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Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia

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EryDex: un trattamento innovativo per l’atassia telangectasia (AT)

L’AT, nota anche come sindrome di Louis-Bar, è una rara malattia neurodegenerativa che può causare gravi problemi di movimento e disabilità mentali nei pazienti. Anche se non esiste alcun trattamento, è in corso una ricerca sul miglioramento dei segni neurologici della malattia indotto dagli steroidi, mentre una sperimentazione di fase 3, il cui arruolamento si prevede venga completato entro la prima metà del 2019, potrebbe davvero riuscire a cambiare la vita dei pazienti.

Salute

I corticosteroidi, una volta attesi con impazienza dai pazienti affetti da AT, non sono finora riusciti a fornire l’opzione di trattamento praticabile che essi stavano aspettando. Di sicuro, la maggior parte dei pazienti ha mostrato una risposta clinica con benefici nel breve periodo sulla loro funzione neurologica. Questi miglioramenti si sono verificati ma con effetti collaterali indotti dai corticosteroidi stessi, che hanno conseguentemente portato alla sospensione del trattamento a lungo termine. Questa battuta d’arresto non ha tuttavia segnato la fine della ricerca sui corticosteroidi. Nel gennaio 2016 è stato avviato il progetto IEDAT (Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia) finanziato dall’UE, con l’ambizione di avviare una sperimentazione clinica di fase 3 per EryDex, un prodotto innovativo che consente la somministrazione sicura e a lungo termine di un corticosteroide a basse dosi. «EryDex è realizzato mediante incapsulamento ex vivo di desametasone sodio fosfato (DSP) negli eritrociti dei pazienti, che vengono poi iniettati una volta al mese», spiega Guenter Janhofer, direttore commerciale di EryDel, produttore di EryDex. «Il DSP viene defosforilato dalle fosfatasi intra-eritrocitarie per rilasciare nel sangue desametasone biologicamente attivo, un corticosteroide comunemente utilizzato per una varietà di malattie». Quando IEDAT ha avuto inizio, l’azienda aveva già testato EryDex in una sperimentazione di verifica concettuale di sei mesi su 22 pazienti con AT, registrando un miglioramento dei sintomi neurologici senza evidenza degli effetti collaterali tipici degli steroidi. Dalla fase 3 al mercato IEDAT si occupava strettamente di condurre una sperimentazione di fase 3 che, si spera, confermerebbe i benefici di EryDex sui sintomi neurologici dell’AT e la sua buona tollerabilità. L’arruolamento alla sperimentazione è a metà strada e si prevede che aprirà le porte all’approvazione da parte dell’EMA e della FDA come prima cura in assoluto per l’AT. «EryDex potrebbe costituire un trattamento di prima linea per i pazienti con AT, migliorando la loro qualità di vita e, sperabilmente, rallentando la progressione della malattia. Gli sforzi di EryDel sull’AT potrebbero anche portare direttamente e indirettamente a una migliore comprensione della storia della malattia, del meccanismo di azione e contribuire a suscitare maggiore attenzione all’interno delle comunità scientifiche e industriali», afferma Janhofer. L’UE non è l’unica a credere nel trattamento proposto da EryDel. L’azienda ha raccolto con successo fondi da capitali di rischio coprendo una parte significativa dei costi della sperimentazione, incluso il finanziamento da Sofinnova Partners di 26,5 milioni di euro. Oltre a EryDex, il progetto ha anche contribuito a istituire un registro dei pazienti dell’UE su iniziativa dell’AT Society del Regno Unito. Il registro consentirà il monitoraggio dell’epidemiologia (prevalenza e incidenza) dell’AT, lo sviluppo di una storia naturale basata sull’evidenza della condizione, l’identificazione di biomarcatori, lo sviluppo di linee guida cliniche e il controllo dei trattamenti per l'AT e dei loro risultati. «Il nostro piano è quello di portare EryDex sul mercato europeo e statunitense completando lo sviluppo clinico e la documentazione per l’approvazione normativa. Intendiamo inoltre perseguire lo sviluppo clinico di EryDex per altre malattie e sfruttare la sua piattaforma tecnologica brevettata dei globuli rossi per sviluppare altri prodotti da altre malattie rare», conclude il dott. Luca Benatti di EryDel.

Parole chiave

IEDAT, EryDel, EryDex, sindrome di Louis Bar, atassia telangectasia, AT, corticosteroidi

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