Gentherapie bei Epilepsie
Bei Epilepsie handelt es sich um eine chronische neurologische Erkrankung, die sich durch Krampfanfälle bemerkbar macht. In beinahe 40 % der Fälle schlägt die Behandlung von Krampfanfällen mit gegenwärtigen Medikamenten fehl. Dies verdeutlicht den Bedarf an neuen Behandlungstherapien. Unter der Federführung des von der EU finanzierten Projekts EPIXCHANGE (Innovative gene therapies for epilepsy treatment) bündelten Projektpartner mit den erforderlichen einander ergänzenden Fachkenntnissen ihre Kräfte und widmeten sich diesem Problem, indem sie unkonventionelle Therapien zur Behandlung von Epilepsie entwickelten. Diese Strategien umfassen die Verabreichung eingekapselter Zellen oder viraler Vektoren für die Lieferung von Behandlungsfaktoren. Zu Beginn erwarben die Mitglieder technisches Fachwissen und Technologietransferkenntnisse, wobei neun Abordnungen unter den drei Konsortiumsmitgliedern erfolgten. Überdies warb EPIXCHANGE drei erfahrene Forscher an, um jegliche Wissenslücken zu schließen. Die Wissenschaftler schufen Zelllinien, die Neurotransmittermoleküle herstellen und freisetzen, welche epileptische Krampfanfälle stoppen. Zur Verabreichung an das epileptische Gehirn wurden diese Zellen verkapselt. Gleichermaßen wurden virale Vektoren hergestellt, welche die lokale Expression verschiedener Faktoren modulieren können, um Epilepsie zu verhindern. Ihre Wirksamkeit testete man anhand von experimentellen Epilepsie-Tiermodellen. Die Studienergebnisse belegten, dass verkapselte Zellen, welche den vom Gehirn stammenden neurotrophen Faktor (Brain-derived neurotrophic factor) produzieren oder freisetzen, spontane Anfälle auf drastische Weise um mehr als 70 % reduzierten. Sie bemerkten auch eine Verringerung der mit Epilepsie einhergehenden Begleiterkrankungen wie etwa Angst, Depressionen und kognitiven Beeinträchtigungen. Die Projektergebnisse wurden in begutachteten Fachzeitschriften veröffentlicht. Während der Laufzeit des Projekts wurden sechs Workshops organisiert. Die Themen lagen im Spektrum von Tiermodellen der Epilepsie bis hin zur Sicherheit von Gen- und Zelltherapieprodukten sowie Gentransfer im Zentralnervensystem (ZNS). Bedeutung beigemessen wurde zudem Vorschriften, die für die Umsetzung von Gen- und Zelltherapien bei erstmals am Menschen durchgeführten klinischen Studien (first-in-man) relevant sind. EPIXCHANGE wird derzeit hochskaliert, um zukünftige erstmals beim Menschen durchgeführte klinische Studien vorzubereiten. Die Verbreitung der Projektaktivitäten über die Webseite, über die sozialen Medien, Broschüren sowie die Berichterstattung lokaler Medien schärfte das Bewusstsein der Öffentlichkeit für das wichtige Thema einer Gentherapie im Zentralnervensystem. Spezielle mündliche sowie laborbasierte Präsentationen an lokalen Hochschulen waren ein weiterer Schritt, um auf die Bedeutsamkeit der Forschung für die Gesellschaft aufmerksam zu machen.
Schlüsselbegriffe
Gentherapie, Epilepsie, EPIXCHANGE, virale Vektoren, brain-derived neurotrophic factor, vom Gehirn stammender neurotropher Faktor
