Komórki macierzyste w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów
RZS jest chorobą zapalną, która dotyka 1% ogólnej populacji na całym świecie. Obecne metody lecznicze obejmują użycie syntetycznych lub biologicznych modyfikujących chorobę leków przeciwreumatycznych. Badania przedkliniczne wykonane przez uczestników konsorcjum pokazały potencjał użycia allogenicznych, łącznotkankowych, odróżnicowanych dojrzałych komórek macierzystych pozyskanych z tkanki tłuszczowej (eASC) jako metody leczenia RZS. Uczestnicy finansowanego przez UE projektu REGENER-AR (Bringing regenerative medicine into the market: Allogeneic eASCs phase IB/IIA clinical trial for treating rheumatoid arthritis) przenieśli te prace na zastosowania kliniczne poprzez przeprowadzenie wieloośrodkowych badań klinicznych. MSC to multipotencjalne komórki macierzyste znajdywane w większości tkanek, takich jak szpik kostny i tkanka tłuszczowa. Uczestnicy konsorcjum badali mechanizm działania eASC w RZS. Wyniki potwierdziły, że pewne funkcje eASC mogą chronić przed RZS. Na mysim modelu RZS przeprowadzono badania mające określić, jak te allogeniczne komórki zachowują się po podaniu. Naukowcy badali również biorozprzestrzenianie i skuteczność tych komórek in vivo, oraz alternatywne drogi podawania (np. do naczyń limfatycznych). Te badania przedkliniczne poszerzyły wiedzę na temat mechanizmów działania, biorozprzestrzeniania i toksykologii eASC. W ukończonym z powodzeniem badaniu klinicznym fazy Ib/IIa, 53 opornych na leczenie pacjentów cierpiących na RZS było leczonych różnymi dawkami eASC i monitorowanych przez 6 miesięcy. Wyniki tego pierwszego u ludzi leczenie RZS za pomocą eASC pokazały bezpieczeństwo tej metody oraz stanowią pierwsze potwierdzenie jej potencjalnej skuteczności. Do zastosowań klinicznych należy dostosować proces wytwarzania eASC. W tym celu partnerzy poczynili wyraźne postępy w optymalizacji krioformulacji eASC, jak również identyfikacji etapów wytwarzania, które mogą zostać zautomatyzowane. Uczestnicy projektu REGENER-AR pokazali bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność terapii eASC u pacjentów z RZS. Jeden z partnerów projektu pracuje obecnie nad ustanowieniem badania klinicznego fazy II obejmującego pacjentów na wczesnych etapach RZS opornych na metotreksat. Powinno to przetrzeć szlak przyszłemu klinicznemu rozwojowi tego innowacyjnego leczenia. Biorąc pod uwagę właściwości immunomodulacyjne eASC, niniejsza terapia komórkami macierzystymi powinna znaleźć zastosowanie również w przypadku innych zaburzeń związanych z układem odpornościowym.
Słowa kluczowe
Komórki macierzyste, reumatoidalne zapalenie stawów, allogeniczny, łącznotkankowy, biorozmieszczenie
