Skip to main content

Development of an innovative paediatric formulation of an antiepileptic agent for the treatment of absence epilepsy in children

Article Category

Article available in the folowing languages:

Il trattamento dell’epilessia infantile

L’epilessia è un disturbo neurologico cronico comune che colpisce l’1-3 % della popolazione. Nel caso dell’epilessia di assenza infantile, è da tempo che si attende la formulazione pediatrica di un farmaco antiepilettico.

Salute

Una parte significativa delle sindromi epilettiche insorge durante l’infanzia e l’adolescenza, con una grande eterogeneità di tipologie, cause e prognosi. L’epilessia di assenza infantile si manifesta con crisi convulsive di assenza frequenti, imprevedibili e non provocate, che generalmente provocano la perdita di conoscenza. Spesso, i pazienti hanno familiarità e, in alcuni casi, la condizione viene trasmessa per via ereditaria autosomale recessiva. I sintomi e le potenziali comorbidità dell’epilessia di assenza infantile possono comportare problemi per il comportamento sociale, l’autostima e la capacità di apprendimento. Attualmente, il trattamento consiste nell’avvio di una monoterapia con uno dei farmaci anti-epilettici, tuttavia la formulazione disponibile di una delle opzioni di terapeutiche di prima linea non è adattata alle esigenze pediatriche. Secondo l’Agenzia europea del farmaco, questa carenza di dati di farmacocinetica e di sicurezza riguardanti i bambini ostacola il ricorso a questo medicinale, pertanto vi è l’esigenza di una formulazione appropriata all’età. Alla luce di queste considerazioni, il progetto KIEKIDS, finanziato dall’UE, ha curato lo sviluppo farmaceutico di una formulazione pediatrica per il trattamento dell’epilessia di assenza infantile sulla base di dati di sicurezza ed efficacia documentati. Il consorzio ha svolto un programma clinico completo, in precedenza approvato grazie alla consulenza e all’approvazione scientifica di un piano di investigazione pediatrica su una formulazione pediatrica adattata e priva di zucchero (ADV6770) di un medicinale antiepilettico di prima linea. I ricercatori hanno esaminato il profilo farmacocinetico e l’appetibilità dell’ADV6770 prima di procedere agli studi di sicurezza e di tollerabilità. La formulazione insapore ha evitato i problemi di compliance legati al gusto sgradevole del composto attivo, mentre l’esclusione dello zucchero è compatibile con la dieta chetogena che talvolta rappresenta il passo successivo del processo di trattamento. Il medicinale si è dimostrato stabile nel plasma umano e non ha richiesto un’ulteriore convalida clinica, poiché l’efficacia del composto attivo era già stata documentata in precedenza. Per ottenere i dati di farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza delle diverse formulazioni rispetto alla formulazione di riferimento disponibile in commercio è stato condotto uno studio clinico. I risultati hanno confermato l’utilizzo clinico dell’ADV6770 e saranno prevedibilmente utili ai ricercatori per ottenere l’autorizzazione all’immissione in mercato per l’utilizzo pediatrico. La disponibilità di questa nuova formulazione adattata all’età in tutta l’UE migliorerà le condizioni di cura dei pazienti affetti da epilessia di assenza infantile.

Parole chiave

Epilessia di assenza infantile, formulazione pediatrica, farmacocinetica, sicurezza, KIEKIDS

Scopri altri articoli nello stesso settore di applicazione