Hydrokortyzon w pediatrii
Niewydolność nerek jest rzadką chorobą występującą u około 1 na 15 000 osób w Europie. Pacjenci nie produkują wystarczającej ilości kortyzolu hormonalnego, co jest istotnym składnikiem reakcji fizjologicznej na takie wyzwania, jak zakażenie, uszkodzenie ciała lub zabieg chirurgiczny. W rezultacie wszelkie zakażenia, o ile nie zostaną poddane terapii, mogą powodować kryzys nadnerczy, co prowadzi do niedociśnienia, zapaści krążeniowej i szybkiej śmierci. Przez wiele lat niewydolność nadnerczy była leczona hydrokortyzonem, hormonem glukokortykoidowym stosowanym jako terapia zastępcza w całej Europie. Jednakże skuteczne zastępowanie hydrokortyzonu jest szczególnie dotkliwe wśród młodych pacjentów, którzy zwykle cierpią z powodu wrodzonego przerostu nadnerczy, genetycznej przyczyny niewydolności nadnerczy. Aby rozwiązać ten problem, projekt finansowany ze środków unijnych TAIN(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (Leczenie niewydolności nadnerczy u noworodków - opracowanie preparatu hydrokortyzonu do leczenia niewydolności nadnerczy u noworodków, niemowląt i małych dzieci ) połączył liderów w zakresie rozwoju leków, neonatologii i farmakologii pediatrycznej. Zaproponowali opracowanie nowego preparatu hydrokortyzonu odpowiedniego dla pacjentów w wieku do sześciu lat. Wykorzystując sprawdzoną technologię, konsorcjum wyprodukowało produkt w czterech różnych dawkach, co zapewnia lekarzom elastyczność. Aby wyeliminować gorzki smak hydrokortyzonu i zwiększyć zgodność leczenia, naukowcy wykorzystywali substancje pomocnicze do maskowania smaku, akceptowalne dla populacji pediatrycznych. Przeprowadzono również formalne badania stabilności w celu zapewnienia, że nowe preparaty mają długą i praktyczną trwałość dla pacjentów i klinicystów. Partnerzy wykorzystali modele obliczeniowe, aby zminimalizować badanie leku na pacjentach. Uzyskano także zgodę na opracowanie przez EMA planu badań pediatrycznych, co pozwoliło dostarczyć istotnych dowodów na temat bezpieczeństwa i skuteczności nowego preparatu hydrokortyzonu. To zakończyło się pomyślnym uzyskaniem pozwolenia EMA na dopuszczenie do obrotu w pediatrii. Oprócz nowego preparatu hydrokortyzonowego, TAIN zwiększył świadomość niezaspokojonych potrzeb u dzieci z niewydolnością kory nadnerczy. Oczekuje się, że nowy produkt farmaceutyczny przyniesie korzyści dzieciom i ich rodzinom w całej Europie.
Słowa kluczowe
Hydrokortyzon, niewydolność kory nadnerczy, EMA, TAIN, dopuszczenie do obrotu w pediatrii
