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Platform for sharing best practices for management of rare diseases

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Des directives fiables pour la gestion de maladies rares

Malgré la faible prévalence des maladies rares (MR), qui affectent 5 personnes sur 10 000 dans l'UE, on constate qu'environ 5 000 maladies rares sont chroniquement débilitantes ou mortelles. Touchant quelque 30 millions de citoyens de l'UE, il est nécessaire d'organiser une initiative de collaboration pour réduire les coûts socio-économiques et améliorer la qualité de la vie.

Santé

Le projet RARE-BESTPRACTICES (Platform for sharing best practices for management of rare diseases), financé par l'UE, a créé une plateforme de réseau durable pour récolter, évaluer et diffuser les meilleures pratiques. Cela améliorera la gestion des patients des MR et assurera la promotion d'un niveau uniforme de services de soins de santé dans les pays européens. Un réseau de collaborateurs a été mis en place avec des experts dans les domaines des directives, des examens systématiques, de l'évaluation des technologies de la santé, de la politique de la santé, de l'épidémiologie des MR et de la santé publique provenant de neuf pays d'Europe. Les partenaires du projet ont développé une méthodologie pour les directives pour les MR. Des bases de données spécialement adaptées ont été construites pour abriter les directives et les recommandations de recherche prioritisées pour les chercheurs, les décideurs et les professionnels de la santé. Les bases de données RareGUIDELINE et RareGAP présentent actuellement 143 directives évaluées au niveau de la qualité pour 31 MR. RareGAP a été conçu pour identifier les besoins de recherche sur les MR. Les chercheurs ont tracé des politiques sur les évaluations des médicaments orphelins dans huit pays européens. Des facteurs critiques menant à des recommandations positives ou négatives à usage pharmaceutique sont évalués, de même que la manière dont ces recommandations s'intègrent dans la pratique clinique. L'initiative a mis l'accent sur les activités de formation destinées aux intervenants clés afin de répartir les compétences et les connaissances dans le domaine des directives sur les MR. La diffusion est essentielle et est traitée par le biais de bulletins d’information, d'une brochure, de Twitter, de communiqués de presse, du site Internet du projet et de plusieurs articles dans des revues. Le projet a également lancé une nouvelle revue scientifique en accès libre, Rare Diseases and Orphan Drugs. RARE-BESTPRACTICES aidera à s'assurer que la communauté de MR a accès à des directives de qualité, claires et fiables. Totalement innovant et unique, le projet a rassemblé des experts dans tous les domaines des MR, ce qui devrait accélérer l'adoption des résultats innovants par la communauté des MR, y compris les plans nationaux de R&D, les centres d'expertise et les réseaux de référence européens conformément à la législation de l'UE.

Mots‑clés

Maladies rares, RARE-BESTPRACTICES, soins de santé, médicament orphelin

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