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Accelerating Research & Development for Advanced Therapies

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Livrables

Publications

Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Ulrike M. Reiss, Andrew M. Davidoff, Edward G.D. Tuddenham, Pratima Chowdary, Jenny McIntosh, Vincent Muczynski, Malo Journou, Giulia Simini, Lydia Ireland, Saira Mohamed, Anne Riddell, Arnulfo J. Pie, Andrew Hall, Alberto Quaglia, Sarah Mangles, Johnny Mahlangu, Kristina Haley, Michael Recht, Yu-Min Shen, Kathleen G. Halka, Gail Fortner, Christopher L. Morton, Zhengming Gu, Randall T. Hayden, Ell
Publié dans: New England Journal of Medicine, Numéro 392, 2025, Page(s) 2226-2234, ISSN 0028-4793
Éditeur: Massachusetts Medical Society
DOI: 10.1056/nejmoa2414783

The IgG-degrading enzyme, Imlifidase, restores the therapeutic activity of FVIII in inhibitor-positive hemophilia A mice (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Bou-Jaoudeh, Melissa; Delignat, Sandrine; Daventure, Victoria; Astermark, Jan; Lévesque, Hervé; Dimitrov, Jordan, D; Deligne, Claire; Proulle, Valérie; Lacroix-Desmazes, Sébastien
Publié dans: Haematologica, Numéro Volume 108, Number 5, 2023, ISSN 1592-8721
Éditeur: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2022.281895

Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Joseph Earley, Elena Piletsku, Giuseppe Ronzetti, sergey Piletsky
Publié dans: Trends in Biotechnology, Numéro Vol 41, June 2023, 2023, Page(s) 836 - 845, ISSN 0167-9430
Éditeur: Elsevier
DOI: 10.1016/j.tibtech.2022.11.006

Pre-clinical development of AP4B1 gene replacement therapy for hereditary spastic paraplegia type 47 (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Jessica P Wiseman, Joseph M Scarrott, João Alves-Cruzeiro, Afshin Saffari, Cedric Böger, Evangelia Karyka, Emily Dawes, Alexandra K Davies , Paolo M Marchi, Emily Graves, Fiona Fernandes, Zih-Liang Yang, Ian Coldicott, Jennifer Hirst, Christopher P Webster, J Robin Highley, Neil Hackett, Adrienn Angyal, Thushan de Silva, Adrian Higginbottom, Pamela J Shaw, Laura Ferraiuolo, Darius Ebrahimi-Fakha
Publié dans: EMBO Molecular Medicine, Numéro Volume 16, Number 11, 2024, Page(s) 2882 – 2917, ISSN 1757-4684
Éditeur: Nature Publishing Group UK on behalf of EMBO Press
DOI: 10.1038/s44321-024-00148-5

Current global regulatory landscape for biodistribution and shedding assessment of rAAV gene therapies and recommendations of the IMI ARDAT consortium on future directions (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Natalie Anne Schmidt, Jon Giblin, Timothy K MacLachlan, Shera Dandapat, Gabor Veres, Tatiana Anna Reimer, Martin Schulz, Eva Hatzmann Andeleeb Dahy Gregory LaRosa, Mimoun Azzouz and Christopher J Mann
Publié dans: Cell and Gene Therapy Insights, Numéro 20597800, 2022, Page(s) 377-394, ISSN 2059-7800
Éditeur: Bioinsights Publishing Ltd
DOI: 10.18609/cgti.2022.056

Half‐Life Extension of the IgG‐Degrading Enzyme (IdeS) Using Fc‐Fusion Technology (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Victoria Daventure, Melissa Bou‐Jaoudeh, Emna Hannachi, Alejandra Reyes‐Ruiz, Amélia Trecco, Sandrine Delignat, Sébastien Lacroix‐Desmazes, Claire Deligne
Publié dans: European Journal of Immunology, Numéro 55, 2025, ISSN 0014-2980
Éditeur: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/eji.202451264

