Descrizione del progetto
Un occhio vigile agli anticorpi correlati alle malattie rare potrebbe rivoluzionare la terapia
Le malattie neurodegenerative sono una grande famiglia di disturbi caratterizzati dalla degenerazione progressiva della struttura e della funzione del sistema nervoso. Se da un lato sono stati compiuti grandi passi avanti nella comprensione delle cause e della progressione di molte di queste malattie, il trattamento e, in definitiva, la prevenzione restano ancora obiettivi impegnativi. Gli anticorpi di derivazione umana che possono riconoscere le minacce con elevata specificità e impiantare una difesa con minimi effetti collaterali sono molto promettenti, ma il loro potenziale per combattere i processi neurodegenerativi delle malattie è per lo più inespresso. L’azienda svizzera di biotecnologie Mabylon ha sviluppato potenti tecnologie per lo screening di alcuni dei più rari anticorpi. Con il progetto HominAb, finanziato dall’UE, gli scienziati stanno gettando le basi per la commercializzazione della loro piattaforma di screening, che si rivolge a malattie quali la sclerosi laterale amiotrofica e la demenza frontotemporale.
Obiettivo
Neurodegenerative diseases are one of the disease fields with the highest unmet need. Decades of research have been invested in finding cures, however almost none have been successful. Antibodies have great therapeutic potential to treat these diseases as they are broadly applicable to specifically target different aspects of disease-causing processes. However, most of current non-human antibodies are limited by side-effects and a lack of specificity. Human-derived antibodies, derived from human blood samples, provide a solution for these limitations. They are naturally designed by the human immune system to fight toxic moieties with higher efficacy and specificity and are expected to have lower side-effects when compared to antibodies of non-human origin. However a large amount of blood samples is required to identify the rarest and most specific antibodies.
Mabylon is a biotechnology company that capitalizes on the human body’s own protective capability to generate antibodies against human disease. Mabylon’s unique screening platform allows identification of a “needle in the haystack” and develop fully human antibodies for diseases with high unmet medical need in the field of allergies and neurodegenerative diseases. Mabylon is currently developing several antibodies including an antibody for TDP-43, a toxic protein associated with diseases progression in ALS and FTD. ALS as a potential initial market could generate €110M in licensing revenue in 2021-2025 and €170M in royalties (5%) from 2026-2030. In addition, platform expansion towards other indications addresses a total neurodegenerative drug market worth €40B by 2022.
In the HominAb project, we will investigate our market positioning, the commercial landscape, preclinical development and licensing strategy in order to enable successful commercial maturation of our platform for neurodegenerative diseases.
Campo scientifico
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