Projektbeschreibung
Ernährungsmanagement bei der myotonen Dystrophie Typ 1
Bei der myotonen Dystrophie Typ 1 handelt es sich um eine seltene multisystemische neuromuskuläre Krankheit, für die es keine Heilungs- oder Behandlungsmöglichkeiten gibt. Ein diätetischer Behandlungsansatz mit Lebensmitteln für besondere medizinische Zwecke könnte eine einzigartige Option für Menschen mit seltenen Krankheiten darstellen. MYODM ist eine einzigartige Formulierung von Koffein und Theobromin, die speziell für die ernährungsphysiologische Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 entwickelt wurde. Das Dilemma von MYODM als Nahrungsergänzungsmittel ist jedoch, dass die wissenschaftliche Gemeinschaft dieser Erkrankung die Daten der Menschen benötigt, um die Verwendung des Nahrungsmittels belegen zu können. Das EU-finanzierte Projekt MYODM-FSMP wird durch eine klinische Pilotstudie den Nachweis erbringen, dass MYODM einen einzigartigen Ansatz für die Verbesserung der Lebensqualität von Betroffenen darstellt.
Ziel
Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is the most common and multisystemic neuromuscular rare disease affecting 1 million people worldwide, 100,000 EU citizens, who still have no cure or treatment available.
In the light of the ´Leave No-one Behind´ commitment behind Sustainable Development Goals and particularly, the dietary management approach may provide a unique option for rare disease patients through Foods for special medical purposes (FSMP), foods (not drugs) intended for the dietary management of individuals who suffer from certain diseases. The main goal of the present project is to compile in human evidences that MYODM’s food for special medical purposes is a unique approach to improve DM1 patients’ Quality of Life through a pilot clinical trial for foods and supplements sponsored by Myogem and leaded by Dr. Adolfo López de Munain, a worldwide neurologist specialized in DM1.
MYOGEM is the current licensee of the patents WO2016075288 A1 and WO2016075285 A1, which disclosed the effects of some methylxanthines on DM1. Owning the Intellectual Property Rights over the present solution is one of the main competitive advantages of MYOGEM. MYOGEM is the first and unique company worldwide who launched a food supplement for a rare disease in May 2017. However, as food supplement MYODM faces the problem that DM1 community, either neurologists and patient associations, claim for in human data in order to broadly prescribe and consume the product. To overcome this barrier, and gain market confidence, MYOGEM aims to perform a Feasibility pilot clinical trial to demonstrate MYODM’s effect on a small cohort of 10-15 DM1 patients in order to commercially upgrade our current product “food supplement” to “food for special medical purpose”, from now on referred as MYODM-FSMP, that will reach the market in less than one year after the present project ends.
By launching the new MYODM-FSMP product, a 5.5 M€ SOM is expected in 5 years after the project. Two SoE have been awarded.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Finanzierungsplan
SME-1 - SME instrument phase 1Koordinator
08100 Mollet Del Valles
Spanien
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).