Descrizione del progetto
Riparazione della funzione dei lisosomi per il trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale
Le malattie da accumulo lisosomiale (LSD, Lysosomial Storage Diseases) sono un gruppo di malattie genetiche rare del metabolismo in cui la funzione dei lisosomi è alterata, con un conseguente blocco della funzione di degradazione propria delle cellule. L’organo più colpito dalle LSD è lo scheletro, e le terapie attuali contro tale malattia sono per lo più inefficaci. Il progetto RE-STORE, finanziato dall’UE, svilupperà una piattaforma di screening basata su cellule per identificare gli induttori selettivi della ER-fagia dalla degradazione di frammenti del reticolo endoplasmatico attraverso la via lisosomica/autofagica, al fine di bersagliare il fenotipo scheletrico delle LSD e contribuire allo sviluppo di nuove terapie. I ricercatori avevano precedentemente dimostrato che la degradazione di frammenti del reticolo plasmatico (ER, Endoplasmic Reticulum) attraverso la ER-fagia è fondamentale per la secrezione di procollageni. Tale processo è compromesso nei condrociti ed osteoblasti in caso di LSD, provocando un ritardo della crescita scheletrica osservato in modelli murini di tale malattia.
Obiettivo
Lysosomal storage disorders (LSDs) are a family of inherited genetic diseases characterized by lysosomal dysfunction, with a consequent block in the degradative capacity of the cell. The skeleton is one of the most affected organs in LSD patients and current therapies are largely ineffective for the treatment of bone and cartilage manifestations. Thanks to the support of the ERC-starting grant BONEPHAGY we demonstrated that the degradation of the endoplasmic reticulum fragments via lysosome/autophagy pathway (ER-phagy) exerts ER quality control functions that are essential for secretion of procollagens. This process is impaired in LSD chondrocytes and osteoblasts, the cartilage and bone forming cells, respectively and accounts, at least in part, for the skeletal growth retardation observed in LSD mouse models. Prompted by these exciting findings, RE-STORE proposes to develop a novel cell-based integrated screening platform to identify selective ER-phagy inducers to target the skeletal phenotype of LSDs and contribute significantly to their development into innovative therapeutics. The access to proprietary library, through a collaboration with an industrial partner, and the set-up of a rapid hit confirmation in disease animal models will allow RE-STORE to establish a complete drug development pipeline for the selected hits. RE-STORE is an ambitious project that aims to develop an innovative substrate-to-lysosome screening approach for the study of selective autophagy and to identify new therapies for the so-called “ER-storage disorders” characterized by accumulation of misfolded polypeptides in the lumen of the ER.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2020-PoC
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
00185 ROMA
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.