Accélérer la découverte de nouveaux traitements pour les maladies rares
Depuis son lancement en 2023, le projet DREAMS(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre), financé par l’UE, travaille sur des méthodes et des outils de pointe qui seront utilisés pour trouver de nouveaux traitements pour les troubles neuromusculaires rares pour lesquels il n’existe aucun remède connu. L’équipe DREAMS s’est renforcée avec l’arrivée de l’University College London (UCL), leader mondial de la recherche biomédicale et de la médecine régénérative. L’UCL a officiellement rejoint le projet pour apporter son expertise scientifique et clinique dans le domaine des maladies neuromusculaires, de la recherche sur les cellules souches et de la découverte fondée sur les données. Les maladies neuromusculaires rares posent des problèmes importants aux patients et aux systèmes de santé dans toute l’Europe. Les personnes touchées sont souvent confrontées à des parcours diagnostiques prolongés, s’étalant parfois sur plusieurs années, qui peuvent entraîner une dégénérescence musculaire irréversible et une diminution de la qualité de vie. De plus, la rareté de ces maladies entrave la recherche clinique et le développement de médicaments, laissant de nombreux patients sans traitement approuvé. DREAMS relève ces défis en combinant la découverte de médicaments basée sur l’IA, les données sur les cellules souches et le criblage phénotypique avancé afin d’accélérer la découverte de candidats thérapeutiques prometteurs. L’équipe se concentre sur cinq maladies neuromusculaires rares: la myopathie centronucléaire, la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie musculaire d’Emery-Dreifuss de type 2, la maladie de Pompe et la maladie de Danon. Ces maladies peuvent affecter les patients de différentes manières, mais elles impliquent toutes des anomalies dans l’organisation des cellules musculaires et le traitement de l’énergie. DREAMS les étudie conjointement à l’aide de modèles de cellules souches pluripotentes induites (CSPi) afin de trouver des traitements pouvant cibler des voies communes et bénéficier à plusieurs communautés de patients.
La contribution de l’UCL
En rejoignant l’équipe, l’UCL apporte son expertise dans la génération de lignées CSPi de haute qualité dérivées de patients pour d’autres maladies neuromusculaires, élargissant ainsi la diversité et la robustesse des modèles expérimentaux de DREAMS. Elle partage également ses capacités avancées de différenciation musculaire et de modélisation cellulaire, essentielles à l’analyse des mécanismes pathologiques et à la validation des signatures de biomarqueurs. Ses essais spécialisés pour tester l’efficacité des médicaments et leurs mécanismes d’action, ainsi que ses connaissances cliniques et scientifiques approfondies des troubles neuromusculaires, constituent d’autres contributions. Tous ces éléments renforcent la capacité de DREAMS à identifier les mécanismes communs des maladies et à traduire les résultats en nouvelles thérapies. «Nous sommes ravis que l’UCL rejoigne le consortium DREAMS afin de faire progresser la recherche sur les maladies neuromusculaires rares», déclarent Francesco Saverio Tedesco et Sara Benedetti, chercheurs à l’UCL, dans un article(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) publié sur le site web du projet. «Cette collaboration nous permet de combiner l’expertise de l’UCL en matière de modélisation des cellules souches, de phénotypage des maladies et de thérapies avancées avec les forces collectives du consortium. En tirant parti de nos partenariats stratégiques avec le Francis Crick Institute, le NIHR Great Ormond Street Hospital Biomedical Research Centre et le consortium MAGIC(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre), nous visons à accélérer la transformation des avancées scientifiques de pointe en traitements efficaces pour les patients.»
Présentation de la recherche de pointe
En novembre 2025, les chercheurs du projet DREAMS (Drug REpurposing with Artificial intelligence for Muscular disorderS) ont présenté les résultats du projet lors de la conférence des 22èmes Journées de la Société Française de Myologie(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) qui s’est tenue à Aix-les-Bains, en France. Les contributions de DREAMS comprenaient un exposé offrant un aperçu de ce qui relie les différentes myopathies au niveau moléculaire et un poster résumant la structure, les objectifs et les méthodes du projet. L’événement a permis d’échanger des connaissances précieuses, ce qui a rapproché le projet de la mise au point de nouveaux traitements pour les maladies neuromusculaires rares. Pour plus d’informations, veuillez consulter: site web du projet DREAMS(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre)