Terapia genowa padaczki
Padaczka jest przewlekłą chorobą neurologiczną, cechującą się okresowymi napadami. Niestety w niemal 40% przypadków stosowane obecnie leki nie są skuteczne w zapobieganiu napadom, istnieje więc zapotrzebowanie na innowacyjne terapie. W ramach finansowanego ze środków UE projektu EPIXCHANGE (Innovative gene therapies for epilepsy treatment) partnerzy dysponujący odpowiednią wiedzą wyszli naprzeciw temu problemowi poprzez opracowanie niekonwencjonalnych metod leczenia padaczki. Strategie te objęły podawanie zamkniętych w kapsułkach komórek lub wektorów wirusowych dostarczających czynniki o działaniu terapeutycznym. Dziewięć wyjazdów obejmujących trzech członków konsorcjum pozwoliło na zgromadzenie specjalistycznej wiedzy technicznej oraz wymianę technologii. Ponadto zrekrutowano troje doświadczonych badaczy, aby wypełnić luki w wiedzy. Naukowcy uzyskali linie komórkowe, wytwarzające i uwalniające cząsteczki neuroprzekaźnika, który może hamować napady padaczkowe. Komórki te zostały zamknięte w kapsułkach, umożliwiających dostarczenie ich do mózgu chorych. Wyprodukowano wektory wirusowe, które mogą zmieniać lokalną ekspresję różnych czynników, pomagających zapobiegać padaczce. Ich skuteczność przetestowano na eksperymentalnych modelach zwierzęcych padaczki. Badanie ujawniło, że kapsułkowane komórki wytwarzające lub uwalniające glejopochodny czynnik neurotroficzny zmniejszają występowanie spontanicznych napadów o ponad 70%. Stwierdzono też ograniczenie występowania chorób współwystępujących z padaczką, takich jak lęk, depresja czy zaburzenia poznawcze. Wyniki projektu opublikowano w recenzowanych czasopismach naukowych. W trakcie projektu zorganizowano sześć warsztatów. Były one poświęcone takim zagadnieniom, jak modele zwierzęce padaczki czy też bezpieczeństwo produktów terapii genowej i komórkowej, a także transfer genów do ośrodkowego układu nerwowego. Zwrócono też uwagę na regulacje mające znaczenie dla stosowania terapii genowych i komórkowych w badaniach klinicznych typu "first-in-man". Uczestnicy projektu EPIXCHANGE przygotowują się aktualnie do przeprowadzenia badań tego rodzaju w przyszłości. Rozpowszechnienie działań podjętych w ramach projektu poprzez stronę internetową, ulotki, media społecznościowe i media lokalne zwiększyło świadomość społeczną istotnego zagadnienia, jakim jest terapia genowa w obrębie OUN. Przemówienia i prezentacje laboratoryjne dla uczniów miejscowych szkół średnich stanowiły kolejny krok do uświadomienia społeczeństwu istotności tych badań.
Słowa kluczowe
Terapia genowa, padaczka, EPIXCHANGE, wektory wirusowe, glejopochodny czynnik neurotroficzny
