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Accelerating Research & Development for Advanced Therapies

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Pubblicazioni

Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B (si apre in una nuova finestra)

Autori: Ulrike M. Reiss, Andrew M. Davidoff, Edward G.D. Tuddenham, Pratima Chowdary, Jenny McIntosh, Vincent Muczynski, Malo Journou, Giulia Simini, Lydia Ireland, Saira Mohamed, Anne Riddell, Arnulfo J. Pie, Andrew Hall, Alberto Quaglia, Sarah Mangles, Johnny Mahlangu, Kristina Haley, Michael Recht, Yu-Min Shen, Kathleen G. Halka, Gail Fortner, Christopher L. Morton, Zhengming Gu, Randall T. Hayden, Ell
Pubblicato in: New England Journal of Medicine, Numero 392, 2025, Pagina/e 2226-2234, ISSN 0028-4793
Editore: Massachusetts Medical Society
DOI: 10.1056/nejmoa2414783

The IgG-degrading enzyme, Imlifidase, restores the therapeutic activity of FVIII in inhibitor-positive hemophilia A mice (si apre in una nuova finestra)

Autori: Bou-Jaoudeh, Melissa; Delignat, Sandrine; Daventure, Victoria; Astermark, Jan; Lévesque, Hervé; Dimitrov, Jordan, D; Deligne, Claire; Proulle, Valérie; Lacroix-Desmazes, Sébastien
Pubblicato in: Haematologica, Numero Volume 108, Number 5, 2023, ISSN 1592-8721
Editore: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2022.281895

Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy (si apre in una nuova finestra)

Autori: Joseph Earley, Elena Piletsku, Giuseppe Ronzetti, sergey Piletsky
Pubblicato in: Trends in Biotechnology, Numero Vol 41, June 2023, 2023, Pagina/e 836 - 845, ISSN 0167-9430
Editore: Elsevier
DOI: 10.1016/j.tibtech.2022.11.006

Pre-clinical development of AP4B1 gene replacement therapy for hereditary spastic paraplegia type 47 (si apre in una nuova finestra)

Autori: Jessica P Wiseman, Joseph M Scarrott, João Alves-Cruzeiro, Afshin Saffari, Cedric Böger, Evangelia Karyka, Emily Dawes, Alexandra K Davies , Paolo M Marchi, Emily Graves, Fiona Fernandes, Zih-Liang Yang, Ian Coldicott, Jennifer Hirst, Christopher P Webster, J Robin Highley, Neil Hackett, Adrienn Angyal, Thushan de Silva, Adrian Higginbottom, Pamela J Shaw, Laura Ferraiuolo, Darius Ebrahimi-Fakha
Pubblicato in: EMBO Molecular Medicine, Numero Volume 16, Number 11, 2024, Pagina/e 2882 – 2917, ISSN 1757-4684
Editore: Nature Publishing Group UK on behalf of EMBO Press
DOI: 10.1038/s44321-024-00148-5

Current global regulatory landscape for biodistribution and shedding assessment of rAAV gene therapies and recommendations of the IMI ARDAT consortium on future directions (si apre in una nuova finestra)

Autori: Natalie Anne Schmidt, Jon Giblin, Timothy K MacLachlan, Shera Dandapat, Gabor Veres, Tatiana Anna Reimer, Martin Schulz, Eva Hatzmann Andeleeb Dahy Gregory LaRosa, Mimoun Azzouz and Christopher J Mann
Pubblicato in: Cell and Gene Therapy Insights, Numero 20597800, 2022, Pagina/e 377-394, ISSN 2059-7800
Editore: Bioinsights Publishing Ltd
DOI: 10.18609/cgti.2022.056

Half‐Life Extension of the IgG‐Degrading Enzyme (IdeS) Using Fc‐Fusion Technology (si apre in una nuova finestra)

Autori: Victoria Daventure, Melissa Bou‐Jaoudeh, Emna Hannachi, Alejandra Reyes‐Ruiz, Amélia Trecco, Sandrine Delignat, Sébastien Lacroix‐Desmazes, Claire Deligne
Pubblicato in: European Journal of Immunology, Numero 55, 2025, ISSN 0014-2980
Editore: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/eji.202451264

