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Identification of molecular transporters that facilitate siRNA skin delivery

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El transporte de fármacos a través de la piel

El tratamiento de las afecciones cutáneas mediante modificación de la expresión génica viene dificultado por la barrera externa de la piel. Se están estudiando sistemas de transporte con moléculas que permiten la penetración en la piel de mamíferos.

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El ARN pequeño de interferencia (ARNpi) regula la expresión génica, pero debe liberarse en los ácidos nucleicos diana. El transporte de los ARNpi aún no se lleva a cabo mediante agentes de transfección. Sin embargo, la captación celular del ARNpi individual sigue siendo mucho menos eficaz que los complejos ARNpi-agentes de transfección. El equipo del proyecto SITRANSPORTER (Identification of molecular transporters that facilitate siRNA skin delivery) realizó dos grandes logros que permiten el estudio de sistemas de transporte a las células cutáneas para el ARNpi. Se creó un sistema de alto rendimiento que permitió unir covalentemente miles de compuestos a ácidos nucleicos con una eficacia de casi el cien por cien, y todo ello en un solo tubo de ensayo. Este sistema permitirá un posterior análisis a gran escala que identifique los compuestos con mayor capacidad de penetración en la piel. Además, la técnica se puede adaptar de forma sencilla a otros ácidos nucleicos como los inhibidores de los micro-ARN. En los estudios de transporte y biodistribución, se diseñó un sistema de cultivo avanzado que mantiene las células vivas más tiempo y en un estado metabólico activo. El sistema va asociado a dos patentes y hay otra en camino, y se espera que alcance un gran éxito comercial. En SITRANSPORTER se han realizado avances en el campo del tratamiento con ácidos nucleicos mediante el diseño de dos herramientas muy valiosas para el análisis de alto rendimiento. El transporte de conjugados se emplea en otros tejidos y tipos celulares además de la piel y es válido para producir otros fármacos eficaces en el tratamiento con oligonucleótidos.

Palabras clave

Transporte de fármacos, piel, ARN pequeño de interferencia, liberación, SITRANSPORTER

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