Salvare la vista dei neonati prematuri
Circa il 40 % della cecità perinatale può essere attribuito alla ROP, una malattia dell’occhio che porta potenzialmente alla cecità, che colpisce principalmente i neonati prematuri di peso non superiore ai 1 250 grammi e che vengono alla luce prima della 31ª settimana di gestazione. In effetti, più piccolo è il bambino alla nascita, più è probabile che sviluppi la ROP. Il disturbo di solito colpisce entrambi gli occhi ed è una delle cause più comuni di perdita visiva nell’infanzia, portando a compromissione della vista e cecità permanente. Il trattamento della ROP, in particolare l’ablazione della retina avascolare con fotocoagulazione laser, è rimasto fondamentalmente lo stesso da quasi 50 anni. Inoltre, questi trattamenti sono anche dannosi, in quanto distruggono le parti periferiche (non vascolarizzate) della retina e possono portare a una parziale perdita della visione periferica o laterale. Sviluppo del farmaco È qui che entra in gioco il progetto PREVENT-ROP (New approach to treatment of the blinding disease Retinopathy of Prematurity (ROP)), finanziato dall’UE. L’obiettivo generale di questo progetto, composto da 10 partner provenienti da cinque Stati membri dell’UE, era quello di sviluppare un nuovo intervento farmacologico preventivo per la ROP e le altre complicazioni della prematurità, rendendo pertanto non necessario il trattamento standard ma distruttivo della fotocoagulazione laser. «Quando i bambini pretermine sono privati del loro ambiente intrauterino naturale, perdono importanti fattori, normalmente presenti nell’utero, quali proteine, fattori di crescita e citochine. È stato dimostrato che il fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I) sia uno di questi fattori, ma è probabile che ce ne siano anche altri», spiega la prof. Ann Hellstrom, coordinatrice del progetto. «Durante la vita fetale questi elementi vengono introdotti attraverso assorbimento o ingestione placentare dal fluido amniotico (FA). La deprivazione di tali fattori può provocare l’inibizione o la stimolazione impropria di importanti percorsi metabolici, che potrebbero causare una crescita vascolare anormale in diversi organi, quali i polmoni e il cervello, caratteristica della retinopatia della prematurità (ROP)». Per il team PREVENT-ROP, è stato fondamentale comprendere quali fossero i fattori che vengono persi con la nascita pretermine e quindi valutare il loro impatto sullo sviluppo della ROP. Ciò avrebbe implicazioni molto maggiori per la crescita e lo sviluppo di altri sistemi di organi, quali il cervello, i polmoni e l’intestino. Il team ha ritenuto che la sostituzione dei fattori persi avrebbe probabilmente migliorato lo sviluppo generale di questi organi, e su questo si è basato il trattamento da loro proposto. Attenzione richiesta Ciò tuttavia non è stato facile per il team, dal momento che stava lavorando con un gruppo di pazienti estremamente vulnerabili. «Questo progetto ha sicuramente richiesto estrema cautela», afferma la prof. Hellstrom. «Un ampio studio multicentrico in un ambiente intensivo molto delicato, quale quello neonatale, è un percorso clinico difficile da intraprendere e ha richiesto partecipanti del mondo accademico e del settore che fossero generosi e capissero la forza trainante e i rispettivi obiettivi della partecipazione a un simile progetto. In questo progetto, siamo stati molto fortunati ad aver lavorato con partner del settore di livello scientifico elevato che ci hanno consentito di sviluppare un farmaco che è in grado eventualmente di migliorare l’esito di questo gruppo vulnerabile di neonati pretermine». Guardando avanti, nel Q1 2019 dovrebbe iniziare una sperimentazione di Fase II e i partner accademici del progetto stanno pianificando una nuova sperimentazione neonatale che mira a migliorare l’esito per i neonati prematuri. «Complessivamente, sono estremamente orgogliosa di essere stata la coordinatrice di un progetto che ha visto una collaborazione di alta qualità tra mondo accademico, PMI e grandi aziende farmaceutiche sia in Europa che negli Stati Uniti, e che ora è pronto e in grado di condurre sperimentazioni neonatali di elevata qualità», conclude la prof. Hellstrom.
Parole chiave
PREVENT-ROP, Retinopatia della prematurità, ROP, sperimentazione clinica, assistenza neonatale
