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Innovative methodology for small populations research

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Contrastare le malattie rare con nuovi metodi per le sperimentazioni cliniche

Il progetto INSPIRE, finanziato dall’UE, ha sviluppato nuovi metodi per progettare e analizzare le sperimentazioni cliniche relative alle malattie rare.

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In Europa, quasi 30 milioni di persone sono affette da una malattia rara che, in altre parole, una colpisce meno di una persona su 2 000 della popolazione generale. In contesti caratterizzati da numeri scarsi, sono impraticabili, se non impossibili, le sperimentazioni cliniche di vaste dimensioni generalmente adottate per valutare nuovi farmaci e trattamenti. Per progettare tali studi, sono pertanto necessari nuovi approcci, accompagnati da più efficaci metodi di analisi dei dati. In risposta a tale esigenza, il progetto INSPIRE (Innovative methodology for small populations research) ha aggregato da ogni parte del mondo esperti internazionali in materia di progettazione di innovative sperimentazioni cliniche. Tale sinergia ha contribuito a sviluppare nuovi metodi per progettare e analizzare le sperimentazioni cliniche relative alle malattie rare e alle popolazioni di ridotte dimensioni, definite ad esempio da un raro marcatore genetico. “Questo progetto ha sviluppato metodi che consentono di conseguire dalle sperimentazioni cliniche risultati più attendibili e più rapidi, determinando in ultima istanza una migliore assistenza sanitaria a favore di tali gruppi di popolazione numericamente limitata,” ha riferito Nigel Stallard, coordinatore del progetto. “Tra i nuovi metodi figurano la combinazione dei dati ricavati dalla sperimentazione con informazioni tratte da altri studi, la progettazione di sperimentazioni adattive, che consentono lo sfruttamento più efficiente possibile dei dati, e processi decisionali ottimali, che permettono di giungere a una conclusione nei tempi più brevi possibili.” Progettare uno studio più efficace Il progetto INSPIRE ha sviluppato una nuova metodologia statistica nelle due vaste aree dell’efficiente progettazione di studio e della migliore sintesi di analisi e prove. Nella prima area, i ricercatori hanno rivolto l’attenzione a due problemi specifici: a) la definizione delle progettazioni ottimali per studi confermativi, mediante approcci legati alla teoria delle decisioni e al valore delle informazioni e b) la progettazione di studi confermativi relativi alle medicine personalizzate. Nella seconda area, i ricercatori hanno spostato l’attenzione verso lo sviluppo di nuovi metodi per integrare dati di farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) in studi per la determinazione del dosaggio in fase iniziale e verso metodi di metanalisi in sperimentazioni di piccole dimensioni o in numeri ridotti di sperimentazioni. “In materia di progettazione efficiente di uno studio, abbiamo sviluppato approcci di analisi e progettazione ottimale in relazione a sperimentazioni dirette a valutare trattamenti mirati basati su caratteristiche genetiche o altri biomarcatori,” spiega Stallard. “Tali sperimentazioni consentono di identificare contemporaneamente sottogruppi di pazienti per i quali il saldo benefici/rischi di un trattamento risulta positivo e conferma l’efficacia del trattamenti per i suddetti pazienti senza pregiudicare l’integrità statistica o scientifica,” Stallard aggiunge che il progetto ha anche concepito metodi sul processo decisionale per sperimentazioni cliniche su popolazioni di ridotte dimensioni. “In particolare, abbiamo analizzato l’uso della struttura della teoria delle decisioni bayesiana per confrontare i costi di valutazione della sperimentazione clinica con i potenziali benefici per i pazienti attuali e futuri, valutando come il saldo costi/benefici si differenzia tra popolazioni di pazienti di grandi e piccole dimensioni; tale scelta ci ha consentito di ottimizzare i nostri approcci alla progettazione,” afferma. Un nuovo metodo di analisi Dal lato dell’analisi dell’equazione, il progetto ha sviluppato migliori metodi di metanalisi per sintetizzare prove da un numero limitato di sperimentazioni come sarebbe frequente in popolazioni di ridotte dimensioni. Tali metodi possono servire da supporto per la pianificazione, l’analisi e l’interpretazione di una sperimentazione, nonché per consentire l’estrapolazione tra gruppi di pazienti. I nuovi approcci sono già stati applicati in un riesame su studi riguardanti la malattia di Creutzfeld-Jakob sporadica. “Abbiamo anche lavorato su progettazioni innovative per sperimentazioni cliniche in fase iniziale e per l’estrapolazione da studi in età adulta e pediatrica, sviluppando metodi che consentono l’impiego di dati di PK e PD, per determinare più facilmente le dosi da utilizzare nel corso dello studio e per ulteriori valutazioni,” illustra Stallard. “I nostri nuovi metodi in quest’area ci hanno consentito di stimare più validamente i parametri della curva dose/risposta, senza aumentare il numero dei pazienti partecipanti allo studio che ricevono dosi inferiori alla quantità ottimale.” Tale attività ha condotto a una nuova progettazione per una sperimentazione clinica in corso sulla prevenzione delle crisi nei neonati.

Parole chiave

INSPIRE, malattie rare, sperimentazioni cliniche, popolazioni di ridotte dimensioni, metanalisi

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