Development of Innovative Therapeutic Strategies for beta-hemoglobinopathies

Projektinformationen

DITSB

ID Finanzhilfevereinbarung: 865797

DOI

10.3030/865797

EK-Unterschriftsdatum 24 März 2020

Startdatum 1 Juni 2020

Enddatum 31 Dezember 2025

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Gesamtkosten

€ 2 000 000,00

EU-Beitrag

€ 2 000 000,00

Koordiniert durch

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (8)

CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy

Autoren: Mario Amendola; Mégane Brusson; Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Stem Cells Transl Med, Ausgabe 1, 2022, ISSN 2157-6564
Herausgeber: AlphaMed Press
DOI: 10.1093/stcltm/szac064

Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) β-thalassemia mutation

Autoren: Hardouin G, Antoniou P, Martinucci P, Felix T, Manceau S, Joseph L, Masson C, Scaramuzza S, Ferrari G, Cavazzana M, Miccio A
Veröffentlicht in: Blood, Ausgabe continous, 2022, ISSN 0006-4971
Herausgeber: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2022016629

Novel genome-editing-based approaches to treat motor neuron diseases: Promises and challenges.

Autoren: Miccio A*, Antoniou P, Ciura S, Kabashi E.*
Veröffentlicht in: Mol Ther., Ausgabe continous, 2021, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.04.003

Recent progress in genome editing for gene therapy applications: the French perspective

Autoren: Amendola M, Bedel A, Buj Bello A, Carrara M, Concordet JP, Frati G, Gilot D, Giovannangeli C, Guttierrez A, Laurent M, Miccio A, Moreau-Gaudry F, Sourd C, Valton J, Verhoeyen E.
Veröffentlicht in: Hum Gene Ther., Ausgabe continous, 2021, ISSN 1043-0342
Herausgeber: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2021.191

Genome Editing for β-Hemoglobinopathies: Advances and Challenges.

Autoren: Giacomo Frati; Annarita Miccio
Veröffentlicht in: Journal of Clinical Medicine, Ausgabe 1, 2021, ISSN 2077-0383
Herausgeber: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/jcm10030482

Analysis of Globin Chains from Human Erythroid Cells.

Autoren: Chalumeau A, Frati G, Magrin E, Miccio A
Veröffentlicht in: Bio Protoc., Ausgabe continous, 2021, ISSN 2331-8325
Herausgeber: Bio Protoc.
DOI: 10.21769/bioprotoc.3899

Base editing strategies to hematological genetic disorders.

Autoren: Antoniou P, Miccio A * Brusson M *.
Veröffentlicht in: Front Genome Ed., Ausgabe continous, 2021, ISSN 2673-3439
Herausgeber: Frontiers
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618406

Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression

Autoren: Antoniou P, Hardouin G, Martinucci P, Frati G, Felix T, Chalumeau A, Fontana L, Martin J, Masson C, Brusson M, Maule G, Rosello M, Giovannangeli C, Abramowski V, de Villartay JP, Concordet JP, Del Bene F, El Nemer W, Amendola M, Cavazzana M, Cereseto A, Romano O, Miccio A.
Veröffentlicht in: Nat Commun., Ausgabe continous, 2022, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-34493-1