Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Accelerating Research & Development for Advanced Therapies

CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.

Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .

Rezultaty

Publikacje

Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Ulrike M. Reiss, Andrew M. Davidoff, Edward G.D. Tuddenham, Pratima Chowdary, Jenny McIntosh, Vincent Muczynski, Malo Journou, Giulia Simini, Lydia Ireland, Saira Mohamed, Anne Riddell, Arnulfo J. Pie, Andrew Hall, Alberto Quaglia, Sarah Mangles, Johnny Mahlangu, Kristina Haley, Michael Recht, Yu-Min Shen, Kathleen G. Halka, Gail Fortner, Christopher L. Morton, Zhengming Gu, Randall T. Hayden, Ell
Opublikowane w: New England Journal of Medicine, Numer 392, 2025, Strona(/y) 2226-2234, ISSN 0028-4793
Wydawca: Massachusetts Medical Society
DOI: 10.1056/nejmoa2414783

The IgG-degrading enzyme, Imlifidase, restores the therapeutic activity of FVIII in inhibitor-positive hemophilia A mice (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Bou-Jaoudeh, Melissa; Delignat, Sandrine; Daventure, Victoria; Astermark, Jan; Lévesque, Hervé; Dimitrov, Jordan, D; Deligne, Claire; Proulle, Valérie; Lacroix-Desmazes, Sébastien
Opublikowane w: Haematologica, Numer Volume 108, Number 5, 2023, ISSN 1592-8721
Wydawca: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2022.281895

Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Joseph Earley, Elena Piletsku, Giuseppe Ronzetti, sergey Piletsky
Opublikowane w: Trends in Biotechnology, Numer Vol 41, June 2023, 2023, Strona(/y) 836 - 845, ISSN 0167-9430
Wydawca: Elsevier
DOI: 10.1016/j.tibtech.2022.11.006

Pre-clinical development of AP4B1 gene replacement therapy for hereditary spastic paraplegia type 47 (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Jessica P Wiseman, Joseph M Scarrott, João Alves-Cruzeiro, Afshin Saffari, Cedric Böger, Evangelia Karyka, Emily Dawes, Alexandra K Davies , Paolo M Marchi, Emily Graves, Fiona Fernandes, Zih-Liang Yang, Ian Coldicott, Jennifer Hirst, Christopher P Webster, J Robin Highley, Neil Hackett, Adrienn Angyal, Thushan de Silva, Adrian Higginbottom, Pamela J Shaw, Laura Ferraiuolo, Darius Ebrahimi-Fakha
Opublikowane w: EMBO Molecular Medicine, Numer Volume 16, Number 11, 2024, Strona(/y) 2882 – 2917, ISSN 1757-4684
Wydawca: Nature Publishing Group UK on behalf of EMBO Press
DOI: 10.1038/s44321-024-00148-5

Current global regulatory landscape for biodistribution and shedding assessment of rAAV gene therapies and recommendations of the IMI ARDAT consortium on future directions (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Natalie Anne Schmidt, Jon Giblin, Timothy K MacLachlan, Shera Dandapat, Gabor Veres, Tatiana Anna Reimer, Martin Schulz, Eva Hatzmann Andeleeb Dahy Gregory LaRosa, Mimoun Azzouz and Christopher J Mann
Opublikowane w: Cell and Gene Therapy Insights, Numer 20597800, 2022, Strona(/y) 377-394, ISSN 2059-7800
Wydawca: Bioinsights Publishing Ltd
DOI: 10.18609/cgti.2022.056

Half‐Life Extension of the IgG‐Degrading Enzyme (IdeS) Using Fc‐Fusion Technology (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Victoria Daventure, Melissa Bou‐Jaoudeh, Emna Hannachi, Alejandra Reyes‐Ruiz, Amélia Trecco, Sandrine Delignat, Sébastien Lacroix‐Desmazes, Claire Deligne
Opublikowane w: European Journal of Immunology, Numer 55, 2025, ISSN 0014-2980
Wydawca: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/eji.202451264

