Terapia con células madre para el tratamiento de la artritis reumatoide
La AR es una enfermedad inflamatoria que afecta al 1 % de la población mundial. Las actuales estrategias de gestión de esta enfermedad implican el uso de fármacos biológicos o sintéticos antirreumáticos modificadores de la enfermedad. Los trabajos preclínicos llevados a cabo por el consorcio demostraron el potencial del uso de células madre adultas mesenquimales alogénicas expandidas del tejido adiposo (eASC) como tratamiento de la AR. El proyecto financiado con fondos europeos REGENER-AR (Bringing regenerative medicine into the market: Allogeneic eASCs phase IB/IIA clinical trial for treating rheumatoid arthritis) trasladó este trabajo al entorno clínico realizando un ensayo clínico multicéntrico. Las MSC son células madre pluripotentes que se encuentran en un gran número de tejidos como, por ejemplo, la médula ósea y el tejido adiposo. El consorcio investigó el mecanismo de acción de las eASC en la AR. Sus resultados confirmaron que ciertas propiedades de las eASC pueden ejercer un efecto protector frente a la AR. También se han llevado a cabo estudios para determinar cómo se comportan estas células alogénicas tras ser administradas en un modelo experimental de ratón para la AR. Además, los investigadores han estudiado la biodistribución in vivo y la eficacia de estas células, así como vías alternativas de administración (por ejemplo, la ruta intralinfática). Gracias a esos estudios preclínicos, ahora los investigadores comprenden con más claridad el mecanismo de acción de las eASC, su biodistribución y su toxicología. En las fases Ib y IIa del ensayo clínico, completadas con éxito, se trató a cincuenta y tres pacientes refractarios de AR con dosis distintas de eASC y se les hizo un seguimiento durante seis meses. Los resultados de este primer ensayo clínico en humanos para el tratamiento de la AR con eASC mostraron la seguridad del tratamiento y proporcionaron el primer indicio positivo de la potencial eficacia de este método. Para su aplicación clínica, se necesita aumentar la producción de las eASC. Con ello en mente, los socios han logrado avances importantes con vistas a optimizar las crioformulaciones de eASC y definido las etapas del proceso de producción que se pueden automatizar. REGENER-AR ha demostrado que la terapia con eASC para pacientes de RA es segura y puede resultar eficaz. Actualmente, un socio del proyecto trabaja en organizar un ensayo de fase II en pacientes incipientes de AR que son refractarios al metotrexato. Esto debería sentar las bases para el futuro desarrollo clínico de este novedoso tratamiento. Dadas las propiedades inmunomoduladoras de las eASC, esta terapia con células madre también podría ser aplicada a otras enfermedades relacionadas con el sistema inmune.
Palabras clave
Célula madre, artritis reumatoide, mesenquimal, biodistribución, alogénico
