Leczenie padaczki dziecięcej
Znaczny odsetek zespołów padaczkowych występuje w dzieciństwie i w okresie dojrzewania, a ich rodzaje, przyczyny i rokowania są bardzo zróżnicowane. CAE objawia się częstymi, nieprzewidywalnymi, nieprowokowanymi utratami przytomności, które zwykle obejmują zaburzenia świadomości. Często choroba występuje w rodzinach pacjentów, a w niektórych przypadkach schorzenia są dziedziczone w sposób autosomalny recesywny. Objawy CAE i potencjalne schorzenia współwystępujące mogą wpływać na zachowanie społeczne pacjentów, poczucie własnej wartości i zdolność uczenia się. Obecną strategią leczenia jest monoterapia, tj. podawanie jednego z leków przeciwpadaczkowych. Jednakże obecnie dostępne receptury leków pierwszego rzutu nie są dostosowane do potrzeb pacjentów pediatrycznych. Według Europejskiej Agencji Leków ta luka w danych dotyczących farmakokinetyki i bezpieczeństwa u dzieci ogranicza powszechne stosowanie leku i podkreśla potrzebę opracowania receptury odpowiedniej dla danego wieku. Z tego powodu zespół uczestniczący w finansowanym przez UE projekcie KIEKIDS opracował recepturę leku pediatrycznego przeciwko CAE o udokumentowanym bezpieczeństwie i skuteczności. Konsorcjum przeprowadziło kompletny program kliniczny, uprzednio potwierdzony przez radę naukową i zatwierdziło plan badań pediatrycznych (PIP) dotyczący bezcukrowej receptury pediatrycznej (ADV6770) leku pierwszego rzutu przeciw padaczce CAE. Naukowcy ocenili profil farmakokinetyczny leku ADV6770 oraz jego smak przed przystąpieniem do badań nad bezpieczeństwem i tolerancją. Bezsmakowa receptura pozwoliła na uniknięcie problemów związanych z przestrzeganiem przepisów dotyczących gorzkiego smaku związku czynnego, podczas gdy poziom cukru był odpowiedni dla diety ketogenicznej, która czasem jest stosowana jako kolejny krok w procesie leczenia. Lek wykazał stabilność w osoczu i nie wymagał dalszej oceny klinicznej, ponieważ skuteczność związku czynnego została już wcześniej udokumentowana. Przeprowadzono badanie kliniczne w celu uzyskania danych farmakokinetycznych, farmakodynamicznych i dotyczących bezpieczeństwa różnych receptur względem dostępnych w handlu preparatów referencyjnych. Wyniki są zgodne z zastosowaniem klinicznym leku ADV6770. Pomoże to badaczom uzyskać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ze wskazaniem do stosowania w pediatrii (PUMA). Oczekuje się, że dostępność tej nowatorskiej, dostosowanej do wieku receptury w UE poprawi warunki opieki zdrowotnej pacjentów z CAE.
Słowa kluczowe
Dziecięca padaczka z napadami nieświadomości, receptura pediatryczna, farmakokinetyczne, bezpieczeństwo, KIEKIDS
