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Development of an innovative paediatric formulation of an antiepileptic agent for the treatment of absence epilepsy in children

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Traitement de l'épilepsie de l'enfant

L'épilepsie est un trouble neurologique chronique courant qui touche 1-3 % de la population. Par rappport aux absences épileptiques de l'enfant (AEE), on attend depuis longtemps une formule pédiatrique d'un médicament antiépileptique.

Santé

Une proportion importante de syndromes épileptiques apparaît dans l'enfance et l'adolescence, et l'on constate une grande hétérogénéité en ce qui concerne le type de syndrome, les causes et les pronostics. L'AEE se manifeste par des crises d'absence fréquentes, imprévisibles, non provoquées, habituellement accompagnées d’altération de conscience. Les patients ont souvent des antécédents familiaux, et dans certains cas, la condition est transmise par héritage autosomique récessif. Les symptômes et les comorbidités potentielles de l'AEE pourraient affecter le comportement social des patients, leur estime de soi et la capacité d'apprentissage. La stratégie de traitement actuelle consiste à initier une monothérapie avec l'un des médicaments anti-épileptiques. Cependant, les formules actuellement disponibles de l'une des premières options de traitement ne sont pas adaptées aux besoins pédiatriques. Selon l'Agence européenne des médicaments, cette lacune dans les données de pharmacocinétiques et d'innocuité chez les enfants limite l'utilisation généralisée du médicament et met l'accent sur la nécessité d'une formulation adaptée à l'âge. Dans ce contexte, le projet financé par l'UE KIEKIDS a réalisé le développement pharmaceutique d'une formule pédiatrique pour le traitement de l'AEE avec innocuité et efficacité documentées. Le consortium a réalisé un programme clinique complet, déjà approuvé par des avis scientifiques et par l'adoption d'un plan d'étude pédiatrique (PEP) sur une formulation pédiatrique sans sucre adaptée (ADV6770) d'un médicament anti-épileptique AEE de première ligne. Les chercheurs ont évalué le profil pharmacocinétique de l'ADV6770 avec sa palatabilité avant de procéder à des études de sécurité et de tolérabilité. Une formule sans goût évitait les problèmes de conformité liés au goût amer du composé actif alors que l'émission de sucre était compatible avec un régime cétogène qui est parfois l'étape suivante du processus de traitement. Le médicament était stable dans le plasma humain et ne nécessitait pas d'autre validation clinique, étant donné que l’efficacité du composé actif avait été précédemment documentée. Un essai clinique a été réalisé pour obtenir les données pharmacocinétiques, pharmacodynamiques et d'innocuité des différentes formules par rapport à la formule de référence disponible dans le commerce. Les résultats se conformaient à l'usage clinique de ADV6770 qui devrait aider les chercheurs à obtenir une autorisation marketing d'un usage pédiatrique (AMUP). La disponibilité de cette nouvelle formule adaptée à l'âge dans l'UE devrait améliorer les conditions de prise en charge des patients AEE.

Mots‑clés

Absence épileptique de l'enfant, formule pédiatrique, pharmacocinétique, sécurité, KIEKIDS

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