Sauver la vue des nourrissons prématurés
Environ 40 % des cas de cécité prénatale sont attribués à la RDP, une pathologie oculaire pouvant provoquer la cécité qui affecte principalement les enfants prématurés d’environ 1250 grammes ou moins nés avant la 31e semaine de gestation. En effet, plus le bébé est petit à la naissance, plus il est probable qu’il développe une RDP. Habituellement, le trouble touche les deux yeux et constitue une des causes les plus fréquentes de perte visuelle pendant l’enfance, entraînant une déficience visuelle et une cécité chroniques. Le traitement de la RDP, plus particulièrement l’ablation de la rétine avasculaire à l’aide de la photocoagulation laser, est resté fondamentalement le même pendant presque 50 années. En outre, ces traitements peuvent également provoquer des atteintes, ils détruisent les parties périphériques (non vascularisées) de la rétine et peuvent entraîner une perte partielle de la vision latérale ou périphérique. Le développement du médicament C’est là qu’intervient le projet PREVENT-ROP (New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)), financé par l’UE. L’objectif général de ce projet, composé de 10 partenaires de cinq États membres de l’UE, était de développer une nouvelle intervention pharmaceutique préventive pour la RDP et d’autres complications des prématurés, rendant injustifiée la photocoagulation laser, traitement standard mais destructeur. «Lorsque les enfants prématurés sont privés de leur environnement naturel intra-utérin, ils perdent des facteurs importants qui se trouvent normalement dans l’utérus, comme des protéines, des facteurs de croissance et des cytokines. Il a été démontré que le facteur de croissance insulinique 1 (IGH-1) est un de ces facteurs, mais il est probable qu’il y en ai d’autres», explique la professeure Ann Hellstrom, coordinatrice du projet. «Pendant la vie fœtale, ces éléments sont introduits par le biais de l’absorption ou l’ingestion placentaire du liquide amniotique (LA). La privation de ces facteurs est susceptible de provoquer l’inhibition ou la stimulation inappropriée d’importantes voies, qui pourrait causer une croissance vasculaire anormale de plusieurs organes, comme les poumons ou le cerveau, un trait distinctif de la rétinopathie des prématurés (RDP).» Pour l’équipe de PREVENT-ROP, il était essentiel de comprendre les facteurs qui se perdent à la naissance prématurée et ensuite d’évaluer leur impact sur le développement de la RDP. Cela aurait des implications bien plus importantes sur la croissance et le développement d’autres organes, comme le cerveau, les poumons et l’intestin. L’équipe a estimé que le remplacement des facteurs perdus serait susceptible d’améliorer le développement général de ces organes, et il s’agit de l’objectif de leur traitement proposé. Prudence indispensable Toutefois, travailler avec un groupe de patients extrêmement vulnérables ne s’est pas avéré facile pour l’équipe. «Une grande prudence a été nécessaire tout au long de ce projet», explique la professeure Hellstrom. «Un grand essai multicentrique mené dans un service de soins intensifs très délicat, comme les soins néonataux, représente un chemin clinique difficile à parcourir et a exigé aux professionnels issus des milieux universitaire et industriel d’être généreux et compréhensifs envers le moteur et les objectifs de chacun pour participer à ce projet. Dans le cadre de ce projet, nous avons été très chanceux d’avoir travaillé avec de grands partenaires de la filière scientifique qui nous ont permis de développer un médicament susceptible d’améliorer l’issue pour ce groupe vulnérable de bébés prématurés.» À l’avenir, l’essai de phase II commencera au premier trimestre 2019 et les partenaires universitaires du projet prévoient un nouvel essai néonatal en vue d’améliorer l’issue pour les nourrissons prématurés. «Globalement, je suis extrêmement fière d’avoir coordonné un projet qui a connu une collaboration de haute qualité entre les universités, les PME et les grandes entreprises pharmaceutiques, aussi bien en Europe qu’aux États-Unis, lieux où nous sommes désormais prêts et en mesure de mener des essais néonataux de grande qualité», conclut la professeure Hellstrom.
Mots‑clés
PREVENT-ROP, rétinopathie des prématurés, RDP, essai clinique, soins néonataux
