Accelerating Research & Development for Advanced Therapies

Projektinformationen

ARDAT

ID Finanzhilfevereinbarung: 945473

DOI

10.3030/945473

EK-Unterschriftsdatum 11 November 2020

Startdatum 1 November 2020

Enddatum 31 Oktober 2025

Finanziert unter

• SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being

Gesamtkosten

€ 25 500 169,75

EU-Beitrag

€ 11 772 999,75

Koordiniert durch

THE UNIVERSITY OF SHEFFIELD
United Kingdom

CORDIS bietet Links zu öffentlichen Ergebnissen und Veröffentlichungen von HORIZONT-Projekten.

Links zu Ergebnissen und Veröffentlichungen von RP7-Projekten sowie Links zu einigen Typen spezifischer Ergebnisse wie Datensätzen und Software werden dynamisch von OpenAIRE abgerufen.

Leistungen

Documents, reports (2)

Ethics Report - 4th Periodic Reporting

Ethics report produced by the Ethics Advisor every reporting period as outlined in D1.10.

Publication of current protocols with the associated burden/risk/cost

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Workshop 2 with stakeholders

Organisation of Workshop 2 with stakeholders

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (13)

Sustained Clinical Benefit of AAV Gene Therapy in Severe Hemophilia B

Autoren: Ulrike M. Reiss, Andrew M. Davidoff, Edward G.D. Tuddenham, Pratima Chowdary, Jenny McIntosh, Vincent Muczynski, Malo Journou, Giulia Simini, Lydia Ireland, Saira Mohamed, Anne Riddell, Arnulfo J. Pie, Andrew Hall, Alberto Quaglia, Sarah Mangles, Johnny Mahlangu, Kristina Haley, Michael Recht, Yu-Min Shen, Kathleen G. Halka, Gail Fortner, Christopher L. Morton, Zhengming Gu, Randall T. Hayden, Ell
Veröffentlicht in: New England Journal of Medicine, Ausgabe 392, 2025, Seite(n) 2226-2234, ISSN 0028-4793
Herausgeber: Massachusetts Medical Society
DOI: 10.1056/nejmoa2414783

The IgG-degrading enzyme, Imlifidase, restores the therapeutic activity of FVIII in inhibitor-positive hemophilia A mice

Autoren: Bou-Jaoudeh, Melissa; Delignat, Sandrine; Daventure, Victoria; Astermark, Jan; Lévesque, Hervé; Dimitrov, Jordan, D; Deligne, Claire; Proulle, Valérie; Lacroix-Desmazes, Sébastien
Veröffentlicht in: Haematologica, Ausgabe Volume 108, Number 5, 2023, ISSN 1592-8721
Herausgeber: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2022.281895

Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy

Autoren: Joseph Earley, Elena Piletsku, Giuseppe Ronzetti, sergey Piletsky
Veröffentlicht in: Trends in Biotechnology, Ausgabe Vol 41, June 2023, 2023, Seite(n) 836 - 845, ISSN 0167-9430
Herausgeber: Elsevier
DOI: 10.1016/j.tibtech.2022.11.006

Pre-clinical development of AP4B1 gene replacement therapy for hereditary spastic paraplegia type 47

Autoren: Jessica P Wiseman, Joseph M Scarrott, João Alves-Cruzeiro, Afshin Saffari, Cedric Böger, Evangelia Karyka, Emily Dawes, Alexandra K Davies , Paolo M Marchi, Emily Graves, Fiona Fernandes, Zih-Liang Yang, Ian Coldicott, Jennifer Hirst, Christopher P Webster, J Robin Highley, Neil Hackett, Adrienn Angyal, Thushan de Silva, Adrian Higginbottom, Pamela J Shaw, Laura Ferraiuolo, Darius Ebrahimi-Fakha
Veröffentlicht in: EMBO Molecular Medicine, Ausgabe Volume 16, Number 11, 2024, Seite(n) 2882 – 2917, ISSN 1757-4684
Herausgeber: Nature Publishing Group UK on behalf of EMBO Press
DOI: 10.1038/s44321-024-00148-5

Current global regulatory landscape for biodistribution and shedding assessment of rAAV gene therapies and recommendations of the IMI ARDAT consortium on future directions

Autoren: Natalie Anne Schmidt, Jon Giblin, Timothy K MacLachlan, Shera Dandapat, Gabor Veres, Tatiana Anna Reimer, Martin Schulz, Eva Hatzmann Andeleeb Dahy Gregory LaRosa, Mimoun Azzouz and Christopher J Mann
Veröffentlicht in: Cell and Gene Therapy Insights, Ausgabe 20597800, 2022, Seite(n) 377-394, ISSN 2059-7800
Herausgeber: Bioinsights Publishing Ltd
DOI: 10.18609/cgti.2022.056

