L'hydrocortisone en pédiatrie
L'insuffisance surrénale est une maladie rare, qui touche environ 1 personne sur 15 000 en Europe. Les patients atteints ne produisent pas assez de cortisone, une hormone essentielle pour la réaction physiologique aux infections, aux blessures ou à une chirurgie. En conséquence, toute infection non soignée peut se traduire par une crise surrénale conduisant à une hypotension, à l'effondrement de la circulation et à une mort rapide. Pendant de nombreuses années, l'insuffisance surrénale a été soignée en Europe à l'aide d'hydrocortisone, un glycocorticoïde hormonal non breveté. Cependant, pour les patients jeunes dont l'insuffisance surrénale résulte généralement d'une hyperplasie surrénale congénitale, il est urgent de trouver un autre médicament. Le projet TAIN(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) (Treatment of adrenal insufficiency in neonates - development of a hydrocortisone preparation for the treatment of adrenal insufficiency in neonates, infants and young children), financé par l'UE, s'est attelé à cette tâche en regroupant des leaders du développement de médicaments et de la pharmacologie pédiatrique et du nouveau-né. Il visait une nouvelle formulation de l'hydrocortisone, convenant à des patients jusqu'à 6 ans. Le consortium a utilisé une technique éprouvée pour fabriquer le produit en 4 doses différentes, afin d'apporter assez de souplesse pour une utilisation clinique. Pour éliminer l'amertume de l'hydrocortisone et faciliter le respect du traitement, les scientifiques ont utilisé des excipients sapides acceptables par les enfants. Ils ont aussi conduit des études formelles de stabilité, pour s'assurer que la nouvelle formulation aura une durée de stockage longue et commode, pour les patients comme pour les cliniciens. Les chercheurs ont utilisé des modèles informatisés pour minimiser la nécessité de tests sur les patients. Ils ont aussi obtenu l'accord de l'Agence européenne des médicaments pour leur plan d'évaluation pédiatrique, lequel a apporté des preuves conséquentes de la sûreté et de l'efficacité de la nouvelle formulation d'hydrocortisone. Ces travaux ont culminé par le succès de la soumission à l'Agence européenne des médicaments d'une autorisation de mise sur le marché en vue d'un usage pédiatrique. Le projet TAIN s'est traduit par une nouvelle formulation de l'hydrocortisone, mais a aussi augmenté la sensibilisation aux besoins des enfants atteints d'insuffisance surrénale. Ce nouveau médicament devrait être très bénéfique pour des enfants et leurs familles en Europe.
