Hidrocortisona pediátrica
La insuficiencia suprarrenal es una enfermedad rara que afecta a una de cada quince mil personas en Europa. Estos pacientes no producen suficiente cantidad de cortisol, una molécula esencial en la respuesta fisiológica a situaciones de estrés como infecciones, lesiones o intervenciones quirúrgicas. Como resultado, las infecciones no tratadas podrían causar crisis suprarrenales que se caracterizan por hipotensión, colapso circulatorio y muerte rápida. La insuficiencia suprarrenal se ha tratado tradicionalmente con el fármaco sin protección de patente hidrocortisona, una hormona empleada en Europa para la terapia sustitutiva. Sin embargo, la terapia sustitutiva con hidrocortisona es muy común en pacientes jóvenes que sufren hiperplasia suprarrenal congénita, una causa genética de la insuficiencia suprarrenal. Para abordar este tema, el proyecto financiado con fondos europeos TAIN (Treatment of adrenal insufficiency in neonates - development of a hydrocortisone preparation for the treatment of adrenal insufficiency in neonates, infants and young children) reunió a figuras destacadas en los ámbitos del desarrollo de fármacos, neonatología y farmacología pediátrica. En este proyecto se propuso elaborar una nueva formulación de hidrocortisona para su administración a pacientes de hasta seis años de edad. Mediante técnicas aprobadas, se elaboró un producto presentado en cuatro dosis diferentes para poder seleccionar la dosis más adecuada para cada paciente. Se emplearon también excipientes para ocultar el sabor amargo del fármaco y aumentar así el cumplimiento del tratamiento por parte de la población pediátrica. Se llevaron a cabo estudios de estabilidad con objeto de garantizar una duración del producto larga, lo que presenta ventajas tanto para los pacientes como para los médicos. A fin de minimizar los análisis del fármaco en los pacientes, se emplearon modelos informáticos. El programa de investigación pediátrica desarrollado fue aprobado por la EMA, lo que permitió proporcionar pruebas sólidas de la seguridad y la eficacia de la nueva formulación de hidrocortisona. Finalmente, se solicitó a la EMA una autorización de comercialización para uso pediátrico. A demás de elaborar la formulación de hidrocortisona, el proyecto TAIN logró sensibilizar acerca de las necesidades de los pacientes pediátricos que sufren insuficiencia suprarrenal. Se espera que esta nueva especialidad farmacéutica ayude a los niños que padecen esta enfermedad y a sus familias.
Palabras clave
Hidrocortisona, insuficiencia suprarrenal, EMA, TAIN, autorización de comercialización para uso pediátrico
