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Osteoarthritis patient cohorts in the dish - personalised cellular drug development tools for osteoarthritis precision medicine

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Un test cellulaire innovant développé pour les médicaments contre l’osthéoarthrite pourrait aider à cibler d’autres maladies

Un test conçu pour des entreprises biomédicales, dans le but de mener des essais sur de nouveaux médicaments, a trouvé d’autres champs d’application.

L’osthéoarthrite (OA) est une maladie chronique dégénérative des articulations qui touche plus de 240 millions d’individus dans le monde. Elle entraîne des douleurs et des rigidités, qui se manifestent généralement au niveau des articulations des hanches, des mains et des genoux, à mesure que le cartilage amortisseur qui protège les extrémités des os se désagrège. L’OA est la cause d’invalidité qui enregistre la croissance la plus rapide dans le monde, et les projections font état d’une aggravation significative dans nos sociétés de plus en plus en surpoids et vieillissantes. Il n’existe cependant pour le moment aucun médicament permettant de lutter contre les causes sous-jacentes de la maladie. L’OA est une maladie dégénérative complexe, et les essais cliniques visant à mettre au jour des médicaments modificateurs de la maladie se soldent par des échecs; la principale raison étant que ces essais cliniques sont menés sur des populations de patients non sélectionnés. Dans la mesure où le mécanisme sous-jacent de l’OA diffère selon les groupes disparates de patients, les traitements requis varient également; c’est pourquoi une sélection réalisée aléatoirement ne peut mener qu’à des taux d’échec élevés. Le projet O-POINTED, financé par l’UE, souhaite contourner ce problème. «O-POINTED répond au problème d’hétérogénéité des patients, en vous permettant de sélectionner spécifiquement les populations cibles les plus prometteuses pour le candidat thérapeutique, et cela avant de démarrer des essais cliniques coûteux et prolongés», indique Tobias May, directeur scientifique chez InSCREENeX et coordinateur du projet O-POINTED.

Lire entre les lignes

O-POINTED est un test cellulaire qui permet pour la première fois aux entreprises pharmaceutiques et biomédicales d’employer une approche personnalisée en matière de développement de médicaments. Il s’agit d’un test basé sur les lignées cellulaires générées à partir d’une cohorte de plus de 50 patients atteints d’OA, prélevées sur plusieurs sous-populations de patients à travers des examens tissulaires (ou à partir de matériaux restants provenant du remplacement intégral d’une articulation). Les lignées cellulaires sont génétiquement conçues pour être facilement manipulables en laboratoire, à l’échelle adaptée au test de nouveaux médicaments. «Grâce à notre technologie, nous sommes en mesure de préserver le phénotype de la maladie présent dans le matériau d’origine», souligne Tobias May. Ces systèmes de test cellulaire peuvent par la suite être utilisés au sein des départements de recherche et développement des entreprises pharmaceutiques et biomédicales, afin de tester l’efficacité de candidats médicamenteux potentiels pour des populations de patients spécifiques. «Sur la base des connaissances accumulées en laboratoires, seuls les patients susceptibles de répondre favorablement au candidat thérapeutique peuvent prendre part à des essais cliniques coûteux et prolongés, ce qui améliore leurs chances de succès», explique Tobias May.

Ouvrir de nouveaux horizons

«Les retours d’informations issus des départements de recherche et développement des entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie travaillant sur des traitements contre l’OA se sont révélés plutôt positifs», indique Tobias May. L’équipe doit désormais obtenir davantage de données de validation avant de commercialiser le test destiné aux médicaments contre l’OA. Au cours de ses recherches, l’équipe a découvert une demande pour un test similaire ciblant d’autres maladies, et a ainsi étendu la portée initiale du projet. «Pour nous, le plus surprenant a été de constater que bon nombre de nos collaborateurs et clients potentiels nous parlaient d’autres maladies, ce qui impliquerait un produit tout aussi intéressant, sans que nous ayons à déployer les mêmes efforts de validation et de caractérisation», affirme Tobias May. «Sans la subvention PME Phase 1 de l’UE, nous n’aurions jamais pu évaluer de façon exhaustive le potentiel de mise sur le marché de O-POINTED, ni recueillir suffisamment de retours d’informations pour prendre une décision éclairée sur la manière d’aller de l’avant. Cela signifie que nous aurions soit mis l’idée de côté pour le moment, ce qui aurait entraîné une perte d’innovation, ou que nous serions allés de l’avant avec notre plan précédent, ce qui aurait impliqué des investissements significatifs de temps et d’argent supplémentaires que nous aurions pu utiliser à meilleur escient pour la croissance de notre PME», conclut-il.

Mots‑clés

O-POINTED, osthéoarthrite, médicaments, maladie, traitement, test, cellule

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