Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Informacje na temat projektu

DITSB

Identyfikator umowy o grant: 865797

DOI

10.3030/865797

Data podpisania przez KE 24 Marca 2020

Data rozpoczęcia 1 Czerwca 2020

Data zakończenia 31 Grudnia 2025

Finansowanie w ramach

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Koszt całkowity

€ 2 000 000,00

Wkład UE

€ 2 000 000,00

Koordynowany przez

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.

Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .

Publikacje

Peer reviewed articles (8)

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autorzy: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Opublikowane w: Stem Cells Transl Med, Numer 1, 2022, ISSN 2157-6564
Wydawca: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autorzy: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Opublikowane w: Blood, Numer continous, 2022, ISSN 0006-4971
Wydawca: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autorzy: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Opublikowane w: Mol Ther., Numer continous, 2021, ISSN 1525-0016
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autorzy: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Opublikowane w: Hum Gene Ther., Numer continous, 2021, ISSN 1043-0342
Wydawca: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autorzy: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Opublikowane w: Journal of Clinical Medicine, Numer 1, 2021, ISSN 2077-0383
Wydawca: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autorzy: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Opublikowane w: Bio Protoc., Numer continous, 2021, ISSN 2331-8325
Wydawca: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autorzy: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Opublikowane w: Front Genome Ed., Numer continous, 2021, ISSN 2673-3439
Wydawca: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autorzy: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Opublikowane w: Nat Commun., Numer continous, 2022, ISSN 2041-1723
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1