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Resultado final

Publicaciones

Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Ulrike M. Reiss, Andrew M. Davidoff, Edward G.D. Tuddenham, Pratima Chowdary, Jenny McIntosh, Vincent Muczynski, Malo Journou, Giulia Simini, Lydia Ireland, Saira Mohamed, Anne Riddell, Arnulfo J. Pie, Andrew Hall, Alberto Quaglia, Sarah Mangles, Johnny Mahlangu, Kristina Haley, Michael Recht, Yu-Min Shen, Kathleen G. Halka, Gail Fortner, Christopher L. Morton, Zhengming Gu, Randall T. Hayden, Ell
Publicado en: New England Journal of Medicine, Edición 392, 2025, Página(s) 2226-2234, ISSN 0028-4793
Editor: Massachusetts Medical Society
DOI: 10.1056/nejmoa2414783

The IgG-degrading enzyme, Imlifidase, restores the therapeutic activity of FVIII in inhibitor-positive hemophilia A mice (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Bou-Jaoudeh, Melissa; Delignat, Sandrine; Daventure, Victoria; Astermark, Jan; Lévesque, Hervé; Dimitrov, Jordan, D; Deligne, Claire; Proulle, Valérie; Lacroix-Desmazes, Sébastien
Publicado en: Haematologica, Edición Volume 108, Number 5, 2023, ISSN 1592-8721
Editor: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2022.281895

Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Joseph Earley, Elena Piletsku, Giuseppe Ronzetti, sergey Piletsky
Publicado en: Trends in Biotechnology, Edición Vol 41, June 2023, 2023, Página(s) 836 - 845, ISSN 0167-9430
Editor: Elsevier
DOI: 10.1016/j.tibtech.2022.11.006

Pre-clinical development of AP4B1 gene replacement therapy for hereditary spastic paraplegia type 47 (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Jessica P Wiseman, Joseph M Scarrott, João Alves-Cruzeiro, Afshin Saffari, Cedric Böger, Evangelia Karyka, Emily Dawes, Alexandra K Davies , Paolo M Marchi, Emily Graves, Fiona Fernandes, Zih-Liang Yang, Ian Coldicott, Jennifer Hirst, Christopher P Webster, J Robin Highley, Neil Hackett, Adrienn Angyal, Thushan de Silva, Adrian Higginbottom, Pamela J Shaw, Laura Ferraiuolo, Darius Ebrahimi-Fakha
Publicado en: EMBO Molecular Medicine, Edición Volume 16, Number 11, 2024, Página(s) 2882 – 2917, ISSN 1757-4684
Editor: Nature Publishing Group UK on behalf of EMBO Press
DOI: 10.1038/s44321-024-00148-5

Current global regulatory landscape for biodistribution and shedding assessment of rAAV gene therapies and recommendations of the IMI ARDAT consortium on future directions (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Natalie Anne Schmidt, Jon Giblin, Timothy K MacLachlan, Shera Dandapat, Gabor Veres, Tatiana Anna Reimer, Martin Schulz, Eva Hatzmann Andeleeb Dahy Gregory LaRosa, Mimoun Azzouz and Christopher J Mann
Publicado en: Cell and Gene Therapy Insights, Edición 20597800, 2022, Página(s) 377-394, ISSN 2059-7800
Editor: Bioinsights Publishing Ltd
DOI: 10.18609/cgti.2022.056

Half‐Life Extension of the IgG‐Degrading Enzyme (IdeS) Using Fc‐Fusion Technology (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Victoria Daventure, Melissa Bou‐Jaoudeh, Emna Hannachi, Alejandra Reyes‐Ruiz, Amélia Trecco, Sandrine Delignat, Sébastien Lacroix‐Desmazes, Claire Deligne
Publicado en: European Journal of Immunology, Edición 55, 2025, ISSN 0014-2980
Editor: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/eji.202451264

