Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Informacje na temat projektu

DITSB

Identyfikator umowy o grant: 865797

DOI

10.3030/865797

Projekt został zamknięty

Data podpisania przez KE 24 Marca 2020

Data rozpoczęcia 1 Czerwca 2020

Data zakończenia 31 Grudnia 2025

Finansowanie w ramach

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Koszt całkowity

€ 2 000 000,00

Wkład UE

€ 2 000 000,00

Koordynowany przez

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.

Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .

Publikacje

Peer reviewed articles (14)

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies

Autorzy: Megane Brusson, Annarita Miccio
Opublikowane w: médecine/sciences, Numer 41, 2025, Strona(/y) 33-39, ISSN 0767-0974
Wydawca: Editions E D K
DOI: 10.1051/medsci/2024191

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autorzy: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Opublikowane w: Stem Cells Transl Med, Numer 1, 2022, ISSN 2157-6564
Wydawca: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Base editing of β ⁰ -thalassemia mutations as a therapeutic strategy for severe β-hemoglobinopathies

Autorzy: Giulia Hardouin, Pierre Martinucci, Samantha Scaramuzza, Panagiotis Antoniou, Federico Corradi, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Margaux Mombled, Jessika Chermont, Sandra Manceau, Cécile Rouillon, Cécile Masson, Laure Joseph, Isabelle Thuret, Catherine Badens, Sarah Szepetowsky, Eric Allemand, Mario Amendola, Oriana Romano, Giuliana Ferrari, Annarita Miccio
Opublikowane w: Science Translational Medicine, Numer 17, 2025, ISSN 1946-6234
Wydawca: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.adt8617

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autorzy: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Opublikowane w: Blood, Numer continous, 2022, ISSN 0006-4971
Wydawca: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autorzy: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Opublikowane w: Mol Ther., Numer continous, 2021, ISSN 1525-0016
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Advanced delivery systems for gene editing: A comprehensive review from the GenE-HumDi COST Action Working Group

Autorzy: Alessia Cavazza, Francisco J. Molina-Estévez, Álvaro Plaza Reyes, Victor Ronco, Asma Naseem, Špela Malenšek, Peter Pečan, Annalisa Santini, Paula Heredia, Araceli Aguilar-González, Houria Boulaiz, Qianqian Ni, Marina Cortijo-Gutierrez, Kristina Pavlovic, Inmaculada Herrera, Berta de la Cerda, Emilio M. Garcia-Tenorio, Eva Richard, Sergio Granados-Principal, Arístides López-Márquez, Marian
Opublikowane w: Molecular Therapy Nucleic Acids, Numer 36, 2025, Strona(/y) 102457, ISSN 2162-2531
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102457

Epigenetic Regulation of β-Globin Genes and the Potential to Treat Hemoglobinopathies through Epigenome Editing

Autorzy: Letizia Fontana, Zoe Alahouzou, Annarita Miccio, Panagiotis Antoniou
Opublikowane w: Genes, Numer 14, 2025, Strona(/y) 577, ISSN 2073-4425
Wydawca: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/genes14030577

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autorzy: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Opublikowane w: Hum Gene Ther., Numer continous, 2021, ISSN 1043-0342
Wydawca: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autorzy: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Opublikowane w: Journal of Clinical Medicine, Numer 1, 2021, ISSN 2077-0383
Wydawca: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autorzy: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Opublikowane w: Bio Protoc., Numer continous, 2021, ISSN 2331-8325
Wydawca: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Multiplex base editing of BCL11A regulatory elements to treat sickle cell disease

Autorzy: Letizia Fontana, Pierre Martinucci, Simone Amistadi, Tristan Felix, Margaux Mombled, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Anne Chalumeau, Giulia Hardouin, Jeanne Martin, Oriana Romano, Mario Amendola, Panagiotis Antoniou, Annarita Miccio
Opublikowane w: Cell Reports Medicine, Numer 6, 2025, Strona(/y) 102376, ISSN 2666-3791
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102376

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autorzy: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Opublikowane w: Front Genome Ed., Numer continous, 2021, ISSN 2673-3439
Wydawca: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Safety and efficacy studies of CRISPR-Cas9 treatment of sickle cell disease highlights disease-specific responses

Autorzy: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Opublikowane w: Molecular Therapy, Numer 32, 2025, Strona(/y) 4337-4352, ISSN 1525-0016
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.015

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autorzy: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Opublikowane w: Nat Commun., Numer continous, 2022, ISSN 2041-1723
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1