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European Autism Interventions - A Multicentre Study for Developing New Medications

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EU-AIMS: Verso approcci personalizzati per le persone autistiche

Il progetto EU-AIMS, finanziato dall’Iniziativa in materia di medicinali innovativi (IMI), ha contribuito a segnare una nuova era per terapie efficaci che riconoscono le esigenze individuali delle persone autistiche. Il suo lavoro ha notevolmente migliorato la nostra conoscenza della variabilità all’interno della biologia delle persone autistiche, identificato aree per l’intervento medico e dimostrato con successo che i composti possono modulare le differenze biologiche associate all’autismo.

Salute

Le persone autistiche affermano che non esiste un approccio unico per aiutarle. Alcuni sostengono che il loro autismo non ha bisogno di cure perché lo considerano una parte fondamentale della propria identità. Altri desiderano un trattamento per determinati aspetti specifici quali le difficoltà sensoriali o l’interazione sociale, ma non a scapito degli aspetti positivi dell’autismo. Alcuni danno priorità al trattamento di condizioni quali l’epilessia, che essi vivono insieme all’autismo. EU-AIMS rivoluziona il mercato Lo staff di EU-AIMS (European Autism Interventions - A Multicentre Study for Developing New Medications) ha rivoluzionato il mercato dimostrando che non esiste una singola caratteristica condivisa da tutti i soggetti autistici a livello comportamentale, cognitivo, neurobiologico o genetico. I ricercatori hanno invece iniziato a identificare singoli profili neurocognitivi e a collegarli a modelli di progressione dell’autismo. EU-AIMS ha concentrato la propria attenzione sullo sviluppo di trattamenti efficaci abbinati a esigenze e profili biologici individuali e sul superamento di una serie di ostacoli alla ricerca, tra cui: Approcci tradizionali tentati per trattare sintomi senza comprenderne le cause o i meccanismi sottostanti; la maggior parte degli studi precedenti comprendeva solo 15-30 persone autistiche, il che non è sufficiente per identificare «sottogruppi»; la ricerca sulla biologia dell’autismo non ha avuto metodologie affidabili; e le sperimentazioni cliniche hanno generalmente incluso pochi partecipanti diversi, limitando la probabilità di successo dal momento che i trattamenti possono funzionare efficacemente solo in alcuni sottogruppi. Il progetto EU-AIMS ha adottato un approccio multiforme senza precedenti. Declan Murphy, responsabile del progetto e docente presso il Kings College London (KCL) afferma: «Abbiamo iniziato migliorando la conoscenza della diversità biologica dell’autismo, traslato i risultati degli studi sui roditori in modo da renderli pertinenti per l’uomo, dimostrato che alcuni composti potevano influenzare le differenze biologiche osservate nell’autismo, anche in autistici adulti, e cercato biomarcatori che potessero favorire le sperimentazioni cliniche». Nuovi bersagli terapeutici attraverso geni e biomarcatori Uno dei modi per identificare nuovi bersagli terapeutici è quello di iniziare con geni associati ad alcune forme di autismo e chiedere quali siano i loro effetti sullo sviluppo delle cellule nervose e sulla comunicazione tra loro. Tutto questo incide sullo sviluppo cerebrale di un bambino e, a sua volta, sullo sviluppo sociale, cognitivo ed emotivo. In EU-AIMS, sono stati utilizzati modelli animali e nuove tecniche non invasive, quali le cellule staminali pluripotenti indotte, per tracciare collegamenti causali, a partire da geni e fattori ambientali fino a cambiamenti molecolari e percorsi biologici. I ricercatori hanno anche testato se alcuni composti fossero efficaci nei modelli di roditori e cellulari, identificando così potenziali nuovi trattamenti basati su una migliore comprensione dei meccanismi biologici sottostanti. Un compito fondamentale era quindi quello di «traslare» i risultati provenienti dai modelli animali all'uomo trovando parametri utilizzabili in sicurezza negli esseri umani, persino nei bambini, quali la spettroscopia di risonanza magnetica ad alta tecnologia, l’elettroencefalogramma (EEG) e la risonanza magnetica strutturale e funzionale (sMRI/fMRI). Altro obiettivo dell’EU-AIMS era l’identificazione di biomarcatori. Questi sono tutti i parametri oggettivi, quali geni, modelli di attività cerebrale o un punteggio di test, che predicono come una persona potrebbe svilupparsi o rispondere agli interventi. I biomarcatori potrebbero essere utilizzati nella diagnosi dell'autismo per prevedere se i sintomi cambieranno durante lo sviluppo e per selezionare i migliori interventi, supporto o trattamento per una determinata persona. Sono stati eseguiti tre studi per un totale di oltre 1 200 partecipanti, che sono stati valutati in una scala e con un livello di approfondimento senza precedenti in Europa. EU-AIMS è stato anche il primo gruppo accademico/industriale a ottenere la «qualification advice» dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Questo passaggio cruciale ha migliorato la comprensione tra autorità normative, studiosi e industria e ha svolto un ruolo fondamentale nello sviluppo di nuove linee guida EMA sui test farmacologici. Successivamente, il consorzio ha lanciato con successo AIMS-2-TRIALS per continuare il suo lavoro, aggiungendo un programma di educazione e partecipazione, in particolare per i ricercatori all’inizio della carriera, e un gruppo di Rappresentanti dell'autismo per garantire il coinvolgimento di persone autistiche nella ricerca.

Parole chiave

EU-AIMS, autismo, ASD, trattamento, roditori, sperimentazione clinica

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