Dostarczanie leku przez skórę
Małe interferujące RNA (siRNAs) mogą wpływać na ekspresję genów, lecz niezbędne jest wydajne dostarczanie ich do docelowych kwasów nukleinowych. Technika samoistnie dostarczających się siRNA bez potrzeby stosowania czynników transfekcji (w tym czynników chemicznych) jest w powijakach. Wychwyt najskuteczniej dostarczających się samoistnie siRNA przez komórki jest nadal nieefektywny w porównaniu do wychwytu siRNA w kompleksach z czynnikami transfekcji. Dzięki projektowi SITRANSPORTER (Identification of molecular transporters that facilitate siRNA skin delivery) dokonano dwóch przełomowych odkryć w kierunku stworzenia systemu selekcji siRNA, które mogłoby być skutecznie transportowane do żądanych typów komórek poprzez skórę. Opracowano nowy system wysokoprzepustowego sprzęgania chemicznego, dzięki któremu tysiące związków chemicznych można wiązać kowalencyjnie do kwasów nukleinowych. Reakcję przeprowadza się w pojedynczej próbówce i ma ona 100% wydajność. Ten nowy system jest obecnie gotowy do badań przesiewowych na szeroką skalę w kierunku związków chemicznych zwiększających wychwyt komórkowy. Ponadto tę technologię można łatwo przystosować do innych typów kwasów nukleinowych oraz innych terapii, np. korzystających z mikroRNA jako inhibitorów. Na potrzeby dostarczania leków i badań biodystrybucji naukowcy z projektu SITRANSPORTER opracowali zaawansowany układ kultur komórek skóry, który dłużej utrzymuje komórki przy życiu i aktywności metabolicznej. Uzyskano już dwa patenty chroniące stworzone technologię, a kolejny czeka na zatwierdzenie. Przełoży się to zapewne na sukces rynkowy. Dzięki projektowi SITRANSPORTER stworzono nową dziedzinę terapii na bazie dostarczania kwasów nukleinowych z użyciem dwóch bardzo cennych narzędzi do wydajnych badań przesiewowych. Możliwość dostarczania koniugatu do tkanek, również innych niż skóra, otwiera drogę do zwiększenia skuteczności leków bazujących na oligonukleotydach każdego typu.
Słowa kluczowe
Dostarczanie leków, skóra, małe interferujące RNA, samoistne dostarczanie, SITRANSPORTER
