Marina Cortijo-Gutierrez, Kristina Pavlovic, Inmaculada Herrera, Berta de la Cerda, Emilio M. Garcia-Tenorio, Eva Richard, Sergio Granados-Principal, Arístides López-Márquez, Marian
Pubblicato in: Molecular Therapy Nucleic Acids, Numero 36, 2025, Pagina/e 102457, ISSN 2162-2531
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102457

Epigenetic Regulation of β-Globin Genes and the Potential to Treat Hemoglobinopathies through Epigenome Editing

Autori: Letizia Fontana, Zoe Alahouzou, Annarita Miccio, Panagiotis Antoniou
Pubblicato in: Genes, Numero 14, 2025, Pagina/e 577, ISSN 2073-4425
Editore: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/genes14030577

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autori: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Pubblicato in: Hum Gene Ther., Numero continous, 2021, ISSN 1043-0342
Editore: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autori: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Pubblicato in: Journal of Clinical Medicine, Numero 1, 2021, ISSN 2077-0383
Editore: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autori: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Pubblicato in: Bio Protoc., Numero continous, 2021, ISSN 2331-8325
Editore: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Multiplex base editing of BCL11A regulatory elements to treat sickle cell disease

Autori: Letizia Fontana, Pierre Martinucci, Simone Amistadi, Tristan Felix, Margaux Mombled, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Anne Chalumeau, Giulia Hardouin, Jeanne Martin, Oriana Romano, Mario Amendola, Panagiotis Antoniou, Annarita Miccio
Pubblicato in: Cell Reports Medicine, Numero 6, 2025, Pagina/e 102376, ISSN 2666-3791
Editore: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102376

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autori: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Pubblicato in: Front Genome Ed., Numero continous, 2021, ISSN 2673-3439
Editore: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Safety and efficacy studies of CRISPR-Cas9 treatment of sickle cell disease highlights disease-specific responses

Autori: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Pubblicato in: Molecular Therapy, Numero 32, 2025, Pagina/e 4337-4352, ISSN 1525-0016
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.015

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autori: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Pubblicato in: Nat Commun., Numero continous, 2022, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1