Polyfunctional T cells and unique cytokine clusters imprint the anti rAAV2/rAAV9 vector immune response (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Stephan J. Holtkamp, Florian R. Lagoda, Adam Lister, Pradeep Harish, Ulrike Kleymann, Theresa Pesch, Chai Fen Soon, Munir Pirmohamed, Dean Naisbitt, Mark Trautwein
Publicado en: Frontiers in Immunology, Edición 15, 2024, ISSN 1664-3224
Editor: Frontiers in Immunology
DOI: 10.3389/fimmu.2024.1450524

AAV vectors trigger DNA damage responses and STING-dependent inflammation in human CNS cells (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Helena Costa-Verdera, Vasco Meneghini, Zachary Fitzpatrick, Monah Abou Alezz, Emily Fabyanic, Xin Huang, Yulia Dzhashiashvili, Avantika Ahiya, Elisabeth Mangiameli, Erika Valeri, Giovanni Crivicich, Ivan Cuccovillo, Roberta Caccia, Berangere Bertin, Giuseppe Ronzitti, Esteban Engel, Ivan Merelli, Federico Mingozzi, Angela Gritti, Klaudia Kuranda, Anna Kajaste-Rudnitski
Publicado en: Nature Communications, 2025, Página(s) 20, ISSN 2041-1723
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.21203/rs.3.rs-4171795/v1

A systematic review of immunosuppressive protocols used in AAV gene therapy for monogenic disorders (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Besarte Vrellaku, Ilda Sethw Hassan, Rebecca Howitt, Christopher P. Webster, Eli Harriss, Fraser McBlane, Corinne Betts, Jorge Schettini, Mattia Lion, John E. Mindur, Michael Duerr, Pamela J. Shaw, Janine Kirby, Mimoun Azzouz, Laurent Servais
Publicado en: Molecular Therapy, Edición Volume 32, Edición 10, 2024, Página(s) 3220-3259, ISSN 1525-0024
Editor: Cell Press
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.016

Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: David-Alexandre Gross, Novela Todesco, Christiean Leboorgne, Guiseppe Ronzitti
Publicado en: Frontiers in Immunology, Edición 07 April 2022, 2022, ISSN 1664-3224
Editor: Lausanne: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fimmu.2022.857276

Imlifidase, a new option to optimize the management of patients with hemophilia A on emicizumab (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Melissa Bou-Jaoudeh, Angelina Mimoun, Sandrine Delignat, Peter J. Lenting, Valérie Proulle, Sébastien Lacroix-Desmazes
Publicado en: Journal of Thrombosis and Haemostasis, Edición Volume 21, Edición 10, 2023, ISSN 1538-7836
Editor: Oxford Elsevier
DOI: 10.1016/j.jtha.2023.06.038

A microvascularized in vitro liver model for disease modeling and drug discovery (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Flavio Bonanini, Roelof Dinkelberg, Manuel Caro Torregrosa, Nienke Kortekaas, Tessa M. S. Hagens, Stéphane Treillard, Dorota Kurek, Vincent van Duinen, Paul Vulto, Kristin Bircsak
Publicado en: Biofabrication, Edición Volume 17, Number 1, 2024, ISSN 1758-5090
Editor: IOP Publishing Ltd
DOI: 10.1088/1758-5090/ad818a

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Louisa Jauze, Mallaury Vie, Quentin Miagoux, Lucille Rossiaud, Patrice Vidal, Valle Montalvo-Romeral, Hanadi Saliba, Margot Jarrige, Helene Polveche, Justine Nozi, Pierre-Romain Le Brun, Luca Bocchialini, Amandine Francois, Jérémie Cosette, Jérémy Rouillon, Fanny Collaud, Fanny Bordier, Emilie Bertil-Froidevaux, Christophe Georger, Laetitia van Wittenberghe, Adeline Miranda, Nathalie F. Daniel
Publicado en: JCI Insight, Edición 9, 2024, ISSN 2379-3708
Editor: JCI Insight
DOI: 10.1172/jci.insight.172614

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