Polyfunctional T cells and unique cytokine clusters imprint the anti rAAV2/rAAV9 vector immune response (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Stephan J. Holtkamp, Florian R. Lagoda, Adam Lister, Pradeep Harish, Ulrike Kleymann, Theresa Pesch, Chai Fen Soon, Munir Pirmohamed, Dean Naisbitt, Mark Trautwein
Opublikowane w: Frontiers in Immunology, Numer 15, 2024, ISSN 1664-3224
Wydawca: Frontiers in Immunology
DOI: 10.3389/fimmu.2024.1450524

AAV vectors trigger DNA damage responses and STING-dependent inflammation in human CNS cells (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Helena Costa-Verdera, Vasco Meneghini, Zachary Fitzpatrick, Monah Abou Alezz, Emily Fabyanic, Xin Huang, Yulia Dzhashiashvili, Avantika Ahiya, Elisabeth Mangiameli, Erika Valeri, Giovanni Crivicich, Ivan Cuccovillo, Roberta Caccia, Berangere Bertin, Giuseppe Ronzitti, Esteban Engel, Ivan Merelli, Federico Mingozzi, Angela Gritti, Klaudia Kuranda, Anna Kajaste-Rudnitski
Opublikowane w: Nature Communications, 2025, Strona(/y) 20, ISSN 2041-1723
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.21203/rs.3.rs-4171795/v1

A systematic review of immunosuppressive protocols used in AAV gene therapy for monogenic disorders (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Besarte Vrellaku, Ilda Sethw Hassan, Rebecca Howitt, Christopher P. Webster, Eli Harriss, Fraser McBlane, Corinne Betts, Jorge Schettini, Mattia Lion, John E. Mindur, Michael Duerr, Pamela J. Shaw, Janine Kirby, Mimoun Azzouz, Laurent Servais
Opublikowane w: Molecular Therapy, Numer Volume 32, Numer 10, 2024, Strona(/y) 3220-3259, ISSN 1525-0024
Wydawca: Cell Press
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.016

Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: David-Alexandre Gross, Novela Todesco, Christiean Leboorgne, Guiseppe Ronzitti
Opublikowane w: Frontiers in Immunology, Numer 07 April 2022, 2022, ISSN 1664-3224
Wydawca: Lausanne: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fimmu.2022.857276

Imlifidase, a new option to optimize the management of patients with hemophilia A on emicizumab (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Melissa Bou-Jaoudeh, Angelina Mimoun, Sandrine Delignat, Peter J. Lenting, Valérie Proulle, Sébastien Lacroix-Desmazes
Opublikowane w: Journal of Thrombosis and Haemostasis, Numer Volume 21, Numer 10, 2023, ISSN 1538-7836
Wydawca: Oxford Elsevier
DOI: 10.1016/j.jtha.2023.06.038

A microvascularized in vitro liver model for disease modeling and drug discovery (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Flavio Bonanini, Roelof Dinkelberg, Manuel Caro Torregrosa, Nienke Kortekaas, Tessa M. S. Hagens, Stéphane Treillard, Dorota Kurek, Vincent van Duinen, Paul Vulto, Kristin Bircsak
Opublikowane w: Biofabrication, Numer Volume 17, Number 1, 2024, ISSN 1758-5090
Wydawca: IOP Publishing Ltd
DOI: 10.1088/1758-5090/ad818a

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver (odnośnik otworzy się w nowym oknie)

Autorzy: Louisa Jauze, Mallaury Vie, Quentin Miagoux, Lucille Rossiaud, Patrice Vidal, Valle Montalvo-Romeral, Hanadi Saliba, Margot Jarrige, Helene Polveche, Justine Nozi, Pierre-Romain Le Brun, Luca Bocchialini, Amandine Francois, Jérémie Cosette, Jérémy Rouillon, Fanny Collaud, Fanny Bordier, Emilie Bertil-Froidevaux, Christophe Georger, Laetitia van Wittenberghe, Adeline Miranda, Nathalie F. Daniel
Opublikowane w: JCI Insight, Numer 9, 2024, ISSN 2379-3708
Wydawca: JCI Insight
DOI: 10.1172/jci.insight.172614

Wyszukiwanie danych OpenAIRE...

Podczas wyszukiwania danych OpenAIRE wystąpił błąd

Brak wyników

Moja broszura 0 0