La terapia genica per l’epilessia
L’epilessia è una problematica neurologica cronica caratterizzata dalla presenza di crisi. Sfortunatamente, quasi nel 40 % dei casi, i farmaci esistenti non riescono a trattare le crisi; risulta quindi evidente la necessità di nuove terapie. Una serie di partner di progetto dotati della richiesta competenza complementare hanno messo in comune le loro capacità sotto l’egida del progetto EPIXCHANGE (Innovative gene therapies for epilepsy treatment), finanziato dall’UE, e hanno affrontato la questione sviluppando terapie non convenzionali per il trattamento dell’epilessia. Tali strategie comportavano la somministrazione di cellule incapsulate o vettori virali per il rilascio di fattori terapeutici. Per iniziare, i componenti hanno acquisito il know-how tecnico e le conoscenze per il trasferimento di tecnologie attraverso nove distacchi tra i tre membri del consorzio. Inoltre, EPIXCHANGE ha reclutato tre ricercatori dalla comprovata esperienza per colmare eventuali lacune nelle conoscenze. Gli scienziati hanno generato linee cellulari capaci di produrre e rilasciare molecole neurotrasmettitrici in grado di bloccare le crisi epilettiche. Tali cellule sono state incapsulate per il rilascio nel cervello epilettico. Sono stati prodotti anche vettori virali in grado di modulare l’espressione locale di vari fattori, al fine di prevenire l’epilessia. La loro efficacia è stata testata i modelli animali sperimentali di epilessia. Gli esiti dello studio hanno rivelato che le cellule incapsulate producenti o rilascianti un fattore neurotrofico derivato dal cervello riducono in maniera drastica le crisi spontanee di oltre il 70 %. È stata notata anche una riduzione delle co-morbilità dell’epilessia, come l’ansia, la depressione e l’indebolimento delle capacità cognitive. I risultati del progetto sono stati pubblicati in riviste scientifiche sottoposte a revisione paritaria. Nel corso del progetto, sono stati organizzati sei laboratori di studio. I temi trattati hanno spaziato dai modelli animali di epilessia alla sicurezza dei prodotti per terapie a base genica o cellulare, accanto al trasferimento di geni nel sistema nervoso centrale (SNC). È stata attribuita particolare importanza anche alle regolazioni rilevanti per la realizzazione delle terapie a base genica e cellulare in studi clinici da effettuare per la prima volta sull’uomo. EPIXCHANGE è attualmente in fase di incremento scalare, per preparare futuri studi clinici riguardanti per la prima volta l’uomo. La divulgazione delle attività del progetto attraverso il sito web, i social media, opuscoli e la copertura su mezzi di comunicazione locali ha elevato il livello di consapevolezza del pubblico riguardo al tema scottante della terapia genica nel SNC. Speciali presentazioni orali e in laboratorio per studenti delle scuole superiori locali hanno rappresentato un ulteriore passo per comunicare alla società l’importanza della ricerca.
Parole chiave
Terapia genica, epilessia, EPIXCHANGE, vettori virali, fattore neurotrofico derivato dal cervello
