Skip to main content

Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia

Article Category

Article available in the folowing languages:

EryDex: innowacyjne leczenie zespołu ataksji-teleangiektazji (AT)

AT, znana także jako zespół Louis-Bar, to rzadka choroba neurodegeneracyjna, która może prowadzić do poważnego upośledzenia zdolności ruchowych i umysłowych. Choć nie istnieje żadna terapia, trwają badania nad indukowaną sterydami poprawą oznak neurologicznych towarzyszących tej chorobie, a trzecia faza tych badań, która ma się rozpocząć w trakcie 2019 r., może odmienić życie cierpiących na nią pacjentów.

Zdrowie

Wyczekiwane niegdyś przez pacjentów z AT kortykosteroidy, jak dotąd zawiodły ich nadzieje na skuteczne leczenie. Oczywiście, większość pacjentów wykazywała odpowiedź na leczenie i obserwowano u nich krótkoterminową poprawę funkcji neurologicznych. Jednak nie obyło się bez wywoływanych przez kortykosteroidy skutków niepożądanych, które doprowadziły do zaniechania leczenia długoterminowego. Ten cios nie położył jednak kresu badaniom nad kortykosteroidami. W styczniu 2016 r. zainicjowano finansowany przez UE projekt IEDAT (Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia), którego ambicją było uruchomienie 3 fazy badań klinicznych nad EryDex – innowacyjnym produktem umożliwiającym bezpieczne długoterminowe podawanie niskich dawek kortykosteroidów. „EryDex powstaje w toku kapsułkowania ex vivo soli sodowej fosforanu deksametazonu (ang. dexamethasone sodium phosphate, DSP) w erytrocytach pacjentów, które są im następnie wstrzykiwane raz na miesiąc”, wyjaśnia Guenter Janhofer, dyrektor działu marketingu firmy EryDel, produkującej EryDex. „DSP podlega defosforylacji przeprowadzanej przez znajdujące się we wnętrzu erytrocytu fosfatazy, wskutek czego do krwi uwalniany jest aktywny biologicznie deksametazon – kortykosteroid powszechnie wykorzystywany w leczeniu różnych chorób”. Kiedy zapoczątkowano projekt IEDAT, firma była już w trakcie testów produktu EryDex prowadząc trwające sześć miesięcy badanie słuszności koncepcji obejmujące 22 pacjentów z AT, które wykazało u nich poprawę objawów neurologicznych bez typowych objawów niepożądanych towarzyszących terapiom opartym na sterydach. Z fazy 3. wprost na rynek Projekt IEDAT zapoczątkowano konkretnie z myślą o przeprowadzeniu 3. fazy badań klinicznych, które miałyby potwierdzić korzystny wpływ EryDex na neurologiczne objawy AT oraz jego dobre tolerowanie przez pacjentów. Rekrutacja do badań została już połowicznie zrealizowana i oczekuje się, że umożliwi składanie wniosków do EMA i FDA o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu pierwszego w historii leku przeciwko AT. „EryDex mógłby być lekiem pierwszego rzutu dla pacjentów z AT, który poprawiałby jakość ich życia i, jak mamy nadzieję, spowalniałby postęp choroby. Prowadzone przez firmę EryDel badania nad AT mogłyby też, pośrednio i bezpośrednio, przyczynić się do poprawy poziomu wiedzy na temat historii tej choroby i mechanizmów jej działania, a także przyciągnąć do niej większą uwagę środowiska akademickiego i przedstawicieli przemysłu”, mówi Janhofer. Nie tylko UE wierzy w skuteczność leczenia proponowanego przez firmę EryDel. Firmie udało się pozyskać dofinansowanie firm operujących tzw. venture capital, które pokryło znaczną część kosztów badania klinicznego, w tym wynoszące 26,5 mln EUR dofinansowanie od firmy Sofinnova Partners. Poza EryDex, projekt pomógł także stworzyć unijny rejestr pacjentów z inicjatywy brytyjskiego AT Society. Rejestr ten umożliwi monitorowanie dotyczących AT danych epidemiologicznych (powszechność i występowanie tej choroby), stworzenie opartej na dowodach naukowych naturalnej historii tego schorzenia, identyfikacji jej biomarkerów, opracowanie wytycznych klinicznych, a także audytowanie metod leczenia AT i ich rezultatów. „Naszym celem jest wprowadzenie EryDex na rynek UE i USA poprzez ukończenie procesu rozwoju klinicznego i złożenie wniosków o stosowne pozwolenia. Ponadto mamy zamiar rozwijać EryDex pod kątem wykorzystania w leczeniu innych chorób, a także wykorzystać naszą własną platformę technologii czerwonych krwinek, aby opracować produkty do leczenia innych rzadkich schorzeń”, dodaje na koniec dr Luca Benatti z firmy EryDel.

Słowa kluczowe

IEDAT, EryDel, EryDex, zespół Louis-Bar, zespół ataksji-teleangiektazji, AT, kortykosteroidy

Znajdź inne artykuły w tej samej dziedzinie zastosowania