Accelerating Research & Development for Advanced Therapies

Información del proyecto

ARDAT

Identificador del acuerdo de subvención: 945473

DOI 10.3030/945473

Fecha de la firma de la CE 11 Noviembre 2020

Fecha de inicio 1 Noviembre 2020

Fecha de finalización 31 Octubre 2025

Financiado con arreglo a

• SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being

Coste total € 25 500 169,75

Aportación de la UE € 11 772 999,75

Coordinado por

THE UNIVERSITY OF SHEFFIELD
United Kingdom

Descripción del proyecto

Mejorar la eficacia del vector de virus adenoasociados en la terapia génica

Los virus adenoasociados (VAA) son un tipo de virus no encapsulado que pueden modificarse para administrar ADN de interés a células objetivo con fines terapéuticos. Sin embargo, la inmunidad preexistente convierte los vectores de VAA en una opción ineficaz, dado que el hospedador los elimina. El proyecto ARDAT, financiado con fondos europeos, reúne a expertos del ámbito de la terapia génica para colmar las brechas del conocimiento relativas a la inmunogenicidad de los vectores de VAA en aplicaciones de terapia génica. Además, los socios estudiarán el metabolismo de los vectores de VAA para terapia génica, su tasa de degradación y su capacidad para perdurar en su forma episomal. La visión a largo plazo de ARDAT consiste en mejorar la eficacia de los vectores de VAA en los ensayos de terapia génica.

Objetivo

Major current hurdles for wide clinical use of AAV vectors are attributable primarily to: (i) host elimination by both immune and non-immune sequestering mechanisms such neutralization by host antibody responses critically limits the possibility of repeated AAV delivery; (ii) AAVs are prevalent in the environment and hence a large proportion of the population carry AAV antibodies (up to 80%) this pre-existing immunity renders AAV unable to infect target cells forcing substantial patient cohorts to be excluded from clinical trials.
The current proposal is founded on compelling track record in the field and brings together a best-with-best multidisciplinary team of international leading academic and EFPIA partners with complimentary expertise in gene therapy, immunology, chemistry, engineering, biotechnology, drug safety, viral vector production, regulatory and clinical trials. The overall goal is to analyse the currently available clinical data and then design preclinical and clinical studies to fill the knowledge gaps in advanced therapies development. Our main aims are to: 1) Develop improved model systems for predicting product immunogenicity in humans. This will be achieved by generating human and NHP 3D hepatic models; 2) Enhance our understanding of gene/cell therapy drug metabolism inside a host of cell types. The plan is to define metabolism of the therapeutic vector genome in different cell types to understand whether rates of degradation, episomal maintenance, or integration, and metabolic stress induced by AAV vector transgene expression vary from cell to cell. We will then adopt strategies to mitigate the loss of vector genomes and improve persistence; 3) Use diverse clinical expertise to establish the clinical factors around pre-existing immunity limiting patient access to advanced therapies therapy; 4) Engage regulators to ensure that the concepts and the data generated through this IMI programme will fill the gaps and support furture trials.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.

• ciencias médicas y de la salud › medicina básica › inmunología
• ciencias naturales › ciencias biológicas › genética › genoma

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Palabras clave

• gene therapy
• cell therapy
• rare disease

Programa(s)

• H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme
• H2020-EU.3.1.7. - Innovative Medicines Initiative 2 (IMI2)

Tema(s)

• IMI2-2019-18-05 - Accelerating research & innovation for advanced therapy medicinal products

Convocatoria de propuestas

H2020-JTI-IMI2-2019-18-two-stage

Régimen de financiación

RIA - Research and Innovation action

Coordinador

THE UNIVERSITY OF SHEFFIELD

• Aportación neta de la UEn: € 2 820 538,50
• Dirección: FIRTH COURT WESTERN BANK ; S10 2TN Sheffield ; Reino Unido
• Región: Yorkshire and the Humber › South Yorkshire › Sheffield
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 3 590 538,50

Participantes (31)

