Accelerating Research & Development for Advanced Therapies

Informations projet

ARDAT

N° de convention de subvention: 945473

DOI

10.3030/945473

Date de signature de la CE 11 Novembre 2020

Date de début 1 Novembre 2020

Date de fin 31 Juillet 2026

Financé au titre de

• SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being

Coût total

€ 25 500 169,75

Contribution de l’UE

€ 11 772 999,75

Coordonné par

THE UNIVERSITY OF SHEFFIELD
United Kingdom

CORDIS fournit des liens vers les livrables publics et les publications des projets HORIZON.

Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Livrables

Documents, reports (3)

Ethics Report - 4th Periodic Reporting

Ethics report produced by the Ethics Advisor every reporting period as outlined in D1.10.

Publication of current protocols with the associated burden/risk/cost
Whitepaper 2 (immunosuppression protocols)

Whitepaper 2 (immunosuppression protocols)

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Workshop 2 with stakeholders

Organisation of Workshop 2 with stakeholders

Publications

Peer reviewed articles (17)

Differential impact of mutant Ataxin-3 in hindbrain regions: further evidence of white matter loss as a core pathological feature

Auteurs: Carina Henriques, Marta Silva, António Silva, David Rufino-Ramos, Miguel Monteiro Lopes, Romina Aron Badin, Philippe Hantraye, Luís Pereira de Almeida, Rui Jorge Nobre
Publié dans: Experimental Neurology, Numéro 393, 2025, Page(s) 115413, ISSN 0014-4886
Éditeur: Academic Press
DOI: 10.1016/j.expneurol.2025.115413

A systematic screening assay identifies efficient small guide RNAs for CRISPR activation

Auteurs: Elin Arvidsson, Diana Duarte Lobo, Ermelinda Sabarese, Fabio Duarte, Rui Jorge Nobre, Cecilia Lundberg, Luis Quintino
Publié dans: Frontiers in Bioengineering and Biotechnology, 2025, ISSN 2296-4185
Éditeur: Lausanne: Frontiers Media S.A.
DOI: 10.1101/2023.11.10.566523

Current regulatory requirements for assessment of immunogenicity for gene therapy medicinal products

Auteurs: Christopher J. Mann, Jon Giblin, Manuela Braun, Felicitas Schmid, Maria Rathmann Sørensen, Paolo Caferra, Anett Hudák, Tamás Letoha, Núria Coderch, Timothy P. Hickling, Mimoun Azzouz
Publié dans: Cell Reports Medicine, 2025, Page(s) 102422, ISSN 2666-3791
Éditeur: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.xcrm.2025.102422

Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B

Auteurs: Ulrike M. Reiss, Andrew M. Davidoff, Edward G.D. Tuddenham, Pratima Chowdary, Jenny McIntosh, Vincent Muczynski, Malo Journou, Giulia Simini, Lydia Ireland, Saira Mohamed, Anne Riddell, Arnulfo J. Pie, Andrew Hall, Alberto Quaglia, Sarah Mangles, Johnny Mahlangu, Kristina Haley, Michael Recht, Yu-Min Shen, Kathleen G. Halka, Gail Fortner, Christopher L. Morton, Zhengming Gu, Randall T. Hayden, Ell
Publié dans: New England Journal of Medicine, Numéro 392, 2025, Page(s) 2226-2234, ISSN 0028-4793
Éditeur: Massachusetts Medical Society
DOI: 10.1056/nejmoa2414783

The IgG-degrading enzyme, Imlifidase, restores the therapeutic activity of FVIII in inhibitor-positive hemophilia A mice

Auteurs: Bou-Jaoudeh, Melissa; Delignat, Sandrine; Daventure, Victoria; Astermark, Jan; Lévesque, Hervé; Dimitrov, Jordan, D; Deligne, Claire; Proulle, Valérie; Lacroix-Desmazes, Sébastien
Publié dans: Haematologica, Numéro Volume 108, Number 5, 2023, ISSN 1592-8721
Éditeur: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2022.281895

Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy

Auteurs: Joseph Earley, Elena Piletsku, Giuseppe Ronzetti, sergey Piletsky
Publié dans: Trends in Biotechnology, Numéro Vol 41, June 2023, 2023, Page(s) 836 - 845, ISSN 0167-9430
Éditeur: Elsevier
DOI: 10.1016/j.tibtech.2022.11.006

Pre-clinical development of AP4B1 gene replacement therapy for hereditary spastic paraplegia type 47

Auteurs: Jessica P Wiseman, Joseph M Scarrott, João Alves-Cruzeiro, Afshin Saffari, Cedric Böger, Evangelia Karyka, Emily Dawes, Alexandra K Davies , Paolo M Marchi, Emily Graves, Fiona Fernandes, Zih-Liang Yang, Ian Coldicott, Jennifer Hirst, Christopher P Webster, J Robin Highley, Neil Hackett, Adrienn Angyal, Thushan de Silva, Adrian Higginbottom, Pamela J Shaw, Laura Ferraiuolo, Darius Ebrahimi-Fakha
Publié dans: EMBO Molecular Medicine, Numéro Volume 16, Number 11, 2024, Page(s) 2882 – 2917, ISSN 1757-4684
Éditeur: Nature Publishing Group UK on behalf of EMBO Press
DOI: 10.1038/s44321-024-00148-5

Current global regulatory landscape for biodistribution and shedding assessment of rAAV gene therapies and recommendations of the IMI ARDAT consortium on future directions