Polyfunctional T cells and unique cytokine clusters imprint the anti rAAV2/rAAV9 vector immune response (si apre in una nuova finestra)

Autori: Stephan J. Holtkamp, Florian R. Lagoda, Adam Lister, Pradeep Harish, Ulrike Kleymann, Theresa Pesch, Chai Fen Soon, Munir Pirmohamed, Dean Naisbitt, Mark Trautwein
Pubblicato in: Frontiers in Immunology, Numero 15, 2024, ISSN 1664-3224
Editore: Frontiers in Immunology
DOI: 10.3389/fimmu.2024.1450524

AAV vectors trigger DNA damage responses and STING-dependent inflammation in human CNS cells (si apre in una nuova finestra)

Autori: Helena Costa-Verdera, Vasco Meneghini, Zachary Fitzpatrick, Monah Abou Alezz, Emily Fabyanic, Xin Huang, Yulia Dzhashiashvili, Avantika Ahiya, Elisabeth Mangiameli, Erika Valeri, Giovanni Crivicich, Ivan Cuccovillo, Roberta Caccia, Berangere Bertin, Giuseppe Ronzitti, Esteban Engel, Ivan Merelli, Federico Mingozzi, Angela Gritti, Klaudia Kuranda, Anna Kajaste-Rudnitski
Pubblicato in: Nature Communications, 2025, Pagina/e 20, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.21203/rs.3.rs-4171795/v1

A systematic review of immunosuppressive protocols used in AAV gene therapy for monogenic disorders (si apre in una nuova finestra)

Autori: Besarte Vrellaku, Ilda Sethw Hassan, Rebecca Howitt, Christopher P. Webster, Eli Harriss, Fraser McBlane, Corinne Betts, Jorge Schettini, Mattia Lion, John E. Mindur, Michael Duerr, Pamela J. Shaw, Janine Kirby, Mimoun Azzouz, Laurent Servais
Pubblicato in: Molecular Therapy, Numero Volume 32, Numero 10, 2024, Pagina/e 3220-3259, ISSN 1525-0024
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.016

Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients (si apre in una nuova finestra)

Autori: David-Alexandre Gross, Novela Todesco, Christiean Leboorgne, Guiseppe Ronzitti
Pubblicato in: Frontiers in Immunology, Numero 07 April 2022, 2022, ISSN 1664-3224
Editore: Lausanne: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fimmu.2022.857276

Imlifidase, a new option to optimize the management of patients with hemophilia A on emicizumab (si apre in una nuova finestra)

Autori: Melissa Bou-Jaoudeh, Angelina Mimoun, Sandrine Delignat, Peter J. Lenting, Valérie Proulle, Sébastien Lacroix-Desmazes
Pubblicato in: Journal of Thrombosis and Haemostasis, Numero Volume 21, Numero 10, 2023, ISSN 1538-7836
Editore: Oxford Elsevier
DOI: 10.1016/j.jtha.2023.06.038

A microvascularized in vitro liver model for disease modeling and drug discovery (si apre in una nuova finestra)

Autori: Flavio Bonanini, Roelof Dinkelberg, Manuel Caro Torregrosa, Nienke Kortekaas, Tessa M. S. Hagens, Stéphane Treillard, Dorota Kurek, Vincent van Duinen, Paul Vulto, Kristin Bircsak
Pubblicato in: Biofabrication, Numero Volume 17, Number 1, 2024, ISSN 1758-5090
Editore: IOP Publishing Ltd
DOI: 10.1088/1758-5090/ad818a

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver (si apre in una nuova finestra)

Autori: Louisa Jauze, Mallaury Vie, Quentin Miagoux, Lucille Rossiaud, Patrice Vidal, Valle Montalvo-Romeral, Hanadi Saliba, Margot Jarrige, Helene Polveche, Justine Nozi, Pierre-Romain Le Brun, Luca Bocchialini, Amandine Francois, Jérémie Cosette, Jérémy Rouillon, Fanny Collaud, Fanny Bordier, Emilie Bertil-Froidevaux, Christophe Georger, Laetitia van Wittenberghe, Adeline Miranda, Nathalie F. Daniel
Pubblicato in: JCI Insight, Numero 9, 2024, ISSN 2379-3708
Editore: JCI Insight
DOI: 10.1172/jci.insight.172614

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