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Development of new gene therapy approaches for the treatment of ocular neovascularization

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EYESEE per restituire la vista

Con il progredire della longevità aumenta l’incidenza della perdita o della diminuzione della vista. Un progetto finanziato dall’UE ha lavorato allo sviluppo di un sistema di terapia genica completo di vettori non virali, che mira a risolvere tale crescente problema.

Salute

La formazione eccessiva di vasi sanguigni nell’occhio viene denominata neovascolarizzazione oculare. In termini medici la patologia è importante poiché causa la diminuzione o perdita della vista; inoltre è associata alla retinopatia diabetica e alla degenerazione maculare legata all’età, ovvero le cause più frequenti di grave perdita della vista nei paesi sviluppati. Attualmente, la terapia riesce a ritardare la malattia ma non a ripristinare la vista persa. Inoltre, la terapia genica presenta gravi limitazioni dovuti all’utilizzo di vettori virali e a problemi legati a una grave risposta immunitaria. Il progetto EYESEE (Development of new gene therapy approaches for the treatment of ocular neovascularization) ha riconosciuto la necessità di sviluppare terapie alternative per il trattamento della neovascolarizzazione oculare. Si è scelto di utilizzare vettori non virali, ad esempio vettori basati su polimero, per rilasciare molecole che impedissero la crescita anomala dei vasi sanguigni. Per modulare l’attività dei geni favorevoli o sfavorevoli alla formazione di vasi sanguigni, Eyesee ha esaminato l’uso di DNA plasmidico (pDNA). Gli scienziati del progetto hanno manipolato il contenuto genetico del pDNA per evitare i problemi connessi con i plasmidi dei geni, ad esempio il silenziamento e la perdita di geni durante la divisione cellulare. I risultati ottenuti finora indicano che tali sistemi genici rappresentano candidati interessanti per future ricerche in relazione all’espressione genica nella retina. Riguardo ai vettori dei geni, Eyesee ha esaminato veicoli basati su polimero che concentrerebbero, trasporterebbero e rilascerebbero il DNA dove necessario. Tre polimeri, tra cui il chitosano e l’acido polilattico (PLA), hanno formato nanoparticelle con dimensioni inferiori a 500 nm e una carica idonea per il rilascio dei geni. Inoltre, è stato dimostrato che i materiali non sono citotossici e sono in grado di concentrare DNA e proteggerlo dalla degradazione. EYESEE ha compiuto notevoli progressi nello sviluppo di nuovi vettori per la terapia genica grazie ai vettori basati su polimeri. Di conseguenza, il borsista assunto per questo progetto è stato assunto presso l’istituto di accoglienza a partire da ottobre 2013. Oltre a diventare un membro importante della ricerca e del programma didattico, i risultati della ricerca hanno prodotto due articoli pubblicati su riviste, due accettati e quattro in fase di revisione paritaria.

Parole chiave

Perdita della vista, terapia genica, vettore non virale, neovascolarizzazione oculare, DNA plasmidico, polimero, nanoparticella

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