Auteurs: Natalie Anne Schmidt, Jon Giblin, Timothy K MacLachlan, Shera Dandapat, Gabor Veres, Tatiana Anna Reimer, Martin Schulz, Eva Hatzmann Andeleeb Dahy Gregory LaRosa, Mimoun Azzouz and Christopher J Mann
Publié dans: Cell and Gene Therapy Insights, Numéro 20597800, 2022, Page(s) 377-394, ISSN 2059-7800
Éditeur: Bioinsights Publishing Ltd
DOI: 10.18609/cgti.2022.056

Half‐Life Extension of the IgG‐Degrading Enzyme (IdeS) Using Fc‐Fusion Technology

Auteurs: Victoria Daventure, Melissa Bou‐Jaoudeh, Emna Hannachi, Alejandra Reyes‐Ruiz, Amélia Trecco, Sandrine Delignat, Sébastien Lacroix‐Desmazes, Claire Deligne
Publié dans: European Journal of Immunology, Numéro 55, 2025, ISSN 0014-2980
Éditeur: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/eji.202451264

Polyfunctional T cells and unique cytokine clusters imprint the anti rAAV2/rAAV9 vector immune response

Auteurs: Stephan J. Holtkamp, Florian R. Lagoda, Adam Lister, Pradeep Harish, Ulrike Kleymann, Theresa Pesch, Chai Fen Soon, Munir Pirmohamed, Dean Naisbitt, Mark Trautwein
Publié dans: Frontiers in Immunology, Numéro 15, 2024, ISSN 1664-3224
Éditeur: Frontiers in Immunology
DOI: 10.3389/fimmu.2024.1450524

AAV vectors trigger DNA damage responses and STING-dependent inflammation in human CNS cells

Auteurs: Helena Costa-Verdera, Vasco Meneghini, Zachary Fitzpatrick, Monah Abou Alezz, Emily Fabyanic, Xin Huang, Yulia Dzhashiashvili, Avantika Ahiya, Elisabeth Mangiameli, Erika Valeri, Giovanni Crivicich, Ivan Cuccovillo, Roberta Caccia, Berangere Bertin, Giuseppe Ronzitti, Esteban Engel, Ivan Merelli, Federico Mingozzi, Angela Gritti, Klaudia Kuranda, Anna Kajaste-Rudnitski
Publié dans: Nature Communications, 2025, Page(s) 20, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.21203/rs.3.rs-4171795/v1

Liver fibrosis negatively impacts in vivo gene transfer to murine hepatocytes

Auteurs: Chiara Simoni, Justine Nozi, Francesco Starinieri, Tiziana La Bella, Elisabetta Manta, Camilla Negri, Mauro Biffi, Rossana Norata, Martina Rocchi, Francesca Sanvito, Giuseppe Ronzitti, Elena Barbon, Alessio Cantore
Publié dans: Nature Communications, Numéro 16, 2025, ISSN 2041-1723
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-025-57383-8

A systematic review of immunosuppressive protocols used in AAV gene therapy for monogenic disorders

Auteurs: Besarte Vrellaku, Ilda Sethw Hassan, Rebecca Howitt, Christopher P. Webster, Eli Harriss, Fraser McBlane, Corinne Betts, Jorge Schettini, Mattia Lion, John E. Mindur, Michael Duerr, Pamela J. Shaw, Janine Kirby, Mimoun Azzouz, Laurent Servais
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro Volume 32, Numéro 10, 2024, Page(s) 3220-3259, ISSN 1525-0024
Éditeur: Cell Press
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.016

Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients

Auteurs: David-Alexandre Gross, Novela Todesco, Christiean Leboorgne, Guiseppe Ronzitti
Publié dans: Frontiers in Immunology, Numéro 07 April 2022, 2022, ISSN 1664-3224
Éditeur: Lausanne: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fimmu.2022.857276

Imlifidase, a new option to optimize the management of patients with hemophilia A on emicizumab

Auteurs: Melissa Bou-Jaoudeh, Angelina Mimoun, Sandrine Delignat, Peter J. Lenting, Valérie Proulle, Sébastien Lacroix-Desmazes
Publié dans: Journal of Thrombosis and Haemostasis, Numéro Volume 21, Numéro 10, 2023, ISSN 1538-7836
Éditeur: Oxford Elsevier
DOI: 10.1016/j.jtha.2023.06.038

A microvascularized in vitro liver model for disease modeling and drug discovery

Auteurs: Flavio Bonanini, Roelof Dinkelberg, Manuel Caro Torregrosa, Nienke Kortekaas, Tessa M. S. Hagens, Stéphane Treillard, Dorota Kurek, Vincent van Duinen, Paul Vulto, Kristin Bircsak
Publié dans: Biofabrication, Numéro Volume 17, Number 1, 2024, ISSN 1758-5090
Éditeur: IOP Publishing Ltd
DOI: 10.1088/1758-5090/ad818a

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver

Auteurs: Louisa Jauze, Mallaury Vie, Quentin Miagoux, Lucille Rossiaud, Patrice Vidal, Valle Montalvo-Romeral, Hanadi Saliba, Margot Jarrige, Helene Polveche, Justine Nozi, Pierre-Romain Le Brun, Luca Bocchialini, Amandine Francois, Jérémie Cosette, Jérémy Rouillon, Fanny Collaud, Fanny Bordier, Emilie Bertil-Froidevaux, Christophe Georger, Laetitia van Wittenberghe, Adeline Miranda, Nathalie F. Daniel
Publié dans: JCI Insight, Numéro 9, 2024, ISSN 2379-3708
Éditeur: JCI Insight
DOI: 10.1172/jci.insight.172614