ASPHALION SL

España

• Aportación neta de la UEn: € 352 500,00
• Dirección: CALLE TARRAGONA, NUMEROS 151-157, PLANTA 10, BLOQU ; 08014 Barcelona
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Región
  Este › Cataluña › Barcelona
• Región: Este › Cataluña › Barcelona
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 352 500,00

COMMISSARIAT A L ENERGIE ATOMIQUE ET AUX ENERGIES ALTERNATIVES

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 436 050,00
• Dirección: RUE LEBLANC 25 ; 75015 PARIS 15
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 436 050,00

CENTRO DE NEUROCIENCIAS E BIOLOGIACELULAR ASSOCIACAO

Portugal

• Aportación neta de la UEn: € 630 000,00
• Dirección: UNIVERSIDADE DE COIMBRA LARGO MARQUES DE POMBAL ; 3004 517 Coimbra
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 630 000,00

ASSOCIATION GENETHON

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 311 250,00
• Dirección: RUE DE L INTERNATIONALE 1 BIS ; 91002 Evry
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 311 250,00

GENOSAFE SAS

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 299 657,50
• Dirección: RUE DE L'INTERNATIONALE 1 ; 91000 EVRY
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Región
  Ile-de-France › Ile-de-France › Essonne
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Essonne
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 299 657,50

INSTITUTO DE BIOLOGIA EXPERIMENTAL E TECNOLOGICA

Portugal

• Aportación neta de la UEn: € 400 000,00
• Dirección: AVENIDA DA REPUBLICA QUINTA DO MARQUES ; 2781-901 Oeiras
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Tipo de actividad
  Research Organisations
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 400 000,00

INSTITUT DU CERVEAU ET DE LA MOELLE EPINIERE

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 250 000,00
• Dirección: BOULEVARD DE L'HOPITAL 47 ; 75013 Paris
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 250 000,00

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 298 517,50
• Dirección: RUE DE TOLBIAC 101 ; 75654 Paris
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Paris
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 298 517,50

LUNDS UNIVERSITET

Suecia

• Aportación neta de la UEn: € 175 625,00
• Dirección: Paradisgatan 5c ; 22100 Lund
• Región: Södra Sverige › Sydsverige › Skåne län
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 175 625,00

MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 177 718,75
• Dirección: Carl-Neuberg-Strasse 1 ; 30625 Hannover
• Región: Niedersachsen › Hannover › Region Hannover
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 177 718,75

MIMETAS BV

Países Bajos

• Aportación neta de la UEn: € 318 420,00
• Dirección: DE LIMES 7 ; 2342 DH Oegstgeest
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Tipo de actividad
  Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 318 420,00

PHARMACOIDEA FEJLESZTO ES SZOLGALTATO KFT

Hungría

• Aportación neta de la UEn: € 502 090,00
• Dirección: DERKOVITS FASOR 7-11 ; 6726 Szeged
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Región
  Alföld és Észak › Dél-Alföld › Csongrád
• Región: Alföld és Észak › Dél-Alföld › Csongrád
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 502 090,00

SYNVACCINE LTD

Israel

• Aportación neta de la UEn: € 229 000,00
• Dirección: HABARZEL ST 27 ; 6971039 Tel Aviv
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Tipo de actividad
  Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 229 000,00

TAKIS SRL

Italia

• Aportación neta de la UEn: € 225 062,50
• Dirección: VIA DI CASTEL ROMANO 100 ; 00128 Roma
• Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí:
  Región
  Centro (IT) › Lazio › Roma
• Región: Centro (IT) › Lazio › Roma
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 225 062,50

THE CHANCELLOR MASTERS AND SCHOLARS OF THE UNIVERSITY OF CAMBRIDGE

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 324 740,00
• Dirección: TRINITY LANE THE OLD SCHOOLS ; CB2 1TN Cambridge
• Región: East of England › East Anglia › Cambridgeshire CC
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 324 740,00

