Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Informations projet

DITSB

N° de convention de subvention: 865797

DOI

10.3030/865797

Projet clôturé

Date de signature de la CE 24 Mars 2020

Date de début 1 Juin 2020

Date de fin 31 Decembre 2025

Financé au titre de

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coût total

€ 2 000 000,00

Contribution de l’UE

€ 2 000 000,00

Coordonné par

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Publications

Peer reviewed articles (14)

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies

Auteurs: Megane Brusson, Annarita Miccio
Publié dans: médecine/sciences, Numéro 41, 2025, Page(s) 33-39, ISSN 0767-0974
Éditeur: Editions E D K
DOI: 10.1051/medsci/2024191

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Auteurs: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Publié dans: Stem Cells Transl Med, Numéro 1, 2022, ISSN 2157-6564
Éditeur: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Base editing of β ⁰ -thalassemia mutations as a therapeutic strategy for severe β-hemoglobinopathies

Auteurs: Giulia Hardouin, Pierre Martinucci, Samantha Scaramuzza, Panagiotis Antoniou, Federico Corradi, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Margaux Mombled, Jessika Chermont, Sandra Manceau, Cécile Rouillon, Cécile Masson, Laure Joseph, Isabelle Thuret, Catherine Badens, Sarah Szepetowsky, Eric Allemand, Mario Amendola, Oriana Romano, Giuliana Ferrari, Annarita Miccio
Publié dans: Science Translational Medicine, Numéro 17, 2025, ISSN 1946-6234
Éditeur: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.adt8617

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Auteurs: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Publié dans: Blood, Numéro continous, 2022, ISSN 0006-4971
Éditeur: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Auteurs: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Publié dans: Mol Ther., Numéro continous, 2021, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Advanced delivery systems for gene editing: A comprehensive review from the GenE-HumDi COST Action Working Group

Auteurs: Alessia Cavazza, Francisco J. Molina-Estévez, Álvaro Plaza Reyes, Victor Ronco, Asma Naseem, Špela Malenšek, Peter Pečan, Annalisa Santini, Paula Heredia, Araceli Aguilar-González, Houria Boulaiz, Qianqian Ni, Marina Cortijo-Gutierrez, Kristina Pavlovic, Inmaculada Herrera, Berta de la Cerda, Emilio M. Garcia-Tenorio, Eva Richard, Sergio Granados-Principal, Arístides López-Márquez, Marian
Publié dans: Molecular Therapy Nucleic Acids, Numéro 36, 2025, Page(s) 102457, ISSN 2162-2531
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102457

Epigenetic Regulation of β-Globin Genes and the Potential to Treat Hemoglobinopathies through Epigenome Editing

Auteurs: Letizia Fontana, Zoe Alahouzou, Annarita Miccio, Panagiotis Antoniou
Publié dans: Genes, Numéro 14, 2025, Page(s) 577, ISSN 2073-4425
Éditeur: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/genes14030577

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Auteurs: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Publié dans: Hum Gene Ther., Numéro continous, 2021, ISSN 1043-0342
Éditeur: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Auteurs: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Publié dans: Journal of Clinical Medicine, Numéro 1, 2021, ISSN 2077-0383
Éditeur: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Auteurs: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Publié dans: Bio Protoc., Numéro continous, 2021, ISSN 2331-8325
Éditeur: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Multiplex base editing of BCL11A regulatory elements to treat sickle cell disease

Auteurs: Letizia Fontana, Pierre Martinucci, Simone Amistadi, Tristan Felix, Margaux Mombled, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Anne Chalumeau, Giulia Hardouin, Jeanne Martin, Oriana Romano, Mario Amendola, Panagiotis Antoniou, Annarita Miccio
Publié dans: Cell Reports Medicine, Numéro 6, 2025, Page(s) 102376, ISSN 2666-3791
Éditeur: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102376

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Auteurs: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Publié dans: Front Genome Ed., Numéro continous, 2021, ISSN 2673-3439
Éditeur: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Safety and efficacy studies of CRISPR-Cas9 treatment of sickle cell disease highlights disease-specific responses

Auteurs: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 32, 2025, Page(s) 4337-4352, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.015

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Auteurs: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Publié dans: Nat Commun., Numéro continous, 2022, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1