Polyfunctional T cells and unique cytokine clusters imprint the anti rAAV2/rAAV9 vector immune response (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Stephan J. Holtkamp, Florian R. Lagoda, Adam Lister, Pradeep Harish, Ulrike Kleymann, Theresa Pesch, Chai Fen Soon, Munir Pirmohamed, Dean Naisbitt, Mark Trautwein
Publié dans: Frontiers in Immunology, Numéro 15, 2024, ISSN 1664-3224
Éditeur: Frontiers in Immunology
DOI: 10.3389/fimmu.2024.1450524

AAV vectors trigger DNA damage responses and STING-dependent inflammation in human CNS cells (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Helena Costa-Verdera, Vasco Meneghini, Zachary Fitzpatrick, Monah Abou Alezz, Emily Fabyanic, Xin Huang, Yulia Dzhashiashvili, Avantika Ahiya, Elisabeth Mangiameli, Erika Valeri, Giovanni Crivicich, Ivan Cuccovillo, Roberta Caccia, Berangere Bertin, Giuseppe Ronzitti, Esteban Engel, Ivan Merelli, Federico Mingozzi, Angela Gritti, Klaudia Kuranda, Anna Kajaste-Rudnitski
Publié dans: Nature Communications, 2025, Page(s) 20, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.21203/rs.3.rs-4171795/v1

A systematic review of immunosuppressive protocols used in AAV gene therapy for monogenic disorders (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Besarte Vrellaku, Ilda Sethw Hassan, Rebecca Howitt, Christopher P. Webster, Eli Harriss, Fraser McBlane, Corinne Betts, Jorge Schettini, Mattia Lion, John E. Mindur, Michael Duerr, Pamela J. Shaw, Janine Kirby, Mimoun Azzouz, Laurent Servais
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro Volume 32, Numéro 10, 2024, Page(s) 3220-3259, ISSN 1525-0024
Éditeur: Cell Press
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.016

Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: David-Alexandre Gross, Novela Todesco, Christiean Leboorgne, Guiseppe Ronzitti
Publié dans: Frontiers in Immunology, Numéro 07 April 2022, 2022, ISSN 1664-3224
Éditeur: Lausanne: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fimmu.2022.857276

Imlifidase, a new option to optimize the management of patients with hemophilia A on emicizumab (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Melissa Bou-Jaoudeh, Angelina Mimoun, Sandrine Delignat, Peter J. Lenting, Valérie Proulle, Sébastien Lacroix-Desmazes
Publié dans: Journal of Thrombosis and Haemostasis, Numéro Volume 21, Numéro 10, 2023, ISSN 1538-7836
Éditeur: Oxford Elsevier
DOI: 10.1016/j.jtha.2023.06.038

A microvascularized in vitro liver model for disease modeling and drug discovery (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Flavio Bonanini, Roelof Dinkelberg, Manuel Caro Torregrosa, Nienke Kortekaas, Tessa M. S. Hagens, Stéphane Treillard, Dorota Kurek, Vincent van Duinen, Paul Vulto, Kristin Bircsak
Publié dans: Biofabrication, Numéro Volume 17, Number 1, 2024, ISSN 1758-5090
Éditeur: IOP Publishing Ltd
DOI: 10.1088/1758-5090/ad818a

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver (s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)

Auteurs: Louisa Jauze, Mallaury Vie, Quentin Miagoux, Lucille Rossiaud, Patrice Vidal, Valle Montalvo-Romeral, Hanadi Saliba, Margot Jarrige, Helene Polveche, Justine Nozi, Pierre-Romain Le Brun, Luca Bocchialini, Amandine Francois, Jérémie Cosette, Jérémy Rouillon, Fanny Collaud, Fanny Bordier, Emilie Bertil-Froidevaux, Christophe Georger, Laetitia van Wittenberghe, Adeline Miranda, Nathalie F. Daniel
Publié dans: JCI Insight, Numéro 9, 2024, ISSN 2379-3708
Éditeur: JCI Insight
DOI: 10.1172/jci.insight.172614

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