Hydrokortison für die Pädiatrie
Bei der Nebennierenrindeninsuffizienz handelt es sich um eine seltene Erkrankung, von der in Europa etwa ein Mensch von 15 000 betroffen ist. Die Patientinnen und Patienten sind nicht der Lage, ausreichende Mengen des Hormons Cortisol zu produzieren, das für physiologische Reaktionen auf Bedrohungen wie etwa Infektionen, Verletzungen oder bei Operationen unbedingt notwendig ist. Infolgedessen kann jede unbehandelte Infektion ein Nebennierenversagen verursachen, das zu Hypotonie, Kreislaufkollaps und schnellem Tod führt. Nebennierenrindeninsuffizienz wird seit vielen Jahren mit dem patentfreien Wirkstoff Hydrokortison, einem Glukokortikoid-Hormon, behandelt, das in ganz Europa als Ersatztherapie eingesetzt wird. Besonders für jungen Patienten, die im Normalfall am Adrenogenitalen Syndrom, der genetische Ursache der Nebenniereninsuffizienz, leiden, ist jedoch ein wirksamer Hydrokortisonersatz akut gefragt. Zur Lösung dieses Problems vereinte das von der EU finanzierte Projekt TAIN (Treatment of adrenal insufficiency in neonates - development of a hydrocortisone preparation for the treatment of adrenal insufficiency in neonates, infants and young children) führende Kräfte aus Arzneimittelentwicklung, Neonatologie und pädiatrischer Pharmakologie. Sie schlugen die Entwicklung einer neuen Hydrokortisonrezeptur vor, die für die Patientengruppe bis zu sechs Jahren geeignet ist. Unter Einsatz kommerziell bewährter Technik stellte das Konsortium das Produkt in vier verschiedenen Dosen her, um den Klinikern Flexibilität zu verschaffen. Um den bitteren Hydrokortisongeschmack zu beseitigen und die Einhaltung des Behandlungsplans zu verbessern, wendeten die Wissenschaftler Hilfsstoffe zur Geschmacksmaskierung an, die für pädiatrische Patientengruppen akzeptabel sind. Zudem wurden formale Stabilitätsstudien durchgeführt, um zu gewährleisten, dass die neue Formulierung eine lange und für Patienten wie auch Kliniker praktische Haltbarkeitsdauer aufweist. Die Partner setzten computerbasierte Modelle ein, um die Tests des Arzneimittels an Patienten auf ein Minimum zu reduzieren. Außerdem erhielten sie die Freigabe für das pädiatrische Prüfkonzept (Paediatric Investigation Plan, PIP) von der Europäischen Arzneimittel-Agentur, die ihnen gestattete, wesentliche Beweise für die Sicherheit und Wirksamkeit der neuen Hydrokortisonformulierung zu liefern. Größer Erfolg war die erfolgreiche Einreichung einer Genehmigung für die pädiatrische Verwendung bei der EMA. Neben der neuartigen Hydrokortisonrezeptur gelang es TAIN, das Bewusstsein für den ungedeckten Bedarf bei pädiatrischen Nebenniereninsuffizienzpatienten zu schärfen. Man geht davon aus, dass das neue pharmazeutische Produkt europaweit Kindern und deren Familien zugute kommen wird.
Schlüsselbegriffe
Hydrokortison, Nebennierenrindeninsuffizienz, EMA, TAIN, Paediatric Use Market Authorisation, Genehmigung für die pädiatrische Verwendung
