L’idrocortisone pediatrico
L’insufficienza surrenalica è un disturbo raro la cui diffusione in Europa è all’incirca pari a una persona su 15 000. I pazienti non producono quantità sufficienti dell’ormone cortisolo, componente essenziale della risposta fisiologica a problematiche come infezioni, lesioni o interventi chirurgici. Di conseguenza, qualsiasi infezione, se non trattata, può causare una crisi surrenalica che determina ipotensione, collasso circolatorio e morte rapida. Per molti anni, l’insufficienza surrenalica è stata curata con l’idrocortisone, un farmaco non coperto da brevetto; si tratta di un ormone glucocorticoide utilizzato come terapia di sostituzione in tutta l’Europa. Tuttavia, una sostituzione di idrocortisone efficace è particolarmente acuta tra i giovani pazienti che di solito sono affetti dalla causa genetica dell’insufficienza surrenalica costituita dall’iperplasia surrenale congenita. Per affrontare la questione, il progetto TAIN (Treatment of adrenal insufficiency in neonates - development of a hydrocortisone preparation for the treatment of adrenal insufficiency in neonates, infants and young children), finanziato dall’UE, ha aggregato figure eminenti nei campi dello sviluppo dei farmaci, della neonatologia e della farmacologia pediatrica, che si sono proposte di sviluppare una nuova formulazione di idrocortisone idonea per i pazienti fino a sei anni d’età. Avvalendosi di una tecnologia di comprovata validità commerciale, il consorzio ha confezionato il prodotto in quattro dosaggi diversi, per offrire flessibilità ai clinici. Onde eliminare il sapore amaro dell’idrocortisone e aumentare il rispetto delle prescrizioni della cura, gli scienziati hanno utilizzato eccipienti capaci di mascherare il gusto, accettabili per le popolazioni pediatriche. Sono stati svolti anche studi di stabilità formale, per garantire alla nuova formulazione una lunga scadenza pratica per pazienti e clinici. Per ridurre al minimo l’esecuzione di test del farmaco su pazienti, i partner si sono serviti di modelli computazionali. Hanno anche ottenuto dall’EMA l’approvazione del loro Piano di indagine pediatrica, che ha consentito loro di procurare prove consistenti sulla sicurezza e l’efficacia della nuova formulazione di idrocortisone. Tale attività è culminata con il deposito e il conseguimento presso l’EMA di un’Autorizzazione dell’immissione in commercio per uso pediatrico. Oltre alla nuova formulazione di idrocortisone, TAIN è riuscito a sensibilizzare maggiormente sulle esigenze irrisolte nei pazienti pediatrici affetti da insufficienza surrenale. Si prevede che il nuovo prodotto farmaceutico fornirà sollievo ai bambini e alle loro famiglie in tutta l’Europa.
Parole chiave
Idrocortisone, insufficienza surrenalica, EMA, TAIN, autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico
