Opis projektu
Poprawa skuteczności wektora AAV w terapii genowej
Wirus związany z adenowirusami (ang. adeno-associated virus, AAV) to nieposiadający otoczki wirus, którego można zmodyfikować tak, by dostarczał konkretne DNA do komórek docelowych w ramach terapii genowej. Jednak istniejące mechanizmy odpornościowe usuwają z organizmu gospodarza dostarczone tam wektory AAV, czyniąc je nieskutecznymi. W ramach finansowanego ze środków UE projektu ARDAT swoje siły połączą eksperci z dziedziny terapii genowej, aby uzupełnić luki w wiedzy na temat immunogenności wektorów AAV w terapii genowej. Ponadto partnerzy projektu zbadają metabolizm wektorów AAV wykorzystywanych w terapii genowej, tempo ich rozkładu, a także zdolność do przetrwania w postaci episomalnej. Długoterminowym celem projektu ARDAT jest zwiększenie skuteczności wektorów AAV w badaniach klinicznych nad terapią genową.
Cel
Major current hurdles for wide clinical use of AAV vectors are attributable primarily to: (i) host elimination by both immune and non-immune sequestering mechanisms such neutralization by host antibody responses critically limits the possibility of repeated AAV delivery; (ii) AAVs are prevalent in the environment and hence a large proportion of the population carry AAV antibodies (up to 80%) this pre-existing immunity renders AAV unable to infect target cells forcing substantial patient cohorts to be excluded from clinical trials.
The current proposal is founded on compelling track record in the field and brings together a best-with-best multidisciplinary team of international leading academic and EFPIA partners with complimentary expertise in gene therapy, immunology, chemistry, engineering, biotechnology, drug safety, viral vector production, regulatory and clinical trials. The overall goal is to analyse the currently available clinical data and then design preclinical and clinical studies to fill the knowledge gaps in advanced therapies development. Our main aims are to: 1) Develop improved model systems for predicting product immunogenicity in humans. This will be achieved by generating human and NHP 3D hepatic models; 2) Enhance our understanding of gene/cell therapy drug metabolism inside a host of cell types. The plan is to define metabolism of the therapeutic vector genome in different cell types to understand whether rates of degradation, episomal maintenance, or integration, and metabolic stress induced by AAV vector transgene expression vary from cell to cell. We will then adopt strategies to mitigate the loss of vector genomes and improve persistence; 3) Use diverse clinical expertise to establish the clinical factors around pre-existing immunity limiting patient access to advanced therapies therapy; 4) Engage regulators to ensure that the concepts and the data generated through this IMI programme will fill the gaps and support furture trials.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaimmunologia
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykagenom
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
H2020-JTI-IMI2-2019-18-two-stage
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
S10 2TN Sheffield
Zjednoczone Królestwo
Zobacz na mapie
Uczestnicy (31)
08014 Barcelona
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
75015 PARIS 15
Zobacz na mapie
3004 517 Coimbra
Zobacz na mapie
91002 Evry
Zobacz na mapie
91000 EVRY
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
2781-901 Oeiras
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
75013 Paris
Zobacz na mapie
75654 Paris
Zobacz na mapie
22100 Lund
Zobacz na mapie
30625 Hannover
Zobacz na mapie
2342 DH Oegstgeest
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
6726 Szeged
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
6971039 Tel Aviv
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
00128 Roma
Zobacz na mapie
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
CB2 1TN Cambridge
Zobacz na mapie
OX11 0QX Didcot
Zobacz na mapie
L69 7ZX Liverpool
Zobacz na mapie
69120 Heidelberg
Zobacz na mapie
WC1E 6BT London
Zobacz na mapie
70211 KUOPIO
Zobacz na mapie
OX1 2JD Oxford
Zobacz na mapie
51373 Leverkusen
Zobacz na mapie
2340 Beerse
Zobacz na mapie
4056 Basel
Zobacz na mapie
2880 Bagsvaerd
Zobacz na mapie
94250 Gentilly
Zobacz na mapie
19808 Wilmington
Zobacz na mapie
8152 Glattpark
Zobacz na mapie
31192 Aranguren
Zobacz na mapie
2333 BE Leiden
Zobacz na mapie
10154 New York
Zobacz na mapie