Opis projektu
Żywienie w przebiegu dystrofii miotonicznej typu 1
Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) jest rzadką wieloukładową chorobą nerwowo-mięśniową. Obecnie nie istnieją żadne leki ani sposoby leczenia tego zaburzenia. Odpowiednie żywienie przy pomocy żywności specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) może stanowić ważny element leczenia pacjentów cierpiących na rzadkie schorzenia. MYODM to unikalny preparat zawierający kofeinę i teobrominę, przeznaczony do leczenia dystrofii miotonicznej typu 1 drogą pokarmową. Stosowanie MYODM jako suplementu diety w leczeniu DM1 wymaga jednak danych pozwalających na uzasadnienie potrzeby stosowania tego produktu spożywczego przez pacjentów. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu MYODM-FSMP zamierza przeprowadzić pilotażowe interwencyjne badanie kliniczne, aby zebrać dane potwierdzające działanie preparatu MYODM oraz jego skuteczność w poprawianiu jakości życia pacjentów cierpiących na dystrofię miotoniczną typu 1.
Cel
Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is the most common and multisystemic neuromuscular rare disease affecting 1 million people worldwide, 100,000 EU citizens, who still have no cure or treatment available.
In the light of the ´Leave No-one Behind´ commitment behind Sustainable Development Goals and particularly, the dietary management approach may provide a unique option for rare disease patients through Foods for special medical purposes (FSMP), foods (not drugs) intended for the dietary management of individuals who suffer from certain diseases. The main goal of the present project is to compile in human evidences that MYODM’s food for special medical purposes is a unique approach to improve DM1 patients’ Quality of Life through a pilot clinical trial for foods and supplements sponsored by Myogem and leaded by Dr. Adolfo López de Munain, a worldwide neurologist specialized in DM1.
MYOGEM is the current licensee of the patents WO2016075288 A1 and WO2016075285 A1, which disclosed the effects of some methylxanthines on DM1. Owning the Intellectual Property Rights over the present solution is one of the main competitive advantages of MYOGEM. MYOGEM is the first and unique company worldwide who launched a food supplement for a rare disease in May 2017. However, as food supplement MYODM faces the problem that DM1 community, either neurologists and patient associations, claim for in human data in order to broadly prescribe and consume the product. To overcome this barrier, and gain market confidence, MYOGEM aims to perform a Feasibility pilot clinical trial to demonstrate MYODM’s effect on a small cohort of 10-15 DM1 patients in order to commercially upgrade our current product “food supplement” to “food for special medical purpose”, from now on referred as MYODM-FSMP, that will reach the market in less than one year after the present project ends.
By launching the new MYODM-FSMP product, a 5.5 M€ SOM is expected in 5 years after the project. Two SoE have been awarded.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SMEInst-2018-2020-1
System finansowania
SME-1 - SME instrument phase 1Koordynator
08100 Mollet Del Valles
Hiszpania
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.