Projektbeschreibung
Zwei tödliche neurodegenerative Erkrankungen mit nur einem Impfstoff verhindern
Neurodegenerative Erkrankungen zeichnen sich durch einen fortschreitenden Verfall der Strukturen und Funktionen des Nervensystems aus. Häufig führen sie zu einem schweren und verheerenden Verlust der motorischen, kognitiven und sozialen Fähigkeiten. Beispiele für diese Erkrankungen sind Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Frontotemporale Demenz (FTD). Für ALS, eine Motoneuronenerkrankung, die willkürliche Bewegungen beeinträchtigt, gibt es keine Heilung und aktuell auch keine wirksame Therapie. Während die Krankheit fortschreitet, verlieren die Betroffenen zunehmend die Fähigkeit zu sprechen, zu essen, sich zu bewegen und sogar zu atmen. FTD ist eine Gruppe seltener Hirnerkrankungen, welche die Persönlichkeit, das Verhalten und die Sprache beeinflussen. Ein geringer Teil von ALS- und FTD-Fällen haben einen gemeinsamen Gendefekt. Daher wurde im Rahmen des EU-finanzierten Projekts DPR-VAX ein Impfstoff entwickelt, der auf diese fehlerhaften Proteine abzielt. Das Projektteam erhebt aktuell Daten, um die schnelle Markteinführung des Impfstoffs zu ermöglichen, der Leben retten und die Kosten des Gesundheitswesens erheblich senken könnte.
Ziel
Neurodegenerative diseases are triggered by protein aggregation in the CNS, but developing therapies has been challenging. Since key disease mechanisms change during disease progression, halting further neuron loss has not been achieved and may not even improve the symptoms and survival. Causal therapy is most realistic for monogenic disease variants.
About 10% of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD) cases are caused by repeat expansion in the C9orf72 gene. We have shown that the expanded repeat is translated into multiple aggregating dipeptide repeat (DPR) proteins. Poly-GA, the most abundant DPR species, is a key driver of downstream pathology. A poly-GA vaccine reduces aggregates and almost completely prevents motor deficits in our mouse model. With additional validation and safety experiment we will generate a pharma-ready data package for rapid preclinical and clinical devel-opment of the vaccine as first-in-class drug for prevention of ALS and FTD in C9orf72 carriers.
The parallel development of suitable biomarkers to show clearance of DPR aggregates in vivo will greatly accelerate clinical trials. Thus, we will optimize our published immunoassays to allow more sensitive detection of DPRs in patient CSF. Moreover, we will develop our patented DPR monoclonal antibodies into a PET tracer.
The solid data package is complemented by internal and external expertise in business development and regulatory affairs to shape an attractive business proposition and create value. ERC-PoC funding will allow us to present the opportunity to potential partners in large pharmaceutical companies and reputable venture capitalists for licensing or spin-off generation. Another proven strategy in the rare disease space would be collaboration with patient organizations to fund initial clinical trials. Preventing fatal ALS and FTD using vaccination in C9orf72 mutation carriers would be cost-effective for society and a blessing for affected families.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittel Impfstoff
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Demenz
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pathologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie amyotrophe Lateralsklerose
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2019-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
53127 BONN
Deutschland
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.