EryDex: eine innovative Behandlung bei Ataxie-Teleangiektasie (AT)
Die einst von Patienten mit AT sehnlichst erwarteten Kortikosteroide haben sich bislang nicht als die sinnvolle Behandlungsoption erwiesen, die man sich erhofft hatte. Die meisten Patienten zeigten zweifelsohne eine klinische Reaktion mit kurzfristigen Vorteilen für ihre neurologische Funktion. Diese Verbesserungen gingen jedoch mit kortikosteroidinduzierten Nebenwirkungen einher, die zu einem Abbruch der Langzeitbehandlung führten. Dieser Rückschlag markierte jedoch nicht das Ende der Kortikosteroid-Forschung. Im Januar 2016 wurde das EU-finanzierte Projekt IEDAT (Intra Erythrocyte Dexamethasone in the treatment of Ataxia Telangiectasia) initiiert, um schnellstmöglich eine klinische Phase-3-Studie für EryDex – ein innovatives Produkt, welches die sichere und langfristige Verabreichung geringer Dosen eines Kortikosteroids ermöglicht – auf den Weg zu bringen. „EryDex wird durch die Ex-vivo-Verkapselung von Dexamethason-Natriumphosphat (DNP) in den Erythrozyten der Patienten hergestellt, das daraufhin einmal monatlich injiziert wird“, erklärt Guenter Janhofer, CMO von EryDel, dem Hersteller von EryDex. „DNP wird durch intraerythrozytäre Phosphatasen dephosphoryliert, um biologisch aktives Dexamethason – ein Kortikosteroid, das gemeinhin bei einer Vielzahl von Erkrankungen verwendet wird – im Blut freizusetzen.“ Als IEDAT startete, hatte das Unternehmen EryDex bereits in einer sechsmonatigen Konzeptnachweisstudie an 22 AT-Patienten getestet, die zu einer Verbesserung der neurologischen Symptome ohne Hinweise auf typische Steroidnebenwirkungen führte. Von Phase 3 auf den Markt IEDAT hatte ausdrücklich die Durchführung einer Phase-3-Studie zum Ziel, die hoffentlich die Vorteile von EryDex hinsichtlich der neurologischen Symptome von AT und dessen guter Verträglichkeit bestätigen würde. Die Teilnahme an der Studie ist zur Hälfte abgeschlossen und soll den Weg für die Zulassung durch die EMA und FDA als allererste AT-Behandlung überhaupt ebnen. „EryDex könnte eine Erstbehandlung für AT-Patienten darstellen, deren Lebensqualität verbessern und hoffentlich das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen. Die Anstrengungen von EryDel hinsichtlich AT könnten auch direkt und indirekt zu einem besseren Verständnis des Erkrankungsverlaufs und der Wirkmechanismen führen sowie dazu beitragen, mehr Aufmerksamkeit in der Wissenschafts- und Industriegemeinde zu wecken“, sagt Janhofer. Nicht nur die EU ist von der EryDel-Behandlung überzeugt. Das Unternehmen sammelte erfolgreich Mittel von Risikokapitalgesellschaften, die einen wesentlichen Teil der Studienkosten tragen, darunter unter anderem Mittel in Höhe von 26,5 Mio. EUR von Sofinnova Partners. Abgesehen von EryDex trug das Projekt auch dazu bei, auf Initiative der im Vereinigten Königreich ansässigen AT Society ein EU-Patientenregister einzurichten. Das Register wird die Überwachung der Epidemiologie (Prävalenz und Inzidenz) von AT, die Entwicklung eines evidenzbasierten natürlichen Erkrankungsverlaufs, die Identifikation von Biomarkern, die Entwicklung klinischer Leitlinien und die Bewertung von Behandlungen für AT und deren Ergebnisse ermöglichen. „Unser Plan ist es, EryDex auf den EU- und US-Markt zu bringen, indem die klinische Entwicklung und Beantragung der regulatorischen Zulassung abgeschlossen wird. Abgesehen davon beabsichtigen wir die klinische Entwicklung von EryDex für weitere Erkrankungen zu verfolgen und die proprietäre Technologieplattform für rote Blutkörperchen zu nutzen, um andere Produkte für seltene Erkrankungen zu entwickeln“, lautet die Schlussfolgerung von Dr. Luca Benatti von EryDel.
Schlüsselbegriffe
IEDAT, EryDel, EryDex, Louis-Bar-Syndrom, Ataxia telangiectasia, AT, Kortikosteroide