La distribuzione dei medicinali negli strati più profondi della pelle
I siRNA, RNA interferenti brevi, possono modulare l’espressione genetica ma devono essere distribuiti in modo efficiente negli acidi nucleici di destinazione. L’autodistribuzione dei siRNA è ancora agli albori e non si basa su sostanze chimiche che agiscano come agenti di trasfezione, tuttavia, l’assorbimento cellulare dei siRNA più efficaci con autodistribuzione è ancora inefficiente rispetto ai siRNA uniti in complessi che includono agenti di trasfezione. Il progetto SITRANSPORTER (Identification of molecular transporters that facilitate siRNA skin delivery) ha ottenuto due importanti risultati, sviluppando una base per la selezione di siRNA efficientemente trasportati nei tipi di cellule della pelle desiderati. Il team ha sviluppato un nuovo sistema per un metodo di accoppiamento chimico ad alto rendimento che permette a migliaia di sostanze chimiche di essere unite con legami covalenti agli acidi nucleici. La reazione ha un’efficienza che raggiunge quasi il 100 % e si verifica in un unico tubo. Il nuovo sistema è ora pronto per lo svolgimento di studi su larga scala con sostanze chimiche che favoriscono l’assorbimento. Inoltre, la tecnologia può essere facilmente adattata per gestire altre forme di terapie basate sugli acidi nucleici, come gli inibitori terapeutici del microRNA. Per gli studi sulla distribuzione dei farmaci e sulla bio-distribuzione, i ricercatori del progetto SITRANSPORTER hanno sviluppato un sistema avanzato di coltura cellulare che mantiene vive le cellule più a lungo e in uno stato metabolicamente attivo. Il sistema, che detiene già due brevetti e ne ha un altro in fase di perfezionamento, lascia intravedere ottime prospettive di successo commerciale. Il team SITRANSPORTER offre al settore delle terapie basate su acidi nucleici due strumenti estremamente preziosi per lo screening ad alto rendimento. La distribuzione coniugata è applicabile anche a tessuti e tipi di cellule diversi da quelli della pelle e permetterà di ottenere medicinali più efficaci per tutte le terapie di oligonucleotidi.
Parole chiave
Distribuzione dei medicinali, pelle, RNA interferenti brevi, autodistribuzione, SITRANSPORTER