Half‐Life Extension of the IgG‐Degrading Enzyme (IdeS) Using Fc‐Fusion Technology

Autoren: Victoria Daventure, Melissa Bou‐Jaoudeh, Emna Hannachi, Alejandra Reyes‐Ruiz, Amélia Trecco, Sandrine Delignat, Sébastien Lacroix‐Desmazes, Claire Deligne
Veröffentlicht in: European Journal of Immunology, Ausgabe 55, 2025, ISSN 0014-2980
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/eji.202451264

Polyfunctional T cells and unique cytokine clusters imprint the anti rAAV2/rAAV9 vector immune response

Autoren: Stephan J. Holtkamp, Florian R. Lagoda, Adam Lister, Pradeep Harish, Ulrike Kleymann, Theresa Pesch, Chai Fen Soon, Munir Pirmohamed, Dean Naisbitt, Mark Trautwein
Veröffentlicht in: Frontiers in Immunology, Ausgabe 15, 2024, ISSN 1664-3224
Herausgeber: Frontiers in Immunology
DOI: 10.3389/fimmu.2024.1450524

AAV vectors trigger DNA damage responses and STING-dependent inflammation in human CNS cells

Autoren: Helena Costa-Verdera, Vasco Meneghini, Zachary Fitzpatrick, Monah Abou Alezz, Emily Fabyanic, Xin Huang, Yulia Dzhashiashvili, Avantika Ahiya, Elisabeth Mangiameli, Erika Valeri, Giovanni Crivicich, Ivan Cuccovillo, Roberta Caccia, Berangere Bertin, Giuseppe Ronzitti, Esteban Engel, Ivan Merelli, Federico Mingozzi, Angela Gritti, Klaudia Kuranda, Anna Kajaste-Rudnitski
Veröffentlicht in: Nature Communications, 2025, Seite(n) 20, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.21203/rs.3.rs-4171795/v1

A systematic review of immunosuppressive protocols used in AAV gene therapy for monogenic disorders

Autoren: Besarte Vrellaku, Ilda Sethw Hassan, Rebecca Howitt, Christopher P. Webster, Eli Harriss, Fraser McBlane, Corinne Betts, Jorge Schettini, Mattia Lion, John E. Mindur, Michael Duerr, Pamela J. Shaw, Janine Kirby, Mimoun Azzouz, Laurent Servais
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe Volume 32, Ausgabe 10, 2024, Seite(n) 3220-3259, ISSN 1525-0024
Herausgeber: Cell Press
DOI: 10.1016/j.ymthe.2024.07.016

Overcoming the Challenges Imposed by Humoral Immunity to AAV Vectors to Achieve Safe and Efficient Gene Transfer in Seropositive Patients

Autoren: David-Alexandre Gross, Novela Todesco, Christiean Leboorgne, Guiseppe Ronzitti
Veröffentlicht in: Frontiers in Immunology, Ausgabe 07 April 2022, 2022, ISSN 1664-3224
Herausgeber: Lausanne: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fimmu.2022.857276

Imlifidase, a new option to optimize the management of patients with hemophilia A on emicizumab

Autoren: Melissa Bou-Jaoudeh, Angelina Mimoun, Sandrine Delignat, Peter J. Lenting, Valérie Proulle, Sébastien Lacroix-Desmazes
Veröffentlicht in: Journal of Thrombosis and Haemostasis, Ausgabe Volume 21, Ausgabe 10, 2023, ISSN 1538-7836
Herausgeber: Oxford Elsevier
DOI: 10.1016/j.jtha.2023.06.038

A microvascularized in vitro liver model for disease modeling and drug discovery

Autoren: Flavio Bonanini, Roelof Dinkelberg, Manuel Caro Torregrosa, Nienke Kortekaas, Tessa M. S. Hagens, Stéphane Treillard, Dorota Kurek, Vincent van Duinen, Paul Vulto, Kristin Bircsak
Veröffentlicht in: Biofabrication, Ausgabe Volume 17, Number 1, 2024, ISSN 1758-5090
Herausgeber: IOP Publishing Ltd
DOI: 10.1088/1758-5090/ad818a

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver

Autoren: Louisa Jauze, Mallaury Vie, Quentin Miagoux, Lucille Rossiaud, Patrice Vidal, Valle Montalvo-Romeral, Hanadi Saliba, Margot Jarrige, Helene Polveche, Justine Nozi, Pierre-Romain Le Brun, Luca Bocchialini, Amandine Francois, Jérémie Cosette, Jérémy Rouillon, Fanny Collaud, Fanny Bordier, Emilie Bertil-Froidevaux, Christophe Georger, Laetitia van Wittenberghe, Adeline Miranda, Nathalie F. Daniel
Veröffentlicht in: JCI Insight, Ausgabe 9, 2024, ISSN 2379-3708
Herausgeber: JCI Insight
DOI: 10.1172/jci.insight.172614