Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Informations projet

DITSB

N° de convention de subvention: 865797

DOI 10.3030/865797

Date de signature de la CE 24 Mars 2020

Date de début 1 Juin 2020

Date de fin 31 Decembre 2025

Financé au titre de

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coût total € 2 000 000,00

Contribution de l’UE € 2 000 000,00

Coordonné par

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Publications

Articles approuvés par les pairs (8)

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Auteurs: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Publié dans: Stem Cells Transl Med, Numéro 1, 2022, ISSN 2157-6564
Éditeur: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Auteurs: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Publié dans: Blood, Numéro continous, 2022, ISSN 0006-4971
Éditeur: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Auteurs: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Publié dans: Mol Ther., Numéro continous, 2021, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Auteurs: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Publié dans: Hum Gene Ther., Numéro continous, 2021, ISSN 1043-0342
Éditeur: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Auteurs: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Publié dans: Journal of Clinical Medicine, Numéro 1, 2021, ISSN 2077-0383
Éditeur: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Auteurs: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Publié dans: Bio Protoc., Numéro continous, 2021, ISSN 2331-8325
Éditeur: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Auteurs: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Publié dans: Front Genome Ed., Numéro continous, 2021, ISSN 2673-3439
Éditeur: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Auteurs: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Publié dans: Nat Commun., Numéro continous, 2022, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1