THE ROSALIND FRANKLIN INSTITUTE

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 412 930,00
• Dirección: ROSALIND FRANKLIN INSTITUTE BUILDING R113 RUTHERFORD APPLETON LABORATORY HAEWELL CAMPUS ; OX11 0QX Didcot
• Región: South East (England) › Berkshire, Buckinghamshire and Oxfordshire › Oxfordshire
• Tipo de actividad: Research Organisations
• Coste total: € 412 930,00

THE UNIVERSITY OF LIVERPOOL

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 1 062 500,00
• Dirección: BROWNLOW HILL 765 FOUNDATION BUILDING ; L69 7ZX Liverpool
• Región: North West (England) › Merseyside › Liverpool
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 1 462 500,00

UNIVERSITATSKLINIKUM HEIDELBERG

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 300 000,00
• Dirección: IM NEUENHEIMER FELD 672 ; 69120 Heidelberg
• Región: Baden-Württemberg › Karlsruhe › Heidelberg, Stadtkreis
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 300 000,00

UNIVERSITY COLLEGE LONDON

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 972 521,25
• Dirección: GOWER STREET ; WC1E 6BT London
• Región: London › Inner London — West › Camden and City of London
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 972 521,25

ITA-SUOMEN YLIOPISTO

Finlandia

• Aportación neta de la UEn: € 471 250,00
• Dirección: YLIOPISTONRANTA 8 ; 70211 KUOPIO
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 471 250,00

THE CHANCELLOR, MASTERS AND SCHOLARS OF THE UNIVERSITY OF OXFORD

Reino Unido

• Aportación neta de la UEn: € 626 878,75
• Dirección: WELLINGTON SQUARE UNIVERSITY OFFICES ; OX1 2JD Oxford
• Región: South East (England) › Berkshire, Buckinghamshire and Oxfordshire › Oxfordshire
• Tipo de actividad: Higher or Secondary Education Establishments
• Coste total: € 626 878,75

BAYER AKTIENGESELLSCHAFT

Alemania

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: KAISER-WILHELM-ALLEE 1 ; 51373 Leverkusen
• Región: Nordrhein-Westfalen › Köln › Leverkusen, Kreisfreie Stadt
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 795 600,00

JANSSEN PHARMACEUTICA NV

Bélgica

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: TURNHOUTSEWEG 30 ; 2340 Beerse
• Región: Vlaams Gewest › Prov. Antwerpen › Arr. Turnhout
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 1 100 000,00

NOVARTIS PHARMA AG

Suiza

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: LICHTSTRASSE 35 ; 4056 Basel
• Región: Schweiz/Suisse/Svizzera › Nordwestschweiz › Basel-Stadt
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 500 000,00

NOVO NORDISK A/S

Dinamarca

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: NOVO ALLE 1 ; 2880 Bagsvaerd
• Región: Danmark › Hovedstaden › Københavns omegn
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 1 370 312,00

SANOFI-AVENTIS RECHERCHE & DEVELOPPEMENT

Francia

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: 82 AVENUE RASPAIL ; 94250 Gentilly
• Región: Ile-de-France › Ile-de-France › Val-de-Marne
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 1 000 000,00

SPARK THERAPEUTICS, INC

Estados Unidos

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: 251 LITTLE FALLS DRIVE ; 19808 Wilmington
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 204 000,00

TAKEDA PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL AG

Suiza

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: THURGAUERSTRASSE 130 ; 8152 Glattpark
• Región: Schweiz/Suisse/Svizzera › Zürich › Zürich
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 503 000,00

VISCOFAN SA

España

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: CALLE BERROAS 15 4 PLANTA ; 31192 Aranguren
• Región: Noreste › Comunidad Foral de Navarra › Navarra
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 1 007 500,00

ASTELLAS PHARMA EUROPE BV

Países Bajos

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: SYLVIUSWEG 84 ; 2333 BE Leiden
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 1 249 980,00

BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY CORP

Estados Unidos

• Aportación neta de la UEn: € 0,00
• Dirección: PARK AVENUE 345 ; 10154 New York
• Tipo de actividad: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coste total: € 133 749,00