La terapia a base di cellule staminali per l’artrite reumatoide
L’AR è una condizione infiammatoria che colpisce l’1 % della popolazione mondiale. Le attuali misure di gestione prevedono l’uso di farmaci antireumatici modificanti la malattia sintetici o biologici. Il lavoro preclinico svolto dal consorzio ha dimostrato il potenziale dell’impiego di cellule staminali adulte espanse (eASC) mesenchimali allogeniche da tessuto adiposo come trattamento per l’AR. Il progetto REGENER-AR (Bringing regenerative medicine into the market: Allogeneic eASCs phase IB/IIA clinical trial for treating rheumatoid arthritis), finanziato dall’UE ha trasferito questo lavoro in reparto, conducento una sperimentazione clinica multicentro. Le MSC sono cellule staminali multipotenti presenti nella maggior parte dei tessuti, come il midollo osseo e il tessuto adiposo. Il consorzio ha studiato il meccanismo d’azione delle eASC nell’AR. I risultati hanno confermato che certe funzioni delle eASCs possono svolgere un’azione protettiva verso l’AR. Gli studi per determinare come queste cellule allogeniche si comportano una volta somministrate, sono stati eseguiti su un modello murino di AR. Gli scienziati hanno esaminato anche la biodistribuzione e l’efficacia in vivo di queste cellule, oltre a vie alternative di somministrazione (per es. la via intralinfatica). Grazie a tali studi preclinici, i ricercatori hanno ora informazioni più approfondite sul meccanismo d’azione, la biodistribuzione e la tossicologia delle eASC. Durante la fase Ib/IIa dello studio clinico, completata con successo, 53 pazienti AR refrattari sono stati trattati con dosi diverse di eASC e monitorati per 6 mesi. I risultati del primo trattamento dell’AR sull’uomo con le eASC hanno rivelato la sicurezza del trattamento e fornito una prima indicazione positiva della potenziale efficacia di questo approccio. Per l’applicazione clinica, il processo di produzione delle eASC deve essere potenziato scalarmente. A questo scopo, i partner hanno compiuto progressi significativi nell’ottimizzazione delle crioformulazioni eASC, nonché nell’identificare le fasi del processo di fabbricazione che possono essere automatizzate. REGENER-AR ha dimostrato la sicurezza e la potenziale efficacia della terapia con eASC nei pazienti con AR. Uno dei partner del progetto sta ora allestendo la fase II della sperimentazione nei pazienti con AR allo stadio precoce che sono refrattari al metotressato. Ciò dovrebbe aprire la strada all’ulteriore sviluppo clinico di questo trattamento innovativo. Considerate le proprietà immunomodulatorie delle eASC, questa terapia a base di cellule staminali potrebbe trovare anche applicazione in altri disturbi immunoassociati.
Parole chiave
Cellule staminali, artrite reumatoide, allogenico, mesenchimale, biodistribuzione
