Terapia génica contra la epilepsia
La epilepsia es una enfermedad crónica neurológica que cursa con ataques convulsivos. Por desgracia, los fármacos actuales no logran tratar las crisis epilépticas en casi el 40 % de los casos, lo que demuestra que hacen falta terapias novedosas. Distintas entidades que poseían los conocimientos complementarios necesarios para abordar esta cuestión unieron sus fuerzas bajo la égida del proyecto EPIXCHANGE (Innovative gene therapies for epilepsy treatment), financiado por la UE, desarrollaron terapias no convencionales contra la epilepsia. Entre estas estrategias se incluía la administración de células encapsuladas o bien de vectores víricos para la liberación de factores terapéuticos. Para empezar, los miembros adquirieron conocimientos técnicos y participaron en una transferencia de tecnología a través de nueve intercambios de personal entre los tres integrantes del consorcio. Además, EPIXCHANGE contrató a tres investigadores con experiencia para abordar cualquier laguna en el conocimiento. Se generaron líneas celulares que producen y liberan moléculas neurotransmisoras capaces de detener las crisis epilépticas. Estas células se encapsularon para su administración al cerebro del afectado por la epilepsia. También se produjeron vectores virales que pueden modular la expresión local de diversos factores para prevenir la epilepsia. Su eficacia se probó en modelos animales experimentales de la epilepsia. Los resultados del estudio revelaron que las células encapsuladas que producían o liberaban factores neurotróficos derivados del cerebro reducían drásticamente las convulsiones espontáneas en más del 70 %. También observaron una reducción de las co-morbilidades de la epilepsia, como la ansiedad, la depresión y el deterioro cognitivo. Los hallazgos del proyecto se publicaron en revistas científicas arbitradas. Durante el proyecto se organizaron seis talleres. Los temas abarcaron desde modelos animales de la epilepsia hasta la seguridad de los productos de terapia génica y celular, pasando por la transferencia de genes en el sistema nervioso central. También se dio importancia a las normativas pertinentes para la aplicación de terapias genéticas y celulares en estudios clínicos realizados con personas por primera vez. EPIXCHANGE está actualmente ampliando su escala para prepararse para futuros estudios clínicos realizados con personas por vez primera. La difusión de las actividades del proyecto a través de la página web, las redes sociales, un folleto y los medios de comunicación locales sirvió para sensibilizar al público acerca de un asunto tan candente como la terapia génica en el sistema nervioso central. Otro paso fue dar charlas especiales —en el aula y en el laboratorio— a estudiantes de secundaria con el fin de transmitir la importancia vital que reviste la investigación para la sociedad.
Palabras clave
Terapia génica, epilepsia, EPIXCHANGE, vectores virales, factor neurotrófico derivado del cerebro
