Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Projektinformationen

DITSB

ID Finanzhilfevereinbarung: 865797

DOI

10.3030/865797

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 24 März 2020

Startdatum 1 Juni 2020

Enddatum 31 Dezember 2025

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Gesamtkosten

€ 2 000 000,00

EU-Beitrag

€ 2 000 000,00

Koordiniert durch

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (14)

Une approche CRISPR/Cas pour traiter les β-hémoglobinopathies

Autoren: Megane Brusson, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: médecine/sciences, Ausgabe 41, 2025, Seite(n) 33-39, ISSN 0767-0974
Herausgeber: Editions E D K
DOI: 10.1051/medsci/2024191

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autoren: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Stem Cells Transl Med, Ausgabe 1, 2022, ISSN 2157-6564
Herausgeber: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Base editing of β ⁰ -thalassemia mutations as a therapeutic strategy for severe β-hemoglobinopathies

Autoren: Giulia Hardouin, Pierre Martinucci, Samantha Scaramuzza, Panagiotis Antoniou, Federico Corradi, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Margaux Mombled, Jessika Chermont, Sandra Manceau, Cécile Rouillon, Cécile Masson, Laure Joseph, Isabelle Thuret, Catherine Badens, Sarah Szepetowsky, Eric Allemand, Mario Amendola, Oriana Romano, Giuliana Ferrari, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Science Translational Medicine, Ausgabe 17, 2025, ISSN 1946-6234
Herausgeber: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.adt8617

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autoren: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Veröffentlicht in: Blood, Ausgabe continous, 2022, ISSN 0006-4971
Herausgeber: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autoren: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Veröffentlicht in: Mol Ther., Ausgabe continous, 2021, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Advanced delivery systems for gene editing: A comprehensive review from the GenE-HumDi COST Action Working Group

Autoren: Alessia Cavazza, Francisco J. Molina-Estévez, Álvaro Plaza Reyes, Victor Ronco, Asma Naseem, Špela Malenšek, Peter Pečan, Annalisa Santini, Paula Heredia, Araceli Aguilar-González, Houria Boulaiz, Qianqian Ni, Marina Cortijo-Gutierrez, Kristina Pavlovic, Inmaculada Herrera, Berta de la Cerda, Emilio M. Garcia-Tenorio, Eva Richard, Sergio Granados-Principal, Arístides López-Márquez, Marian
Veröffentlicht in: Molecular Therapy Nucleic Acids, Ausgabe 36, 2025, Seite(n) 102457, ISSN 2162-2531
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102457

Epigenetic Regulation of β-Globin Genes and the Potential to Treat Hemoglobinopathies through Epigenome Editing

Autoren: Letizia Fontana, Zoe Alahouzou, Annarita Miccio, Panagiotis Antoniou
Veröffentlicht in: Genes, Ausgabe 14, 2025, Seite(n) 577, ISSN 2073-4425
Herausgeber: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/genes14030577

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autoren: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Veröffentlicht in: Hum Gene Ther., Ausgabe continous, 2021, ISSN 1043-0342
Herausgeber: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autoren: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Journal of Clinical Medicine, Ausgabe 1, 2021, ISSN 2077-0383
Herausgeber: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autoren: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Veröffentlicht in: Bio Protoc., Ausgabe continous, 2021, ISSN 2331-8325
Herausgeber: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Multiplex base editing of BCL11A regulatory elements to treat sickle cell disease

Autoren: Letizia Fontana, Pierre Martinucci, Simone Amistadi, Tristan Felix, Margaux Mombled, Alexandra Tachtsidi, Guillaume Corre, Anne Chalumeau, Giulia Hardouin, Jeanne Martin, Oriana Romano, Mario Amendola, Panagiotis Antoniou, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Cell Reports Medicine, Ausgabe 6, 2025, Seite(n) 102376, ISSN 2666-3791
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102376

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autoren: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Veröffentlicht in: Front Genome Ed., Ausgabe continous, 2021, ISSN 2673-3439
Herausgeber: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Safety and efficacy studies of CRISPR-Cas9 treatment of sickle cell disease highlights disease-specific responses

Autoren: Giacomo Frati, Megane Brusson, Gilles Sartre, Bochra Mlayah, Tristan Felix, Anne Chalumeau, Panagiotis Antoniou, Giulia Hardouin, Jean-Paul Concordet, Oriana Romano, Giandomenico Turchiano, Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 32, 2025, Seite(n) 4337-4352, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.015

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autoren: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Veröffentlicht in: Nat Commun., Ausgabe continous, 2022, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1